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导读：获得性血栓性血小板减少性紫癜 (aTTP) 是一种自身免疫性疾病，会导致一种少见、严重的血栓性微血管病，会导致全身小血管中形成血栓，会导致血小板计数低、红细胞因分解而计数低，且常导致肾脏、心脏、大脑功能障碍。那海外有新药治疗吗？美国FDA有获批的新药吗？美联医邦作为拥有8年海外就医服经验的美国本土出国看病服务机构。本篇文章将为您带来美国治疗血栓性血小板减少性紫癜 (aTTP)讯息，同时分享我们协助国内患者获取美国上市新药Cablivi的案例。

美国食品和药物管理局 (FDA) 已授权Cablivi作为最新成年获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)患者的药物。Cablivi是一种血管性血友病因子(vWF)定向抗体片段，用于治疗成年获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)患者，并结合血浆置换和免疫抑制治疗。

1. Cablivi基本信息介绍

【通用名称】:Cablivi(caplacizumab-yhdp)

【中文名称】：卡普赛珠单抗

【英文名称】: caplacizumab

【产品规格】：10mg*lvial

【生成厂家】：赛诺菲-安万特

【特殊储存】:存放在冰箱(2°C-8°C)中，不要冻结。未开封的小瓶可以在室温30°C(86华氏度)以下的条件下保存在原来的纸盒中，保存期最长可达2个月，但不能超过有效期。在室温下存放后，请勿将Cablivi送回冷藏库。

【适应症】:Cablivi适用于12岁及以上的成年人和青少年，体重至少40公斤。

2.Cablivi如何成为aTTP 患者提供新的治疗选择？

患aTTP 患者全身小血管中会出现广泛的血栓。这些凝块会切断主要器官的氧气和血液供应，导致中风和心脏病发作，从而可能导致脑损伤或死亡。患者可能因癌症、艾滋病毒、怀孕、狼疮或感染等情况，或在接受手术、骨髓移植或化疗后患上 aTTP。有获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)，结合血浆置换和免疫抑制治疗。

“患有 aTTP 的患者每天要忍受数小时的血浆置换治疗，这需要连接到一台机器上，将血液从体内抽出，与捐赠的血浆混合，然后再返回体内。即使经过数天或数周的治疗，以及服用抑制免疫系统的药物，许多患者仍会出现 aTTP 复发，” FDA 肿瘤学卓越中心主任兼办公室代理主任 Richard Pazdur 医学博士说FDA 药物评价和研究中心的血液学和肿瘤学产品。 “Cablivi 是第一个抑制血栓形成的靶向治疗药物。它为患者提供了一种新的治疗选择，可能会减少复发。”

Cablivi 的疗效是在一项 145 名患者参与的临床试验中研究的，这些患者被随机接受 Cablivi 或安慰剂治疗。两组患者均接受当前血浆置换和免疫抑制治疗的护理标准。试验结果表明，与安慰剂相比，使用 Cablivi 治疗的患者血小板计数改善更快。 Cablivi 治疗还导致治疗期间 aTTP 相关死亡和 aTTP 复发或至少一种治疗中出现的重大血栓事件（血管内形成血栓，然后可能破裂）的患者总数减少。在整个研究期间（药物治疗期加上停止药物治疗后 28 天的随访期），Cablivi 组中 aTTP 复发的患者比例较低（13 %）与安慰剂组（38%）相比，这一发现具有统计学意义。

临床试验中患者报告的 Cablivi 常见副作用是鼻出血或牙龈出血以及头痛。 Cablivi 的处方信息包括警告，提醒医疗保健提供者和患者有关严重出血的风险。

建议卫生保健提供者在给目前服用抗凝剂的患者服用 Cablivi 时密切监测患者的出血情况。

3.FDA 向 Ablynx 授予了 Cablivi 的批准。

FDA 授予该申请优先审核资格。 Cablivi 还获得了孤儿药称号，该称号为协助和鼓励罕见疾病药物的开发提供了激励措施。

4.相关临床案例分享。

相关案例一：一名 63 岁女性，没有已知的医疗问题，因自发性紫癜（无其他症状）到急诊科就诊。她的血红蛋白 (Hb) 为 11.6 g/dL，血小板计数为 14,000/μL。最初的诊断是原发性免疫性血小板减少症，她开始服用地塞米松。

 第 2 天，她的实验室提示血栓性血小板减少性紫癜 (TTP)，触珠蛋白水平 < 30 mg/dL，直接抗球蛋白试验阴性，肌酐水平为 0.8 mg/dL，乳酸脱氢酶水平为 605 U/L 。第 4 天，她的 TTP 诊断得到证实，ADAMTS13 水平较低（< 5%）。

 由于患者是耶和华见证人，她拒绝血浆置换。相反，她接受了糖皮质激素、利妥昔单抗和抗血友病因子 VIII (Koate-DVI) 的治疗。患者多次出现短暂性右面部下垂和失语，直至住院第 10 天，病情逐渐变得更加混乱。

