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导读：美国食品药品监督管理局（FDA）批准了DURVEQTIX，这一突破性的基因疗法为血友病B患者提供了传统疗法之外的全新选择。

了解DURVEQTIX

DURVEQTIX，也被称为fidanacogene elaparvovec，是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法。它将功能性凝血因子IX（FIX）基因导入肝细胞，使患者能够自行生成FIX。这一治疗方法旨在减少或完全避免常规FIX输注的需求，从而改变血友病B的管理模式(Pfizer, 2024)。

适应症

FDA批准DURVEQTIX用于以下符合条件的中重度血友病B成年患者：

• 当前接受FIX预防性治疗；

• 有危及生命的出血史；

• 经历过反复的严重自发性出血；

• 不具有针对AAVRh74var衣壳的中和抗体(Drug Topics, 2024)。

价格与可及性

DURVEQTIX在美国的售价为治疗350万美元，与同类基因疗法的定价一致。尽管前期成本较高，但考虑到长期治疗费用的减少以及患者生活质量的改善，这一费用可能具有长期效益(Fierce Pharma, 2024)。

使用与给药

DURVEQTIX通过单次静脉输注施用，将治疗性基因直接递送至FIX生产的主要部位——肝脏。该一次性治疗旨在提供持续的FIX水平，从而最大限度减少或完全消除常规预防性输注的需求(European Medicines Agency, 2024)。

临床成功与疗效

临床试验显示，DURVEQTIX在减少出血事件方面具有显著疗效。在III期BENEGENE-2研究中，接受DURVEQTIX治疗的患者与之前的预防性治疗相比，其年化出血率显著降低。尤其值得注意的是，60%的参与者在治疗后的观察期内未报告任何出血事件(European Medicines Agency, 2024)。

结论

DURVEQTIX的FDA批准标志着血友病B治疗的重大进步，为患者提供了一种潜在的变革性选择。通过单次输注实现内源性FIX生产，DURVEQTIX有望减轻常规预防性治疗的长期负担，并改善患者的健康结果。

中国患者如何获取DURVEQTIX？

1. 申请慈善项目或患者援助计划

• 制药公司援助计划：许多高价药物的生产公司会针对特定国家或患者群体，提供援助计划（Patient Assistance Program, PAP），比如通过减免部分费用或完全免费赠药。患者可以直接联系药厂或通过医生协助申请。

• 慈善基金：如有治疗罕见病相关的慈善组织或基金会（如中华慈善总会、壹基金），可以向其申请资金支持。

2. 通过海外就医服务

• 远程会诊：可以通过专业的海外医疗服务公司，与美国的医生和医院联系，获取远程会诊建议，评估药物治疗的必要性。

• 赴美治疗：如果经济条件允许，可以直接前往美国接受治疗，并通过专业的海外医疗服务公司安排翻译、签证、住院等事宜。

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参考文献

• Pfizer. (2024). 欧洲委员会批准辉瑞的DURVEQTIX®（fidanacogene elaparvovec），一种用于成人血友病B患者的一次性基因疗法。来源：https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/european-commission-approves-pfizers-durveqtixr

• Drug Topics. (2024). FDA批准辉瑞的基因疗法用于血友病B。来源：https://www.drugtopics.com/view/fda-approves-pfizer-s-gene-therapy-for-hemophilia-b

• Fierce Pharma. (2024). 辉瑞的血友病B基因疗法获得欧盟批准。来源：https://www.fiercepharma.com/pharma/pfizer-quickly-expands-its-hemophilia-b-gene-therapys-reach-eu-approval

• 欧洲药品管理局. (2024). Beqvez（原名Durveqtix）。来源：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/beqvez

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