神经纤维瘤2025美国获批新疗法：Mirdametinib成为首个批准药物

创建日期 : 2025-02-13

文章类型: 美国新药和前沿

导读：Mirdametinib是一种口服、变构、小分子MEK抑制剂，于2025年2月11日获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，专门用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状的丛状神经纤维瘤（PN）不适合完全切除的成人和儿童患者（来源：U.S. Food and Drug Administration）。这是第一个也是唯一一个被批准用于成人和儿童NF1-PN的药物，给广大患者和家庭带来了期待与希望。成立了9年的美国本土海外医疗服务机构美联医邦在此为大家总结这个新药的相关信息。

适应症

Mirdametinib适用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)的患者，特别是那些患有症状性丛状神经纤瘤(PN)且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者！NF1是一种罕见的遗传性疾病，由NF1基因突变引起，通常会导致剧烈疼痛、关键器官受压、身体机能受损、严重毁容和生活质量下降。丛状神经纤维瘤虽然不是恶性的，但可以转化为一种毁灭性的恶性肿瘤，称为恶性周围神经鞘瘤（MPNST），导致寿命缩短。这一批准代表着一个重要的进步，特别是对于以前没有获得批准的治疗方法的成年人。

用法用量

Mirdametinib以胶囊或片剂形式给药，用于口服混悬液，剂量为2 mg/m2（最大剂量，4毫克）每天两次口服，周期为28天，间歇性给药方案为3周，停药1周，无禁食要求。通过作用于特定的分子机制，能够显著抑制症状性丛状神经纤瘤的生长，改善患者的生活质量，尤其是对于那些面临无法手術切除的患者来说，提供了全新的方案。

价格

作为一款最新上市新药物，Mirdametinib目前暂无市场报价，但作为第一个也是唯一一个被批准用于成人和儿童NF1-PN的药物，价格定然不菲。

疗效和安全性

ReNeu（NCT03962543）是一项多中心、单臂试验，在114名≥2岁患者（58名成人，56名儿科患者）中评估了疗效，这些患者患有有症状、无法手术的NF1相关 PN，导致显着发病率。不可手术的PN被定义为由于包裹或靠近重要结构、侵入性或高血管分布而无法通过手术完全切除而不会产生大量发病率的风险的PN。

主要疗效结果指标是确认的总体缓解率（ORR），定义为完全缓解（目标PN消失）或部分缓解（PN体积减少≥20%）的患者百分比。根据神经纤维瘤病和神经鞘瘤病标准中的反应评估，使用体积MRI分析通过盲法独立中央审查评估反应，修改为需要在24个周期的治疗阶段在2至6个月内确认反应。成人确诊ORR为41%（95% CI：29，55），儿科队列为52%（95% CI：38，65）。

成年患者最常见的不良反应（>25%）是皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳。最常见的3级或4级实验室异常（>2%）是肌酸磷酸激酶升高。

儿科患者最常见的不良反应（>25%）为皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心。最常见的3级或4级实验室异常（>2%）是中性粒细胞计数降低和肌酸磷酸激酶升高。

临床数据显示，88%的成人和90%的确诊儿童的反应持续时间至少为12个月，分别为50%和48%的反应持续时间至少为24个月。正如在多个患者报告的结果工具中评估的那样，两个队列中的患者在疼痛和生活质量方面也经历了较基线的早期和持续的显着改善。表明Mirdametinib可控的安全性和耐受性。

中国患者如何获取Mirdametinib新药？

1. 申请慈善项目或患者援助计划

制药公司援助计划：许多高价药物的生产公司会针对特定国家或患者群体，提供援助计划（Patient Assistance Program, PAP），比如通过减免部分费用或完全免费赠药。患者可以直接联系药厂或通过医生协助申请。
慈善基金：如有治疗罕见病相关的慈善组织或基金会（如美国慈善总会、壹基金），可以向其申请资金支持。

2. 通过海外就医服务