 第 7 天，她开始接受 caplacizumab 治疗（仅适用于同情用药），但 FDA 在第 11 天批准了该治疗。 Caplacizumab 开始剂量为 10 毫克/天，首次静脉注射，随后皮下注射。

 第 12 天，她的血小板计数从 23,000/μL 增加到 83,000/μL；第三天治疗后，血小板计数增加至 200,000/μL。第一剂 caplacizumab 后，患者没有出现新的紫癜病变或神经系统症状（之前的问题已解决）；然而，在第一次注射后，她确实出现了轻微的鼻出血。第20天患者出院，停用糖皮质激素；她继续接受 caplacizumab 治疗直至第 40 天（总共 30 天）和利妥昔单抗治疗。停药 31 天后的随访发现 ADAMTS13 活性正常，没有新问题。

 Caplacizumab 立即发挥作用，防止血小板粘附到血管性血友病因子多聚体上，从而有助于预防微血管血栓形成。然而，caplacizumab 不足以治疗获得性 TTP；缓解需要免疫抑制来阻止针对 ADAMTS13 的自身抗体的产生。

本病例报告表明，caplacizumab 与糖皮质激素和利妥昔单抗联合使用，可能是治疗因宗教禁止、缺乏可用性、静脉通路不畅通或有严重免疫病史而无法或不愿意接受血浆置换的 TTP 患者的有效治疗方法。对等离子体的反应。然而，需要在选定的轻度 TTP 患者中进行一项临床试验来评估不进行血浆置换的 caplacizumab 加糖皮质激素和利妥昔单抗的治疗方案，以确认该治疗方案的安全性和有效性。

 案例二：一名 39 岁女性因上肢和下肢瘀伤并伴有轻度贫血 (Hb 10.5 g/dL) 和严重血小板减少症 (PLT 30,000/mm 3 ) 被送往急诊科 (ED)，但没有住院。神经、心脏或腹部症状。测试表明，由于 ADAMTS-13 严重缺乏，血栓性微血管病的风险很高。患者很快开始服用类固醇（甲泼尼龙 40 毫克，持续 24 小时，然后泼尼松 1 毫克/公斤/天，持续 1 个月）和叶酸，并使用 Octaplas 作为替代产品（1 至 1.5 血浆体积）进行每日血浆置换 (PEX)交换，40 至 60 mL/kg）。患者的 ADAMTS13 活性（FRET 方法）显示为 1.4%，证实了血栓性血小板减少性紫癜 (TTP) 的诊断。 

在第三次和第四次 PEX 期间，患者突然出现剧烈过敏反应，伴有呼吸窘迫、严重低血压、心动过速、进行性荨麻疹、精神运动性激越、厄运即将来临的感觉、弥漫性疼痛、轻度恶心和发烧。立即停止血浆交换，并重复复苏方案。严重的临床症状在 120 至 150 分钟后消退，但第二天仍存在残余效应（短暂的轻度头痛、下肢感觉异常、血小板计数中度增加、持续性输血依赖性贫血）。 

考虑到症状的发生和对血浆的不耐受，患者开始每周服用利妥昔单抗，剂量为375 mg/m 2  ，持续4周，并每天皮下注射10 mg卡拉珠单抗（第一剂静脉注射）。这种方法耐受性良好，没有任何药物相关的不良事件或出血。当 ADAMTS13 活性达到 20.6%（第 19 天）时，Caplacizumab 被中断（16 剂后）。出院后，类固醇逐渐减少，两个月后 ADAMTS13 恢复至 64.5%。

这似乎是首次通过 ADAMTS-13 活性监测在血浆置换无法治疗的患者中实现早期停用 caplacizumab 的经验。该策略可以优化医疗资源。  

该病例还表明，在自身免疫性 TTP 的治疗策略中可以安全地避免血浆置换，并可能用 caplacizumab 替代；这至少在无法进行血浆置换的情况下是可行的。这种不含 PEX 的方法可能会降低人血浆固有的感染和过敏风险，并且也可能具有成本效益，如果能够更早获得反应，不仅可以减少住院时间，还可以减少血浆交换的中位数。

5.以下是我们帮助一位患者获得美国上市新药Cablivi的案例：

我们收到一位患者家属急需要给家人购买一个月量的Cablivi，我们根据医嘱和家属需求分几次为他们运回国了28支Cablivi。仅一周时间为客户申请并使用上在美FDA获批上市的新药Cablivi，美联医邦立即通过其美国医疗网络，迅速为患者申请到了新药。 患者通过个人用药自购模式，于不到10天患者就在内地收到了该药，12月26日患者第一次使用了药物，使用上药物后患者病情得到了明显程度的改善。患者和家属对此十分感激。

收到了家属大段的对我们的专业性和服务时效的好评与认可：

 我 点 我 申 请 海 外 新 药 服 务   

6. Cabivi参考价格： 5万RMB左右。

文章来源：

1.https://www.cablivi.com/

2.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-treatment-adult-patients-rare-blood-clotting-disorder

来自美联医邦的一段话

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