美国2024年治疗软组织肉瘤特效药（中国未上市）-美联医邦

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导读：软组织肉瘤，如血管肉瘤，胃肠道间质瘤GIST,平滑肌肉瘤等的疾病治疗不断取得突破，特别是在美国，许多新型靶向药物和疗法已展示出显著疗效。然而，这些先进药物尚未在中国广泛使用。美联医邦作为拥有9年海外看病服务经验的高端医疗咨询机构，将解析中美在肉瘤治疗方面的差异，美国最新的5种特效药，以及获得药物的2种途径，同时分享我们协助国内患者参与美国视频会诊/获取新药的案例。

关键词：美国, 治肉瘤, 特效药, 肉瘤治疗, 疗效研究, 医疗信息, 最新进展, 肉瘤药物

Sarcoma Treatment: China vs. U.S.

中美治疗肉瘤的差异

中美在软组织肉瘤的治疗上存在显著差异。美国的医疗资源丰富，顶尖的癌症研究机构和专业的医生团队往往能够更早地接触到最新的科研成果和治疗手段。相较而言，中国在抗肿瘤新药的研发和引进速度上相对较慢，患者可选择的药物种类有限，特别是针对罕见类型的软组织肉瘤。美国的个性化治疗方案、靶向药物以及免疫治疗在肉瘤治疗中已经展现出很大的潜力，而中国的治疗方案则更多依赖于手术和传统化疗。在这方面，美国的医疗科技优势为软组织肉瘤患者提供了更多的生存希望和治疗选择。

Soft Tissue Sarcoma Treatment: 5 Key Breakthrough Drugs

美国治疗软组织肉瘤的5种特效药

Fyarro（西罗莫司蛋白结合颗粒）
Fyarro是一种靶向性药物，主要针对PEComa（血管平滑肌脂肪瘤）患者，是全球首款治疗这一罕见软组织肿瘤的药物。它通过抑制mTOR信号通路，控制肿瘤生长，在一些晚期或不可手术的肉瘤患者中展现了显著的疗效。
Tazverik（氢溴酸他泽司他）
Tazverik是一种EZH2抑制剂，专门用于治疗晚期或复发性上皮样肉瘤患者。通过靶向基因突变，它能够阻止癌细胞的生长，并延缓病情进展，为患者提供了创新的治疗方案。
Tecelra（Afamitresgene Autoleucel）
Tecelra是一种细胞疗法，通过基因修饰患者自身的T细胞，使其能够靶向并杀死肉瘤细胞。这类个性化治疗在软组织肉瘤中属于尖端疗法，尤其适用于传统疗法无效的患者。
Yondelis（曲贝替定）
Yondelis是一种源自海洋的抗癌药物，主要用于治疗软组织肉瘤和晚期卵巢癌。它通过破坏癌细胞的DNA修复机制，抑制肿瘤的增殖和扩散，是当前治疗晚期软组织肉瘤的重要药物之一。
Elraglusib
Elraglusib是一种糖原合成酶激酶-3抑制剂，主要用于治疗难治性和复发性软组织肉瘤。该药物通过抑制肿瘤细胞的能量代谢，从而阻止肿瘤的生长，已在临床试验中展现出积极的效果。

Your Two Options for Accessing New Drugs in the USA

获取美国新药的两种选择

对于需要获得这些在中国尚未批准的新药的患者，有两种主要途径可以选择。

1. 患者可以亲自前往美国的顶尖医疗中心进行治疗，直接获取最新的药物和治疗方案。这需要患者与当地医院及专家联系，预约合适的治疗时间。但这里有一些挑战，对不熟悉美国医疗体系和身体已经不适宜远行的患者是非常困难的。

2. 患者可以通过远程二诊服务，在国内与美国的医生进行视频会诊，获取美国医生的诊疗建议，并在海外医疗服务机构的帮助下，安排药物的获取和使用。这些国际医疗机构能够提供全程服务，确保患者顺利获取药物并进行后续的治疗跟进。

以下是我们帮助一位肺癌患者的案例

患者：李女生（化名）

主要诉求：希望了解美国的最新治疗方式

国内诊断：右肺中叶浸润性腺癌EGFR突变

美国远程会诊专家： 纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSKCC，全美排名前三癌症中心)肺癌Chairman首席医师

会诊意见：美国专家认可化疗+免疫的治疗方案，专家建议患者如果对奥希替尼产生耐药性，下一步推荐【化疗联合免疫疗法（如卡铂培美曲塞和派姆单抗）】作为合理的下一步治疗。同时建议Rybrevant (Amivantamab-vmjw) 作为三线选择。

会诊前后对比：仅一周时间为客户申请并使用上当时在美仅仅上市不久的新药Rybrevant (Amivantamab-vmjw)，美联医邦立即通过其美国医疗网络，迅速为患者申请到了新药，患者自购少量该药，合规通关，并于8月27日患者就在内地收到了该药。在患者处理肺炎消炎两周后，9月11日患者第一次使用了药物，使用上药物后患者病情得到了明显程度的改善。患者和家属对此十分感激。