medebound海外远程医疗

导读：全球50%的新药都来源于美国，许多寻求海外看病的患者都把胶质瘤治疗的最后希望寄托在美国。美联医邦作为拥有9年海外看病服务经验的美国本土看病中介，为大家介绍美国FDA在2024年4月最新批准的治疗BEAF突变的脑胶质瘤新药tovorafenib (Ojemda)，这款药物可以阻止肿瘤生长数月或数年。

2024年4月23日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 加速批准托沃非尼 (Ojemda) 用于治疗 6 个月或以上的低级别胶质瘤（一种脑瘤，其基因BRAF发生变化）儿童。该药物适用于无法通过手术完全切除或手术后复发的肿瘤。使用托沃拉非尼的前提是，儿童必须在手术后接受过一次全身治疗，例如化疗。

托沃非尼 (Ojemda)的治疗效果显著，在促成加速批准的 FIREFLY-1 研究结果表明，近70%接受托沃拉非尼治疗的儿童的肿瘤缩小或完全消失。区别化疗、放疗等需要去医院治疗的方式，托沃非尼 (Ojemda)可在家中每周一次以药丸或液体形式口服给药，大大提高了患者的生活质量。 

相关阅读：Imdelltra(tarlatamab)-小细胞肺癌新药与获取美国上市新药案例 

赴美就医案例：国内脊髓性肌萎缩症（SMA）赴美面诊获取美国新药

MD安德森癌症中心-协和-安德森专家联合视频会诊案例和申请办法

美联医邦9年来服务了上千例出国看病的客户，希望以上的分享能够帮助到您，如果您想要寻求名医远程咨询，赴美就医或美国新药服务，请拨打国内电话热线400-6162591，来电时请提及文章专属码2021以享受独家折扣，或添加客户经理Emma微信mede_2021立即获取更多信息。

去年， 两种药物的组合也获得了类似的批准，它们也针对肿瘤细胞中发生改变的 BRAF和相关基因，即达拉非尼 (Tafinlar)和曲美替尼 (Mekinist) 。但这种药物组合不用于治疗肿瘤中发生BRAF基因改变（即基因重排或融合）的患者，在这种改变中，基因片段被调换或粘附到其他基因片段上。 然而，儿童国家医院的医学博士 Lindsay Kilburn表示， BRAF基因融合是儿童和青少年低级别胶质瘤最常见的变化。因此，达拉非尼/曲美替尼组合在治疗方面具有局限性。而于2024年4月美国FDA加速批准的托沃非尼 (Ojemda)弥补了这一空白。 

美国胶质瘤特效药托沃非尼 (Ojemda)：阻止肿瘤生长数月或数年

在FIREFLY-1试验中，年龄在 6 个月至 25 岁之间的参与者以四周剂量为周期服用该药物，试验中的许多参与者已经接受过多种治疗，包括其他 BRAF 靶向药物。 结果表明：约 70% 的肿瘤有BRAF融合的儿童和 50% 的肿瘤有BRAF突变（称为 V600）的儿童的肿瘤大小至少有一定程度的缩小。总体而言，在 46 名肿瘤缩小的儿童中，有 12 名肿瘤完全消失，称为完全缓解。两年后，参与者可以选择继续服用托沃拉非尼或延长停药时间（称为“药物假期”）。如果肿瘤再次开始生长，则可以重新开始服用托沃拉非尼。

托沃非尼 (Ojemda)最常见的副作用是头发颜色变化、贫血（红细胞减少）、血液生物标志物变化（可能是肾脏损伤的早期征兆）以及严重皮疹等皮肤问题。虽然大多数副作用被认为是可控的，但有 9 名参与者因副作用太严重而提前停止治疗。研究人员还指出，儿童在接受托沃非尼治疗期间，其正常生长轨迹会减慢。

美联医邦的一段话

通过FDA加速批准的托沃非尼 (Ojemda) 为低级别胶质瘤的儿童带来了新的希望，其显著的治疗效果和便捷的用药方式极大提高了患者的生活质量。对于无法完全切除或术后复发的肿瘤，托沃非尼 (Ojemda) 成为一种重要的治疗选择。美联医邦凭借9年美国看病服务经验，致力于为中国患者提供最前沿的医疗资源和服务。如果您或您的家人需要名医远程咨询、赴美就医或美国新药服务，美联医邦将竭诚为您提供专业的医疗支持，助力您的健康之路。

美国看病常见问题FAQ

赴美看病如何预约 ?

赴美看病多少钱 ?

如何申请美国临床试验 ?

医疗签证和病历翻译 ?

美国二诊和赴美看病如何选择 ?

联系方式： 国内电话热线400-6162591， 电话进来后请告知文章专属码2021获取专属折扣， 或加客服老师微信Med_2021立即沟通。

远程会诊|出国成功案例：

安德森会诊案例—晚期胰腺癌赴美安德森治疗为何仍需远程会诊？

赴美面诊美国儿科神经罕见病专家获取美国新药

赴美就医：2023年机构选择和费用

「  MD安德森癌症中心口腔癌治疗案例  」 「  MD安德森癌症中心黑色素瘤治疗案例  」 「  MD安德森癌症中心肺癌治疗案例  」 「  MD安德森癌症中心鼻咽治疗案例  」 「  MD安德森癌症中心肠癌肝癌治疗案例  」 

免责声明：本文无意影响或改变您的主治医生提供的医疗服务。 请不要在没有先咨询您的主治医疗服务提供者的情况下对您的治疗做出改变。 本文不用于诊断或治疗疾病，也不影响治疗方案。 美联医邦会尽最大努力编辑和更新本页面的信息，但是我们无法保证本页医药信息的精确性和完整性。

本文由美国美联医邦Medebound编辑原创，未经美联医邦允许，不得转载，违者必究。 美国美联医邦借助其30年历史的美国顶级名医网络，用便捷通道帮助国内患者接触到世界先进治疗方法，开展美国肿瘤罕见病名医视频咨询，出国就医和新药绿通，为生命续航。 电话：4006162591，微信公众号：搜索“美联医邦”。