2023美国多发性骨髓瘤耐药治疗，elranatamab获批-美联医邦海外医疗

美国2023批准 elranatamab (Elrexfio™)用于多发性骨髓瘤的耐药后治疗

创建日期 : 2023-08-28

文章类型: 血液淋巴癌症

导读：美国是如何治疗血液系统癌症的？多发性骨髓瘤有是一种难以治疗的罕见血癌。美国数一数二的MSKCC斯隆凯特琳癌症中心最新研究发现：elranatamab 的广泛使用可以帮助改善许多患有这种疾病的患者的预后，特别是当初始治疗不起作用时。根据以上研究，2023年8月FDA 加速批准 elranatamab (Elrexfio™)用于多发性骨髓瘤的耐药后治疗。

什么是多发性骨髓瘤？

多发性骨髓瘤由一种称为浆细胞的白细胞引起。当正常浆细胞转变为骨髓瘤细胞时，就会发生这种情况，骨髓瘤细胞可以不受控制地繁殖。尽管罕见，但随着人口老龄化，这种疾病的发病率正在上升。虽然多发性骨髓瘤可以通过一系列新的治疗方法进行治疗，但它无法治愈。

CAR T 细胞疗法对患者自身的免疫细胞进行基因改造，最近在治疗这种疾病方面取得了成功，但它们需要时间来修改细胞，而许多患者无法获得这些疗法。Elranatamab 是现成的。

“当其他治疗方法无效时，我们可以立即为患者提供另一种治疗方法，这是一项重大进步，” 血液肿瘤学家、医学博士、工商管理硕士、骨髓瘤服务主任萨阿德·乌斯马尼 (Saad Usmani) 说。“随着我们越来越多地了解如何在门诊环境中使用它们，我们可以继续引领如何在社区更广泛地使用这些药物。”

MSKCC斯隆凯特琳癌症中心发现elranatamab (Elrexfio™)用于多发性骨髓瘤的耐药后治疗

近日，MSKCC斯隆凯特琳癌症中心最新研究发现：elranatamab 的广泛使用可以帮助改善许多患有这种疾病的患者的预后，特别是当初始治疗不起作用时。” 领导该药物开发和测试的骨髓瘤专家和细胞治疗师 Alexander M. Lesokhin 医学博士说。

该批准是在一项 2 期临床试验（研究）显示 elranatamab 缩小了 61% 的多发性骨髓瘤患者的癌症范围后获得的，这些患者的多发性骨髓瘤在至少四次先前的治疗后已停止反应或进展。对于 70% 以上的患者，该药物在 15 个月后仍然有效。该试验结果于 8 月 15 日发表在《自然医学》杂志上。

Elranatamab 由辉瑞公司生产，是一种被称为双特异性抗体的药物。它的目标是骨髓瘤细胞上的一种名为 BCMA 的蛋白质，以及免疫系统 T 细胞上一种名为 CD3 的蛋白质。Elranatamab 将 T 细胞重新导向骨髓瘤细胞以消灭它们。类似的双特异性抗体 teclistamab 是第一种治疗多发性骨髓瘤的药物，于 2022 年 10 月获得 FDA 批准。

MSK 骨髓瘤专家兼细胞治疗师 Alexander Lesokhin。

Alexander Lesokhin 博士在 elranatamab 的临床测试中发挥了主导作用。“Elranatamab 似乎对患者有效，无论他们之前是否接受过 BCMA 导向疗法，包括CAR T 疗法，”Lesokhin 博士说。“看到这种药物现在可供更多群体使用，真是令人兴奋。”Lesokhin 博士密切参与了 elranatamab 的临床开发，治疗了临床试验中的第一批患者。

“我很感激我的病人的信任和勇气，让我踏上了这段前所未有的希望之旅，”他说。

多发性骨髓瘤Elranatamab 患者成功案例：玛丽安重返泳池

2019 年初，玛丽安·莫里森 (MaryAnn Morrison) 被诊断出患有多发性骨髓瘤，当时她是一名 57 岁的执业护士，居住在新泽西州布里克，已婚并育有三个已成年的女儿。玛丽安第一次向附近的专家咨询后感到绝望。但当她与距她家约 25 英里的 MSK Monmouth 的血液肿瘤学家 Nikoletta Lendvai 医学博士预约时，她的精神振奋了。

“当我离开办公室时，我如释重负地流下了眼泪，因为有人关心我，”玛丽安说。“我知道我来对地方了，有人会帮助我。” 玛丽安后来接受了血液学家和肿瘤学家 Carlyn Rose Tan 医学博士的治疗，并在接下来的几年里接管了她的护理工作。

多发性骨髓瘤是难以治愈的，治疗之路也很坎坷。在接下来的两年半里，玛丽安接受了多种治疗。一些治疗导致她需要补充氧气，这种情况一直持续到今天。这种疾病会短暂停止，然后又恢复。它扩散到她的一些骨头，导致疼痛的骨折，需要放射治疗。玛丽安非常虚弱，她不得不搬进家庭活动室，因为她无法爬楼梯。

到 2021 年秋天，情况看起来尤其黯淡。此时，Tan 博士提议 MaryAnn 加入 elranatamab 临床试验。 2021 年 11 月，玛丽安开始接受elranatamab注射。位于曼哈顿纪念斯隆凯特琳癌症中心的大卫·H·科赫癌症护理中心。

两个月之内，迹象就显现出来了。扫描和实验室测试显示，病情已经开始消退，威胁到她左臂骨折的大肿瘤开始缩小，这可能是对药物的反应。慢慢地，玛丽安变得更加活跃。她继续每月两次返回进行血液检查、治疗和偶尔的扫描。在过去的四年半里，她每个月都会接受两次治疗。

自从开始接受 elranatamab 治疗以来，现在已经整整两年半了，玛丽安说，她感觉是自诊断以来最好的。她有时会因治疗而出现副作用，主要是轻度疲劳和恶心，但由于疾病造成的骨折挥之不去，她仍然小心翼翼地行动。在丈夫约翰坚定的支持下，她已经能够恢复以前的许多活动，从爬楼梯等简单的任务到去海滩旅行等有趣的消遣。

“我可以再次移动我的手臂，我可以在泳池里散步和锻炼，”她说。“约翰的音乐很动听——非常轻松、宁静，就像热带绿洲一样。”

这家人刚刚去五月岬海滩度假，这是他们近五年来的第一次度假。玛丽安喜欢阅读历史小说，与约翰一起去餐馆，并与她的三个女儿和两个孙子共度时光。

文章来源：https://www.mskcc.org/news/fda-approves-elranatamab-for-resistant-multiple-myeloma

下面这个案例是一位乳腺癌晚期的患者通过美联医邦联系上美国斯隆癌症中心的乳腺癌主席，并为她调整了用药方案。