Robert Reinknecht(和妻子Kathy)受益于MSK的两个不同的临床试验，测试多发性骨髓瘤的新免疫疗法。
CART疗法新靶点GPRC5D：成功对抗多发性骨髓瘤复发
CART疗法通过基因工程改造患者自身的免疫细胞，使其攻击癌细胞表面的蛋白质或抗原。纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSK)的研究人员在开发CART细胞疗法并证明其对患者的安全性和有效性方面发挥了先锋作用。
大多数多发性骨髓瘤的CART疗法都针对一种叫做BCMA的抗原。在过去的两年里，美国美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了两种针对BCMA的疗法—idecabtagene vicleucel (Abecma®)和ciltacabtagene autoleucel(也称为cilta-cel或Carvytki)—针对对常规治疗无效的癌症病人。
但是BCMA靶向疗法并不是对每个人都有效。
多发性骨髓瘤是一种罕见的血液癌症，现在有许多治疗选择。
一个新的CART细胞疗法靶向一种名为GPRC5D的抗原似乎是安全有效的。
现在，一期临床试验的结果显示，一种新的针对一种名为GPRC5D的抗原的CART细胞疗法似乎是安全有效的。由MSK多发性骨髓瘤专家Sham Mailankody领导的试验，在17名其他疗法无效的多发性骨髓瘤患者身上测试了CART疗法。总体而言，71%的患者对GPRC5D定向治疗有反应，这意味着他们的癌症缩小或消失，尽管有些人有明显的副作用。在12名接受较低剂量且副作用可控的患者中，有效率为58%。这项研究发表在2022年9月29日的新英格兰医学杂志上。
美国MSKCC斯隆凯特琳癌症中心--多发性骨髓瘤患者治疗案例
当罗伯特·赖恩克纳特Robert Reinknecht58岁从会计行业退休时，他想象着在新家附近的纽约长滩上，与妻子一起在岸边悠闲地看海浪、打排球。但在2014年末，他背部复发的疼痛让他在诊断中确诊了多发性骨髓瘤。几种治疗方法有一段时间奏效了，但这种疾病还是不断复发。
Mailankody医生建议他参加了MSK临床试验，测试一种针对BCMA的CART疗法。这种治疗使多发性骨髓瘤缓解了两年半。
2021年春天，有迹象表明他的疾病开始慢慢复发。尽管罗伯特感觉良好，但MSK对他的血液和骨髓的密切监测发现了疾病复发的最早阶段。
Mailankody博士建议Robert在MSK参加第二次CART试验——这一次的目标是GPRC5D。2021年7月，他接受了一批新的自己的T细胞，这些细胞经过改造后可以进入新的靶点。
经历过CART治疗后，第二次输液对罗伯特来说不那么可怕了。开始时，他有发烧和呼吸急促的症状，但一周内就好了。唯一值得注意的副作用，是在我输液几个月后，我的手指甲和脚趾甲脱落了，但是它们又长回来了。
治疗一年后，罗伯特恢复得很好。他继续保持活跃，充分享受退休生活。
“我们经常去海滩，和朋友一起玩——我看排球而不是打球，但我们玩得很开心，”他说。“我对一切都感到非常幸运。感谢上帝，有杰出的科学家和医生一直在研究这个问题。如果这件事发生在20年前的我身上，我想我不会活着。”
晚期多发性骨髓瘤患者的治疗前景
现在一个新的试验即将在MSK开展，同时给予BCMA和GPRC5D靶向的CART细胞疗法，用于晚期骨髓瘤患者。
“我们正在继续探索这种疗法的可能组合方法，以及了解耐药性可能如何发展，”Mailankody博士说。“在实验室发现后仅仅三年就对患者进行实验性治疗是非常了不起的——这是加快对抗正在进展的多发性骨髓瘤的明显迹象。”
纪念斯隆-凯特琳癌症中心 Memorial Sloan Kettering Cancer Center
纪念斯隆-凯特琳癌症中心是世界上历史最悠久、规模最大的私立癌症中心。百年来，它一直致力于病人护理、研究创新，以及更好的理解、诊断和治疗癌症。作为美国最好的癌症中心之一，它也是美国最好的血液/肿瘤中心，纪念斯隆-凯特琳癌症中心是美国 41个被美国国家癌症研究院指定的综合癌症中心之一。纪念斯隆-凯特琳癌症中心一个世纪以来专注于癌症，医院的医生在诊断和治疗各种癌症方面有着无与伦比的技能，并且利用最先进、最具创新性的方法增加了治愈的可能性。医生和研究人员之前的密切合作使新药和治疗方法能更快的投入临床使用，为患者提供先进的治疗技术。2014 年，纪念斯隆-凯特琳癌症中心在全美癌症专科排名第一。
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参考来源：
https://www.mskcc.org/news/car-t-cell-therapy-multiple-myeloma-new-treatment-targets-gprc5d-antigen
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