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导读：弥漫性内源性脑桥胶质瘤（DIPG）是一种侵袭性脑肿瘤，它形成于大脑底部。DIPG最常见于5-10岁的儿童。由于肿瘤在脑干中的位置和扩散性，DIPG很难治疗，手术不能安全地切除DIPG，大多数儿童在诊断后存活不超过2年。那DIPG国外能治好吗？DIPG在国外有新的治疗方法吗？本篇为大家介绍国外治疗DIPG的新疗法，美联医邦作为拥有8年海外就医服经验的美国本土出国看病服务机构，同时分享我们协助国内患者参与美国视频会诊/赴美治疗的案例

近期，国立儿童医院的多学科脑肿瘤团队成功地对一名儿科患者进行了首次利用低强度聚焦超声（LIFU）和5-氨基乙酰丙酸（5-ALA）药物的声动力学治疗。该治疗对一名被诊断患有弥漫性内源性脑桥胶质瘤（DIPG）的5岁儿童进行，通过完整的颅骨进行无创治疗。一天后，孩子出院了。

在宣布使用LIFU后不久，国家儿童医院的脑肿瘤团队将该患者作为使用LIFU与新型药物相结合的尖端试验的一部分进行治疗。

患者麻醉之后，医生在患者的头上戴上一个头盔，这样里面的数百个微小金属装置就可以通过患者的头骨向大脑中的肿瘤发射声波，不需要侵入性神经外科手术，在肿瘤内选择性地激活药物，引发肿瘤细胞死亡。

这种治疗方法目前正在被诊断患有复发性胶质母细胞瘤肿瘤的成年人中进行试验，但从未在儿科患者中尝试过。与成人试验类似，方案涉及使用肿瘤细胞吸收的药物，然后用LIFU靶向这些细胞以诱导肿瘤细胞死亡，并控制肿瘤。

过去是什么限制了治疗？

DIPG深藏于大脑的关键区域，控制呼吸和心率，无法移除。大脑有一个称为血脑屏障的内在系统，可以阻止药物进入肿瘤。

聚焦超声是一种克服大脑阻止药物进入的能力的新方法。它还可用于在药物通过脑干时激活药物。

“我们非常高兴能够迈出开发这种新型非侵入性方法来治疗我们最致命的脑肿瘤之一的第一步，”Kilburn博士说。“这是评估LIFU作为联合疗法的一部分的许多潜在用途的众多步骤的第一步，这些疗法用于治疗患有DIPG的儿童，并最终治疗其他小儿脑肿瘤。

Children's National正在与世界各地的其他机构合作进行这些研究。但由于其团队的承诺和专业知识，它是第一个在儿童中使用这种技术的人。

尽管存在风险，但使用聚焦超声是一种尝试治疗这些非常深层次的病变的新方法，这些病变对各种形式的治疗都具有高度抵抗力，并且可能是在过去50年中在这种疾病中取得的最大突破

超声的“下一个前沿”

美国FDA已批准使用聚焦超声来治疗七种疾病，包括已经扩散到骨骼的癌症、帕金森病和前列腺癌。该技术正处于160多种其他疾病的不同开发和测试阶段，包括充血性心力衰竭、创伤性脑损伤、关节炎、青光眼和精神分裂症。

布朗大学（Brown University）精神病学和人类行为学教授诺亚·S·菲利普（Noah S. Philip）说：“我们正试图用聚焦超声波来瞄准与抑郁和焦虑有关的大脑区域。菲利普正在进行首次人体测试，看看聚焦超声波是否可以平息大脑以杏仁核为中心的战斗或逃跑反应。

虽然聚焦超声已被用于治疗前列腺癌，乳腺癌和其他器官的癌症，但这些都没有包裹在骨骼中，多伦多Sunnybrook医院的神经外科医生Nir Lipsman说，该医院正在与多伦多的另一家医疗中心合作进行DIPG临床试验。

“大脑，”利普斯曼说，“是下一个前沿领域。

国家儿童医院的脑肿瘤研究所很高兴将其作为DIPG患者的潜在治疗选择，这些患者目前实际上没有手术选择或替代方案。这是一种以潜在毒性较小的方式提供超声波和疗法的方法，不需要手术。这项试验以及随后的其他试验将为患有DIPG和其他恶性肿瘤的儿童提供更多选择

用于DIPG的聚焦超声联合疗法获得FDA的快速通道指定

美国食品和药物管理局（FDA）已授予SonALAsense专有的氨基乙酰丙酸盐酸（ALA）制剂SONALA-001的快速通道资格，该配方与Insightec的Exablate Neuro聚焦超声设备相结合，用于治疗弥漫性内源性脑桥胶质瘤（DIPG）患者。这种癌症治疗的联合方法称为声动力疗法（SDT）。

FDA的快速通道是一个旨在促进药物开发和加快审查的过程，以治疗严重疾病并满足未满足的医疗需求。目标是尽快为患者提供新疗法。该计划允许公司经常与FDA会面，以审查药物的开发计划，讨论临床试验设计等。该指定还可能使该药物有资格获得优先审评和加速批准。

声动力疗法临床试验

SonALAsense目前正在赞助一项临床试验，使用SONALA-001 和Exablate 4000 Type 2.0治疗DIPG患者的声动力疗法的2期研究。研究使用SDT靶向和破坏这些肿瘤的安全性和有效性。SDT涉及使用聚焦超声激活一种无毒药物，然后仅在激活区域内导致细胞死亡。目前该临床试验还在招聘，计划招聘40名患者参加该试验。该试验在美国的四个地点进行，分别是亚利桑那州、加州、哥伦比亚特区、佛罗里达州。

文章来源：

【1】https://innovationdistrict.childrensnational.org/team-performs-first-ever-lifu-procedure-on-pediatric-dipg-patient/

【2】https://www.fusfoundation.org/posts/focused-ultrasound-combination-therapy-for-dipg-earns-fdas-fast-track-designation/

来自美联医邦的一段话

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