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导读：弥漫性内源性脑桥胶质瘤，通常简称为DIPG，是一种神经破坏性的、在大多数儿童中致命的儿科癌症，发生在脑干的结构组织中。那美国治疗DIPG的方法是什么呢？有哪些医院有专科治疗团队呢？美联医邦作为拥有9年海外就医服经验的美国本土出国看病服务机构，本篇为大家分享美国DIPG的治疗方法和医院推荐。同时分享我们协助国内患者参与美国视频会诊/赴美治疗的案例

与大多数发育性肿瘤一样，目前尚未知道为什么这些恶性细胞会以特定方式扩散侵入脑干。它通常发生在5至10岁的儿童中。症状非常典型，包括面部运动的改变，吞咽，行走和手臂或腿部缺乏力量的问题。这些症状通常会在几周内出现。

诊断

DIPG是一种根据上述典型症状和明确定义的磁共振成像放射学标准进行诊断的疾病。目前，活检对于确诊不是必需的。然而，参与研究项目和/或临床试验的参考中心，肿瘤组织分析是必不可少的，在诊断时重视该程序的性能。

活检通常可确认神经胶质瘤的存在。对这些肿瘤的分子分析表明，在大多数肿瘤（80%的病例）中，K27M基因的突变在H3.3（60%的病例）和H3.1（20%的病例）两种变体中被识别出来。这些分子改变与其他遗传改变（例如p53、ACVR1、PDGFR）相结合，是疾病发生、发展和进展的基础。

医院推荐

Children's National是为数不多的在治疗DIPG患者方面拥有丰富经验的医院之一，也是一个积极的研究计划，为DIPG创新新的、更有前途的疗法。

作为我们国家认可的脑肿瘤研究所的一部分，该研究所的弥漫性内源性脑桥胶质瘤（DIPG）计划为DIPG患者提供以下服务：

①临床试验和相关研究，既是国家儿童医院的独家项目，也是通过领先儿童医院的脑肿瘤项目联盟，联合起来对抗DIPG。

②研究创新疗法，包括有前途的免疫疗法，以及使用我们的研究团队确定和设计的新型核酸分子来攻击DIPG突变。

③针对患者的特定类型的肿瘤制定个性化治疗计划。

④一个由专家和研究人员组成的多学科团队，致力于寻找DIPG的治疗方法

治疗

①基因靶向

在项目的第一阶段，Children's National将在分子和基因水平上对不同类型的DIPG组织进行分类。然后，将测试有前途的药物，以测试针对每种类型肿瘤的有前途的药物和药物组合。

在小鼠中显示出最佳效果的药物，提高存活率和发育迟缓肿瘤生长，将继续在患者中进行临床试验。

②新型药物方法

凭借强大的临床前数据，Children's National计划启动有前途的新药的临床试验，包括儿童医院开发的药物。一种这样的药物旨在改变基因的表达方式或防止特定基因复制。直到最近，它们还只在实验室中用于研究基因，但它们在医学上也有希望。事实上，DIPG团队已经开发出专门针对DIPG中组蛋白突变的药物。这些突破性分子已被证明可以在实验室中杀死DIPG细胞。相信他们可以在患者身上做同样的事情，但副作用更少。

③免疫疗法

免疫疗法是激活人体自身免疫系统攻击癌细胞的治疗方法，已经显示出对其他形式的癌症的有希望的结果，并且也可能被证明对DIPG有效。在 Children's National，专家正在积极测试DIPG患者的替代免疫调节疗法。医院目前领导了一项全国性试验，研究检查点抑制剂在复发性DIPG儿童中的应用。未来，研究人员的目标是在DIPG细胞上鉴定特定的免疫靶点。

④临床试验

作为DIPG研究的领导者，患者可以参加由Children's National、Pediatric Brain Tumor Consortium、Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium和其他联盟赞助的公开临床试验。医院目前正在进行一项针对儿童肿瘤独特基因组图谱的全国性新疗法研究。这项工作的结果应该显着改善DIPG儿童的活检驱动治疗。目前有两项临床试验针对超声聚焦技术治疗DIPG的，已经显示出不错的效果，其中一项还获得美国FDA的快速通道审批认证。

参考来源：https://www.childrensnational.org/get-care/departments/dipg

来自美联医邦的一段话

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