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导读：美国FDA于2024年批准了vorasidenib用于治疗低级别弥漫性神经胶质瘤，这是第一个专门为这种疾病开发的分子靶向疗法。此次FDA的批准不仅为低级别弥漫性神经胶质瘤患者提供了新的治疗选择，更是为患者打开了未来几种新可能性的大门。成立了9年的美国本土海外医疗服务机构美联医邦在这里为大家总结了vorasidenib的适应症、优势、临床试验结果，以及成功案例等相关信息。

2024年8约6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Vorasidenib用于IDH1或IDH2突变的2级神经胶质瘤患者。这代表了20多年来低级别弥漫性神经胶质瘤的第一个新治疗选择——也是第一个专门为这种疾病开发的分子靶向疗法。

该药物vorasidenib靶向IDH基因突变，IDH基因存在于80%的低级别神经胶质瘤中。IDH突变型神经胶质瘤约占成人弥漫性神经胶质瘤的20%，是迄今为止最常见的恶性原发性脑肿瘤。

为什么新的神经胶质瘤治疗如此重要

纪念斯隆凯特琳癌症中心Mellinghoff博士领导的临床试验证明了该药物的潜力。研究结果于2023年发表在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）上。 这种疗法对许多人来说可能是一个巨大的好处。虽然成人低级别弥漫性胶质瘤最初往往生长缓慢，但它们仍然与不利的结果或不良预后有关。该疾病的症状包括思维障碍、视力模糊、麻木和虚弱以及过早死亡。

此外，它们通常发生在年轻人身上，他们面临着艰难的选择，即手术后是否接受积极的治疗 - 例如放疗或化疗 - 或者经历一个焦虑的时期，在这个时期，他们“观察和等待”，看看肿瘤是否正在生长。

治疗神经胶质瘤的有希望的3期临床试验结果

在331名手术后具有易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者中评估了疗效，这些患者参加了INDIGO（NCT04164901），这是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验。患者按 1：1的比例随机分配接受vorasidenib 40mg，每天口服一次或安慰剂，每天一次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。IDH1或IDH2突变状态通过Life Technologies Corporation Oncomine Dx靶向测试前瞻性确定。随机分配到安慰剂组的患者在记录到放射学疾病进展后被允许交叉使用沃拉西尼布。既往接受过抗癌治疗（包括化疗或放疗）的患者被排除在外。

主要疗效结局指标是无进展生存期（PFS），根据修改后的低级别神经胶质瘤神经肿瘤学反应评估（RANO-LGG）标准，使用盲法独立审查委员会。另一个疗效结局指标是下一次干预的时间。PFS的风险比为0.39（95%CI：0.27,0.56），p值为<0.0001。vorasidenib组未达到下一次干预的中位时间，安慰剂组为17.8个月（HR=0.26;95% CI： [0.15， 0.43]，p <0.0001）。

最常见的（≥15%）不良反应是疲劳、头痛、COVID-19感染、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。最常见的3级或4级实验室检查异常（>2%）是丙氨酸转氨酶升高、天冬氨酸转氨酶升高、GGT升高和中性粒细胞减少。

成年患者的推荐剂量为 40mg，口服，每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。12岁及以上儿科患者的推荐沃拉西尼布剂量基于体重：

体重 ≥ 40kg 的患者：40mg，口服，每日一次。

体重 < 40kg 的患者：20mg，口服，每日一次。

在该临床试验中，vorasidenib 显着减缓了肿瘤生长——与安慰剂相比，癌症开始进展前的时间增加了一倍以上。即使当肿瘤恢复生长时，它们的速度也更慢，从而推迟了需要新治疗的时间。结果如此令人印象深刻，以至于该研究早期“揭盲”，以便服用安慰剂的人有机会改用vorasidenib。

Vorasidenib通过穿过血脑屏障阻断IDH1和IDH2酶

两个特定基因（称为 IDH1 和 IDH2）的突变会导致肿瘤细胞产生异常大量的酶，从而驱动癌症生长。Vorasidenib由Servier Pharmaceuticals生产，每天服用一次药丸，可阻断IDH1和IDH2突变酶。

这种药物之所以有效，是因为其化学设计使其能够穿过血脑屏障，血脑屏障是血管和组织网络，具有紧密间隔的细胞。开发能够通过这种紧密密封的药物已被证明是治疗脑肿瘤的一个重大挑战。

“拥有一种穿透血脑屏障并关闭特定癌酶的疗法代表了治疗脑肿瘤的重要潜在进展，”Mellinghoff博士说。“我们非常幸运地在纪念斯隆凯特琳博物馆，从一开始就在这项工作中发挥了主导作用。”

Vorasidenib减缓年轻患者低级别神经胶质瘤的生长

艾丽西亚·卡洛格罗普洛斯 （Alicia Kalogeropoulos）在27岁时被诊断出患有低级别神经胶质瘤。2019年1月接受了切除肿瘤的手术，大部分肿瘤都被切除了，除了一小部分无法触及，否则可能会损害她的正常功能。但在2019年底，肿瘤开始生长。当地医生建议她考虑在MSK进行vorasidenib临床试验。这项名为INDIGO的多中心试验对患有2级神经胶质瘤的人开放，这些神经胶质瘤含有IDH1或IDH2基因突变，并且他们之前唯一的治疗方法是手术。

2021年12月，她开始服用vorasidenib后，肿瘤停止生长。在过去的一年半时间里，它一直保持稳定，没有引起任何症状。如今，艾丽西亚过着非常积极的生活，轮班工作12小时，与丈夫亚历克斯（Alex）一起旅行——他们特别喜欢游轮——并在家里与保时捷和他们的另外两只狗特斯拉和雅典娜一起闲逛。

Vorasidenib提供一种更有效的治疗选择，不会对认知或运动技能造成损害。该批准为海外医疗患者打开了几种新可能性的大门。MSK斯隆和其他地方的研究人员目前正在进行一项1期临床试验，研究vorasidenib联合免疫治疗药物pembrolizumab是否能有效对抗含有IDH1突变并在先前治疗后复发的2级或3级星形细胞瘤（一种神经胶质瘤）

来自美联医邦的一段话

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