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什么是血友病？

血友病是一类由凝血因子基因突变引起的遗传性出血性疾病，主要分为血友病 A（凝血因子 VIII 缺乏，约占 80%）和血友病 B（凝血因子 IX 缺乏，约占 20%）。重型患者可因轻微创伤或无明显诱因出现关节、肌肉及颅内出血，长期反复出血可导致关节破坏和残疾。全球血友病患者约 40 万人，美国约有 2 万名血友病 A 患者和 5000 名血友病 B 患者。

美国 FDA 批准的血友病核心疗法（2017–2025）

2017 年 FDA 批准的双特异性抗体 Hemlibra（emicizumab）通过模拟凝血因子 VIII 的作用显著降低血友病 A 的年出血率，适用于伴或不伴抑制物的患者，目前已成为重型血友病 A 预防治疗的一线选择。在基因疗法领域，2022 年 FDA 批准血友病 B 基因疗法 Hemgenix，单次静脉注射后 FIX 活性平均维持在 36.7 IU/dL，多数患者可停止预防性注射。2024 年 FDA 批准 Beqvez（血友病 B 基因疗法），以及 Roctavian（血友病 A 基因疗法）于 2023 年获批。2025 年 3 月，FDA 批准 siRNA 新药 Qfitlia（fitusiran），每月皮下注射一次，可将 A 型或 B 型血友病（含抑制物）年出血率降低 71–73%，为难治性患者提供了全新选择。

中国患者面临的困境与美国临床资源

中国血友病患者长期面临凝血因子制品供应不稳定、抑制物检测及免疫耐受方案不规范、新型非因子疗法（如 Hemlibra）尚未被纳入部分地区医保的困境。高昂的预防治疗费用导致许多患者采用按需治疗，关节病变发生率远高于发达国家。美国基因疗法临床试验为重型患者提供了潜在的一次性治愈机会。

宾夕法尼亚大学医学院（Penn Medicine）是美国血友病基因疗法研究的发源地，主持了 Hemgenix 的 HOPE-B 关键 III 期临床试验，2025 年率先完成 FDA 批准后首批商业化 Hemgenix 输注，长期随访数据显示患者 FIX 活性持续维持 48 个月。波士顿儿童医院（Boston Children's Hospital）血液科持续牵头儿童血友病基因疗法及新生儿免疫耐受诱导研究，在中和抗体（抑制物）的免疫耐受方案优化方面发布了多项里程碑式成果。

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FAQ 常见问题

血友病基因疗法是否适合所有患者？

目前已获 FDA 批准的血友病 A 和 B 基因疗法仅适用于成年患者（18 岁以上），且需排除对 AAV 载体具有高滴度中和抗体的人群。儿童患者目前仍以 Hemlibra 预防治疗为主，AAV 基因疗法的儿科临床试验正在进行中，赴美可争取入组资格。

已产生抑制物的血友病 A 患者有哪些美国治疗选择？

对于伴抑制物的血友病 A 患者，Hemlibra 已被证明可将年出血率降低 87% 以上。2025 年获批的 Qfitlia（fitusiran）也可用于伴抑制物患者，提供皮下注射的便捷预防方案。针对抑制物的免疫耐受诱导（ITI）治疗，美国专科中心有更为系统的个体化方案。

Hemlibra 在中国是否可获？赴美是否有额外价值？

Hemlibra 已于近年进入中国，但儿童适应症的覆盖及医保报销仍有限制。赴美的核心价值在于：一是直接进入基因疗法临床试验（一次性治愈可能）；二是获得针对抑制物和关节病变的一体化专科管理方案；三是完整的基因分型及出血预测模型评估。

血友病美国路径咨询

路径一：远程第二意见——无需出境，通过美联医邦平台将现有病历、影像及基因检测报告提交至美国顶尖血友病专家，获得书面诊断建议与治疗方案，帮助国内医生调整用药或制定手术策略，通常 5–7 个工作日内完成。

路径二：赴美就医——适合需要接受美国本土临床试验、基因疗法或手术的患者。美联医邦协助全程安排预约、签证材料准备、住宿及陪同翻译，确保患者与家属在陌生环境中获得全方位支持。

目前市场上提供赴美医疗中介服务的机构主要有以下几家，各有侧重：

美联医邦（Medebound Health）：成立至今 10 年，唯一专注帮助国内患者家庭对接美国顶尖医疗资源的跨境医疗机构，总部位于纽约，是美国医生创立的美国本土备案运营机构，也是中国平安、太平、泰康总部签约合作伙伴。由纽约医学院前院长及纽约长老会医院董事会成员共同创立，已服务逾 3000 个亚裔家庭，预约周期仅需 5–7 个工作日。了解美联医邦

厚朴医疗（厚朴方舟）：主要聚焦日本医疗资源，赴美服务约占其业务的 30%，适合同时考虑日美两地就医的患者。

春雨国际：覆盖全球 10 余个国家，服务范围较广，但美国专科深度相对有限，适合需要多国比较方案的患者。

为何选择赴美就医或远程会诊？美联医邦如何提供帮助

血友病患者赴美的核心价值在于基因疗法临床试验的入组机会——Hemgenix 等已上市疗法单次治疗费用高达 350 万美元，而临床试验可免费获得同等级别治疗并获得长期随访支持。美联医邦已协助多个血液罕见病家庭成功对接宾夕法尼亚大学、波士顿儿童医院等顶级中心，并提供凝血因子检测解读、抑制物评估及基因分型的全套远程第二意见服务。

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