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文章类型: 美国看病科普
导读:每年,美国临床肿瘤学会年会都会为分享令人兴奋的新癌症疗法提供一个平台。美联医邦作为拥有9年出国看病服务经验的高端医疗咨询机构,今天带大家了解MD安德森在ASCO 2025上展示的5种新兴疗法。
BRAF V600E突变的甲状腺未分化癌患者往往预后较差,因为他们通常在疾病已经晚期且无法通过手术切除时被诊断出来。
在这项由MD安德森的头颈外科教授Mark Zafereo医学博士介绍的II期试验中,IV期BRAF V600E突变的甲状腺间变性癌患者接受了新辅助帕博利珠单抗联合达拉非尼和曲美替尼,一种称为DTP的组合。之后,他们接受了手术切除任何残留的癌症,平均而言,这比没有首先接受DTP治疗的患者的历史平均水平要成功得多。三分之二的患者没有残余甲状腺未分化癌,这些患者的总体两年生存率为 69%。
这些结果有力地表明,术前DTP治疗可以提高手术切除的成功率。
BRAF V600E突变转移性结直肠癌是一种侵袭性亚型,预后不良。由联合首席研究员、胃肠道肿瘤内科教授兼转化整合助理副总裁Scott Kopetz医学博士、博士在MD安德森领导的一项III期临床试验正在测试encorafenib联合西妥昔单抗联合或不联合化疗是否会是更好的一线治疗。
早期结果显示,三药联合治疗的总体缓解率为60.9%,而目前的标准护理治疗为 40%。这些发现导致美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准这种联合疗法治疗 BRAF V600E突变的转移性结直肠癌,包括作为一线治疗。最新结果更进一步,显示与接受当前护理标准的患者相比,接受三药联合治疗的患者的无进展生存期和总生存期显著延长。
MD安德森教授Timothy Yap(M.B.B.S.、Ph.D.)将展示一种名为BNT142(一种脂质纳米颗粒封装的mRNA)的新化合物的I/II期首次人体试验的数据。一旦给予BNT142,患者肝脏中的细胞会将其翻译成编码抗CLDN6/CD3双特异性抗体 RiboMab02.1。
CLDN6 是细胞表面的一种蛋白质,在正常成人组织中沉默,但在睾丸癌、卵巢癌、非小细胞肺癌和其他癌症中被激活。因此,抗CLDN6化合物可能对癌细胞上具有这种突变的患者有效。
本研究检查每周一次的BNT142治疗,以确定 7 种不同剂量水平中的最佳剂量。早期结果表明,该疗法在较高剂量下具有可控的安全性和有希望的抗肿瘤活性。这项研究代表了mRNA编码的双特异性抗体的首次临床概念验证。
另一项首次人体研究是口服KIF18A抑制剂VLS-1488的I/II期试验。KIF18A是一种驱动蛋白,对于染色体不稳定癌细胞的成功分裂很重要,但正常细胞不需要。临床前研究表明,该化合物会导致肿瘤生长的剂量依赖性抑制,本研究的目标是评估其在人类中的安全性和耐受性。
MD安德森助理教授Ecaterina Dumbrava医学博士将介绍结果,这表明该药物通常是安全且可耐受的。早期结果还显示,已经接受多轮其他类型治疗未成功的患者具有抗肿瘤活性。研究小组现在将在下一阶段的研究中评估 VLS-1488 的最佳剂量。
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)是一种罕见的侵袭性白血病,往往主要累及皮肤、骨髓和淋巴结。CD123(IL-3Rα) 是一种在所有BPDCN原始细胞表面都丰富的蛋白质,这使其成为新型免疫化疗的理想靶点。一种名为 pivekimab sunirine(PVEK)的新疗法是一种一流的抗体-药物偶联物,包括三个不同的部分:高亲和力CD123抗体、可切割接头和吲哚基苯二氮卓类伪二聚体有效载荷。它们一起应该抑制CD123(IL-3Rα)细胞的生长。
白血病教授Naveen Pemmaraju 医学博士将介绍疗效和安全性的初步分析,结果表明PVEK通常是安全且可耐受的,并显示出有希望的疗效,具有高度和持久的复合完全缓解反应。基于这些结果,研究人员正在申请FDA的批准,使PVEK成为成年BPDCN患者的新治疗选择。
对于国际患者,MD安德森提供两种主要预约途径:
1. 直接申请(适合英语流利且有本地支持者)
步骤:
病历准备:需提交完整病历(门诊/住院记录、影像原片、病理切片等),并由专业机构翻译为英文。
医院联系:通过官网或国际患者部门提交申请,附医生推荐信及诊断证明。
签证办理:需提供医院邀请函、治疗计划及财务证明,申请B2医疗签证(有效期10年,停留期通常为6个月)。
赴美安排:自行协调行程、住宿及本地翻译服务。
挑战:语言障碍、预约周期长(通常需数月)。
2. 通过中介机构(推荐方式)
以美联医邦(Medebound)为例,提供全流程服务:
远程会诊:通过远程与MD安德森专家沟通,评估病情并制定初步方案。
定制化服务:根据患者需求匹配专科医生。
签证与行程:代办医疗签证加急面签,提供陪诊翻译、住宿安排及术后随访。
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美国安德森癌症中心消化系统肿瘤科主任教授的视频国内患者
细节阅读:【美联医邦】跨境会诊后获取美国新药Adagrasib
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