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Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）是一种革命性的基因疗法，专为治疗镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD）而设计。作为FDA批准的最新基因疗法之一，Lyfgenia的出现为成千上万深受SCD折磨的患者带来了前所未有的治疗选择，成立了9年的美国本土海外医疗服务机构美联医邦在此为大家总结这个新药的相关信息。

适应症：镰状细胞病（SCD）患者的福音

Lyfgenia专门用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞事件（Vaso-Occlusive Events, VOEs）的镰状细胞病患者。这些患者往往因镰状红细胞阻塞血管而反复经历剧烈疼痛、器官损伤，甚至生命威胁，而Lyfgenia通过基因修复技术，帮助患者从根本上改善病情，告别痛苦的过往。

价格：创新疗法的价值体现

Lyfgenia作为尖端基因疗法，其单次治疗费用约为250万美元。虽然价格昂贵，但它是一次性治疗，不仅能彻底改变患者的生活质量，还可能避免长期反复住院、输血和其他相关治疗的巨大费用。此外，许多慈善基金和制药公司的患者援助计划正在帮助患者更易于负担这一疗法，为经济困难的家庭打开希望之门。

用法：一次治疗，终身受益

Lyfgenia的治疗流程如下：

1. 干细胞采集：通过抽取患者的造血干细胞，为下一步基因修饰做好准备。

2. 基因编辑：利用先进的基因疗法技术修复患者的造血干细胞，使其能够生成正常的红细胞。

3. 干细胞移植：将修复后的干细胞移植回患者体内，从而替代有缺陷的细胞，恢复正常造血功能。

整个过程可能需要几周时间，但仅需一次治疗，便可显著减少或完全消除病痛。

Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）是一种用于治疗镰状细胞病（SCD）的基因疗法，已在多项临床试验中显示出显著疗效。以下是相关成功案例及参考文献：

1. 临床试验结果

• HGB-206 研究：在一项单臂、24个月的多中心研究中，32名12至50岁且有血管闭塞事件（VOEs）历史的SCD患者接受了Lyfgenia治疗。结果显示，88%的患者在治疗后6至18个月内未再发生VOE。

  U.S. Food and Drug Administration

  
  

• 长期随访数据：在2024年12月于美国血液学会（ASH）年会上公布的数据显示，接受Lyfgenia治疗的患者在长达9年的随访中，持续保持抗镰状红细胞成人血红蛋白（HbA^{T87Q}）的稳定生产，且未发生新的中风事件。

  Bluebird Bio, Inc.

  
  

2. 患者案例

• Kendric Cromer的故事：一位名为Kendric Cromer的年轻患者接受了Lyfgenia治疗。在经历了多次干细胞采集和化疗后，他的红细胞不再形成镰刀状，症状显著改善。

  BlackDoctor.org

  
  
  Kendric和父母，基因治疗后症状显著改善
  

  
  

3. FDA批准信息

• 美国食品药品监督管理局（FDA）于2023年12月8日批准了Lyfgenia用于治疗12岁及以上且有VOEs历史的SCD患者。该批准基于临床试验中显示的高比例患者在治疗后未再发生VOE的结果。

  U.S. Food and Drug Administration

  
  

这些数据和案例表明，Lyfgenia在治疗镰状细胞病方面具有显著的疗效，为患者带来了新的希望。

中国患者如何获取Zolgensma？

1. 申请慈善项目或患者援助计划

• 制药公司援助计划：许多高价药物的生产公司会针对特定国家或患者群体，提供援助计划（Patient Assistance Program, PAP），比如通过减免部分费用或完全免费赠药。患者可以直接联系药厂或通过医生协助申请。

• 慈善基金：如有治疗罕见病相关的慈善组织或基金会（如美国慈善总会、壹基金），可以向其申请资金支持。

2. 通过海外就医服务

• 远程会诊：可以通过专业的海外医疗服务公司譬如成立9年的美国本土机构美联医邦，与美国的医生和医院联系，获取远程会诊建议，评估药物治疗的必要性。

• 赴美治疗：如果经济条件允许，可以直接前往美国接受治疗，并通过专业的海外医疗服务公司安排翻译、签证、住院等事宜。

案例1: 以下是我们帮助一位国内患者获得美国上市新药的案例 

美联医邦协助了华西医院与安德森癌症中心医生的顶级会诊，并最终协助患者通过“个人用药”申请获得了美国上市新药，为癌症患者带来了新的治疗希望，同时提供了未来治疗规划的重要建议和支持。

https://www.medebound.com/guide/906

美国安德森癌症中心消化系统肿瘤科主任教授的视频国内患者 
细节阅读：【美联医邦】跨境会诊后获取美国新药Adagrasib

案例2: 以下是我们如何帮助一位罕见病患儿赴美就医获取新药的案例

患儿为1岁的脊髓性肌萎缩症，美联医邦协助患者一家赴美到达UCLA看病，并获取了美国最新的药物使用，症状得到很大的缓解。

患儿和母亲在美国UCLA等待候诊 
细节阅读：【美联医邦】跨境帮助罕见病患儿赴美后获取美国新药

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