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在医学科技的前沿，Casgevy™（exagamglogene autotemcel）是一款改变规则的基因编辑疗法，以其卓越的效果和科学突破震撼了世界。这是全球首个获批的CRISPR/Cas9基因编辑疗法，为成千上万的遗传性血液病患者带来了希望的曙光。

适应症：终结两大顽疾的曙光

Casgevy专门针对两种致命性遗传病的治疗：

1. 镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD）
   一种遗传性血液疾病，导致红细胞变形为镰刀状。这些异常的红细胞会阻塞血管，引发剧烈疼痛（血管闭塞性危象，VOC）、器官损伤，甚至缩短寿命。

2. 输血依赖性β地中海贫血（Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia, TDT）
   患者因血红蛋白生成缺陷而必须终生定期输血。这不仅增加感染风险，还严重影响生活质量。

Casgevy通过基因编辑从根本上改善患者的病理状况，为他们提供前所未有的治愈希望。

作用机制：精准修复，重启生命

Casgevy使用革命性的CRISPR/Cas9技术，在体外对患者的造血干细胞进行编辑，使其重新生成胎儿血红蛋白（HbF）。胎儿血红蛋白能够替代异常的成人血红蛋白，帮助红细胞恢复正常功能，进而：

• 缓解镰状细胞病患者的血管闭塞危象（VOC），终结疼痛。

• 让输血依赖性β地中海贫血患者不再需要定期输血。

• 提供长期、甚至终身的疗效，真正实现“一次治疗，终生受益”。

  
  

价格：昂贵却值得的生命投资

Casgevy的价格为212万美元，是全球最昂贵的药物之一。然而，这笔费用不仅仅是一种治疗方案，更是一种改变患者命运的投资。与一生需要无数次输血、住院和护理的费用相比，Casgevy只需一次治疗即可大幅改善患者的生活质量，减轻经济和心理负担。

Casgevy（exagamglogene autotemcel）是一种革命性的基因编辑疗法，已在临床试验中取得显著成功。以下是一些关键的成功案例和研究结果：

1. 临床试验结果

• 镰状细胞病（SCD）患者：在一项关键的临床试验中，39名接受Casgevy治疗的SCD患者中，有36名（92%）在至少12个月内未再经历血管闭塞性危象（VOCs），平均无VOCs的持续时间为28个月，其中一名患者达到了55个月。

  FiercePharma

  
  

• 输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者：在另一项研究中，44名接受Casgevy治疗的TDT患者中，42名在随访期间无需再接受输血，显示出治疗的持久性和有效性。

  Sickle Cell Disease News

  
  

2. 患者成功案例

• Deshawn Chow的故事：19岁的Deshawn Chow患有镰状细胞病，他接受了Casgevy治疗。治疗后，他未再经历疼痛危象，生活质量显著提高。

  WIRED

19岁的Deshawn在希望之城（City of Hope)癌症中心接收治疗后生活质量显著提高

3. 长期数据

• Vertex Pharmaceuticals在2024年6月公布的长期数据显示，Casgevy在治疗SCD和TDT患者中具有持久的临床益处，进一步确认了其疗效和安全性。

  Yahoo Finance

这些成功案例和研究结果表明，Casgevy在治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血方面具有显著疗效，为患者带来了新的希望。

中国患者如何获取Casgevy？

1. 申请慈善项目或患者援助计划

• 制药公司援助计划：许多高价药物的生产公司会针对特定国家或患者群体，提供援助计划（Patient Assistance Program, PAP），比如通过减免部分费用或完全免费赠药。患者可以直接联系药厂或通过医生协助申请。

• 慈善基金：如有治疗罕见病相关的慈善组织或基金会（如美国慈善总会、壹基金），可以向其申请资金支持。

2. 通过海外就医服务

• 远程会诊：可以通过专业的海外医疗服务公司譬如成立9年的美国本土机构美联医邦，与美国的医生和医院联系，获取远程会诊建议，评估药物治疗的必要性。

• 赴美治疗：如果经济条件允许，可以直接前往美国接受治疗，并通过专业的海外医疗服务公司安排翻译、签证、住院等事宜。

案例1: 以下是我们如何帮助一位国内患者获得美国上市新药的案例 

美联医邦协助了华西医院与安德森癌症中心医生的顶级会诊，并最终协助患者通过“个人用药”申请获得了美国上市新药，为癌症患者带来了新的治疗希望，同时提供了未来治疗规划的重要建议和支持。

https://www.medebound.com/guide/906

美国安德森癌症中心消化系统肿瘤科主任教授的视频国内患者 
细节阅读：【美联医邦】跨境会诊后获取美国新药Adagrasib

案例2: 以下是我们如何帮助一位罕见病患儿赴美就医获取新药的案例

患儿为1岁的脊髓性肌萎缩症，美联医邦协助患者一家赴美到达UCLA看病，并获取了美国最新的药物使用，症状得到很大的缓解。

患儿和母亲在美国UCLA等待候诊 
细节阅读：【美联医邦】跨境帮助罕见病患儿赴美后获取美国新药

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