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导读：Vorasidenib是一种正在研究中的药物，在治疗具有异柠檬酸脱氢酶IDH1和IDH2突变的胶质瘤方面展现出了很大的前景。美联医邦作为拥有9年海外就医服经验的美国本土高端医疗咨询机构，本篇为大家分享本文将探讨Vorasidenib在脑胶质瘤癌症治疗中的有效性、机制和临床意义。

Vorasidenib（AG-881）是一种口服、可穿透大脑的双重抑制剂，能够同时抑制IDH1和IDH2突变酶。它的作用机制是阻止这些突变酶的异常活性，这些酶会导致致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的积累。2-HG的积累与某些大脑肿瘤，特别是胶质瘤的发生和进展密切相关。胶质瘤是一类恶性脑肿瘤，IDH1/2突变在较低级别的胶质瘤中占有很大比例。

临床发现的优势

Vorasidenib目前正在多项临床试验中测试其在治疗IDH1和IDH2突变胶质瘤中的效果。以下是一些重要的研究发现：

1. 大脑渗透性和有效性：在临床前和I期研究中，Vorasidenib表现出极佳的脑渗透能力，并能够显著减少2-HG水平，抑制胶质瘤模型中的肿瘤生长。这些研究表明，Vorasidenib可将2-HG的产生减少97%以上，显示出其在靶向IDH突变胶质瘤中的潜力 (Konteatis et al., 2020)。

2. I期临床试验结果：在一项涉及93名胶质瘤患者的首次人体试验中，Vorasidenib显示出良好的耐受性，客观缓解率为18%。在非增强型胶质瘤患者中，中位无进展生存期（PFS）为36.8个月，显著提高了疾病控制率 (Mellinghoff et al., 2021)。

3. III期INDIGO研究：最近的III期INDIGO试验进一步证实了Vorasidenib在IDH突变II级胶质瘤患者中的疗效。该随机研究显示，与安慰剂组相比，Vorasidenib显著改善了PFS（Vorasidenib组的中位PFS为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月），并延缓了下一步癌症干预的时间。Vorasidenib还表现出良好的安全性，大多数不良反应为轻度到中度 (Mellinghoff et al., 2023)。

4. 安全性：多项研究表明，该药物在耐受性方面总体表现良好，最常见的不良反应为肝酶升高、疲劳和腹泻。这些副作用通常为轻度且可控，使Vorasidenib成为胶质瘤患者长期治疗的可行选择 (Wen et al., 2023)。

临床适应的类型

Vorasidenib 在具有（IDH）1 和 IDH2 基因突变的胶质瘤亚型中表现出了显著的效果，尤其是针对以下几种亚型的低级别（WHO II 级）胶质瘤：

1. IDH 突变型星形细胞瘤：这些胶质瘤以 IDH1 或 IDH2 基因突变为特征，并且没有 1p/19q 共缺失。研究表明，Vorasidenib 能显著改善这些肿瘤的无进展生存期（PFS)。

2. 少突胶质细胞瘤（IDH 突变，1p/19q 共缺失）：这些肿瘤同时具有 IDH 突变和 1p/19q 共缺失。在临床试验中，患有这些肿瘤的患者在使用 Vorasidenib 治疗后，显著延长了无进展生存期，并推迟了进一步干预的需求。

这些亚型在低级别胶质瘤中占据很大比例，虽然这些肿瘤增长缓慢但具有进展性。Vorasidenib 目前正在多项临床试验中进行测试，专门针对这些突变，抑制肿瘤生长并延缓疾病进展。

结论：Vorasidenib在治疗IDH突变胶质瘤方面代表了一项重要的进展。它能够穿透大脑、减少肿瘤代谢，并提供更长的无进展生存期，使其成为治疗这些难治性肿瘤的有力选择。随着临床试验的继续进行，Vorasidenib有望成为胶质瘤治疗的重要药物，为患者带来新的希望。

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引用文献：

1. Konteatis, Z. et al. (2020). Vorasidenib (AG-881): A First-in-Class, Brain-Penetrant Dual Inhibitor of Mutant IDH1 and 2 for Treatment of Glioma. ACS Medicinal Chemistry Letters. 

2. Mellinghoff, I. et al. (2021). Vorasidenib, a Dual Inhibitor of Mutant IDH1/2, in Recurrent or Progressive Glioma; Results of a First-in-Human Phase I Trial. Clinical Cancer Research.

3. Mellinghoff, I. et al. (2023). Vorasidenib in IDH1- or IDH2-Mutant Low-Grade Glioma. The New England Journal of Medicine. 

4. Wen, P. et al. (2023). Impact of Vorasidenib Treatment on Mutant IDH1 or IDH2 Diffuse Glioma Tumor Growth Rate: Results from the Randomized, Double-Blind, Phase 3 INDIGO Study. Neuro-Oncology. 

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