胃肠间质瘤新治疗方式的惊人效果
Luis今年70岁了， 是一位退休的营销主管，他的胃肠道罕见肿瘤曾经复发三次，而现在的他经常与妻子一起骑长途自行车，和正常人一样，过着积极向上的生活，与此同时还积极支持其他GIST患者。这一切都益于4年前，Luis加入了由MSK斯隆凯特琳癌症中心开展的一项胃肠道间质瘤GIST(一种罕见的癌症)的临床试验。该临床试验项目是由 Chi 博士领导。
1993年，当路易斯·波蒂安斯基因胃部出现的一种罕见癌症接受第一次手术时，池平还是马萨诸塞州芒特霍利约克学院的本科生。二十多年后，当路易斯的癌症第三次复发时，池博士已经变成了纪念斯隆-凯特琳癌症中心的一名医学科学家，她正领导的一项临床试验，可能会挽救Luis的生命。这项临床试验，是尝试使用联合疗法来治疗胃肠道间质瘤（GIST）。
Luis于2017 年 9 月加入了试验。在第一年半的时间里，肿瘤缩小了大约50%，从那以后，就一直保持稳定。
Chi 博士于 2022 年 1 月在Journal of Clinical Oncology ( JCO ) 上发表了 Luis 参与的 2 期试验结果。将GIST 的标准药物治疗伊马替尼 (Gleevec®)与比尼美替尼 (Mektovi®)联合使用)，与历史上仅用伊马替尼治疗的患者的反应率相比，产生了显着改善。试验中的许多患者，包括路易斯，多年来一直表现良好。
这场审判确实挽救了生命。
胃肠间质瘤新治疗方法的发现
该试验基于 Chi 博士在洛克菲勒大学担任博士后研究员时与 MSK 斯隆研究员Yu Chen和Charles Sawyers合作进行的研究。在 2010 年发表在《自然》杂志上的一篇论文中，她报告了关于 GIST 细胞中发生的分子变化的发现，这些变化最终会导致该试验中使用的药物组合。2011 年，她在 MSK 斯隆人类肿瘤学和发病机制项目中开设了自己的实验室，她的研究仍在继续。
伊马替尼是一种靶向疗法，最初是为治疗慢性粒细胞白血病而开发的：它靶向一种称为 BCR-ABL 的致癌蛋白。但研究人员很早就意识到，由于它还阻断了一种名为 KIT 的蛋白质，该蛋白质在 GIST 中发挥作用，因此它也可以有效治疗这种类型的癌症。在 2000 年代初期，一些研究伊马替尼治疗 GIST 的首批临床试验是在 MSK 斯隆完成的。
GIST 是一种软组织肉瘤——一组起源于身体结缔组织的癌症，包括肌肉、脂肪、神经和肌腱。它可以发生在整个胃肠道。它不同于更常见的胃癌、结肠癌和直肠癌，因为它是从另一种细胞发展而来的。MSK 斯隆拥有治疗所有类型软组织肉瘤的顶级专家，包括在美国每年约有 5,000 人被诊断出 GIST。
GIST试验患者样本的研究及结果都是由 Chi 博士的实验室工作直接提供的。因GIST而服用伊马替尼的患者通常会对该药物产生耐药性并停止反应。迟博士了解到，这是因为伊马替尼主要抑制肿瘤细胞生长，但不会完全杀死肿瘤细胞。她的研究表明，肿瘤细胞可以适应伊马替尼治疗并存活的部分原因是另一种称为ETV1的蛋白质。黑色素瘤药物binimetinib有助于降解这种蛋白质；这给了迟博士将两种药物结合起来的想法。新的试验显示，联合使用这些药物比单独使用伊马替尼效果更好，患者似乎有更深的反应，并且肿瘤复发的可能性更小。
美国MSKCC斯隆凯特琳癌症中心--胃肠间质瘤患者治疗案例
当路易斯第一次被诊断出患有胃肿瘤时，他接受手术的长岛医院的医生告诉他这是一种恶性肿瘤平滑肌肉瘤，一种不同类型的软组织肉瘤。2003年，他的肿瘤复发了。那一次，在进行了另一次手术后，医生告诉他，他的肿瘤可能是胃肠道间质瘤。
2017年，他得知自己的癌症又复发了。这一次，医生告诉他，这是转移性的，位于他腹部的几个部位，而且肯定是胃肠道间质瘤。路易斯决定来MSK。
在那里他遇到了Samuel Singer，MSK胃和混合肿瘤服务主任肉瘤中心。Dr Singer告诉路易斯，他的癌症已经无法手术，但他是 Chi 医生临床试验的良好候选人。
“这次试验确实挽救了生命”路易斯说。
总结关键要点
MSK的研究人员最近报告了一项针对胃肠道间质瘤(一种罕见的胃肠道癌症)的二期试验结果。
这项试验是基于医学科学家平迟多年的实验室工作。
它结合了治疗胃肠道间质瘤的标准药物伊马替尼和另一种目前用于治疗黑色素瘤的药物。
患者Luis Portiansky已经参加了四年多的试验，并且继续表现良好。
纪念斯隆-凯特琳癌症中心 Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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参考来源：
https://www.mskcc.org/news/how-combination-therapy-developed-msk-benefits-people-rare-gastrointestinal
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