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导读：髓母细胞瘤是颅内恶性程度最高的胶质瘤，生长快，病程短，自发病至就诊平均在4个月左右，最短的10天，最长的1年左右。那在美国治疗髓母细胞瘤有哪些新进展呢？美联医邦作为拥有9年海外就医服经验的美国本土出国看病服务机构，本篇为大家分享美国治疗儿童髓母细胞瘤的研究进展。同时分享我们协助国内患者参与美国视频会诊/赴美治疗的案例

髓母细胞瘤是儿童中最常见的癌性脑肿瘤。这些肿瘤始于大脑的下背部部分，称为小脑，这对平衡、协调和运动很重要。髓母细胞瘤是由胎儿发育留下的胚胎细胞生长而来的胚胎性肿瘤。

在儿科看到的所有肿瘤中，20% 是髓母细胞瘤。美国每年约有 500名儿童被诊断患有髓母细胞瘤。高峰年龄在5到7岁之间，在男性中略为常见。

如何治疗儿童髓母细胞瘤？

髓母细胞瘤的治疗取决于肿瘤类型和孩子的年龄。治疗通常包括安全地切除尽可能多的肿瘤，然后进行放疗和化疗。在4岁以下的儿童中，护理团队使用保留辐射的技术，可以减少对健康组织的损害，并进行高剂量的化疗，然后进行干细胞移植（骨髓移植）。在4岁以上的儿童中，治疗还取决于肿瘤是中等风险还是高风险。

如果髓母细胞瘤没有扩散到身体的其他部位，并且可以通过手术完全或几乎完全切除，则被认为是平均风险。如果肿瘤已经扩散到大脑、脊髓或身体的其他部位，并且无法通过手术完全切除，则风险很高。如果患者留下超过1.5立方厘米的残留病灶，则称之为高风险。如果它是转移性的并且已经扩散到其他任何地方，那就是高风险的。

髓母细胞瘤通过保护大脑和脊髓周围的液体扩散。如果肿瘤细胞循环，它们可以绕过大脑或脊柱的任何地方。在治疗和随访期间进行成像时，医生总是观察完整的大脑和脊柱，因为肿瘤细胞可能会掉落并位于脊髓底部。并对整个大脑和脊柱进行化疗和放疗，以减少复发的可能性。

如果髓母细胞瘤复发，医疗团队会转向其他积极的治疗方法，包括化疗和疫苗临床试验、嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法和其他病毒疗法。

髓母细胞瘤治疗的最新进展是什么？

髓母细胞瘤现在使用分子分析进行诊断

神经肿瘤学世界在过去15年内以积极的方式发生了翻天覆地的变化。髓母细胞瘤治疗的最大进步之一是从基于显微镜下组织检查（组织学诊断）诊断髓母细胞瘤转变为从组织或液体样本中分析分子，如DNA，RNA和蛋白质（分子诊断）。

根据分子诊断测试，髓母细胞瘤肿瘤现在分为四个亚组，医疗保健专业人员明白每个亚组都需要不同的治疗方法。WNT激活的髓母细胞瘤的五年总生存率为 100%。其他亚组的生存率较低或可能复发。

研究人员正在研究放疗和化疗剂量的减少

梅奥诊所的Schwartz博士正在进行一项临床试验，以研究减少剂量的放射治疗和化疗是否可以有效治疗WNT驱动的髓母细胞瘤（侵袭性最小的肿瘤亚组）中新诊断的髓母细胞瘤患者。

“最近的研究表明，放疗和化疗可有效治疗WNT髓母细胞瘤患者，但我们担心治疗的后期效应，其中可能包括学习困难、激素量减少和其他问题，”Schwartz 博士说。癌症治疗的迟发效应在治疗结束后出现。接受癌症治疗的儿童可能比成人面临更多的迟发效应风险，因为他们的骨骼、组织和器官生长迅速，而癌症治疗会干扰这种生长。

防止化疗相关的听力损失

顺铂是一种有效治疗髓母细胞瘤的化疗药物，与听力损失有关。研究表明，这可能是由于药物在内耳中积聚造成的。大多数使用顺铂治疗髓母细胞瘤的患者都佩戴助听器。

医疗团队现在有了一种工具，可以保护髓母细胞瘤患儿免受化疗相关的听力损失。2022年，FDA批准使用硫代硫酸钠来降低1个月及以上患有尚未扩散的实体瘤儿童发生顺铂相关听力损失的风险。硫代硫酸钠在顺铂输注后以静脉输注的形式给予患者。

来自美联医邦的一段话

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