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横纹肌样瘤患儿远程会诊哈佛顶尖专家案例:多种治疗方案重燃希望

创建日期 : 2025-03-26

文章类型: 部分真实案例


是否正饱受罕见肿瘤的困扰,面临腹痛、不规则出血或其他不适症状?
当前的治疗方案是否让您感到痛苦,难以忍受副作用或效果不佳
尽管国内已有治疗方案,您的病情是否依然没有得到有效缓解


美联医邦作为拥有9海外看病服务经验的国际医疗咨询机构,帮助了1000+患者连接美国顶尖医疗资源。

本文将结合一位非典型畸胎样/横纹肌样瘤(AT/RT)患儿的真实案例,展示如何通过远程会诊与最新的治疗方案,帮助患者战胜疾病并提高生活质量


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横纹肌样瘤患儿案例摘要:

患者姓名:小李(化名)

主要诉求:国内使用多种治疗方案,但肿瘤仍然进展,希望获得美国权威专家全面和专业的医疗意见,以指导他们的治疗决策。

国内诊断:非典型畸胎样/横纹肌样瘤(AT/RT)

美国远程会诊专家:美国哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院  儿童神经肿瘤科主任及实体瘤项目联合主任,Susan N. Chi,MD

会诊建议:Susan N. Chi博士表示目前国内的治疗方案是可行的,但建议Tazemetostat剂量可以给到更高一些,单药剂量(而非在组合用药中)可以给到1200mg/m2体表面积。同时,鞘内注射Topotecan拓扑替康是可以加入到现行方案中的,但用药计划必须合理规划(由于患者隐私,无法详细分享,如果希望了解案例详情,请添加Mede1219


关于后续及其他的用药方案

Vorinostat+mTOR抑制剂(everolimus依维莫司或sirolimus西罗莫司)的方案,这是后续可以考虑的方案。如果方案失效,建议采用MEMMAT方案(五种口服化疗药:环磷酰胺+依托泊苷+非诺贝酸+塞来昔布+沙利度胺,与贝伐单抗联用,配合鞘内注射)。


关于溶瘤病毒及Car-T

溶瘤病毒是非常有前景的,可以用它针对不同的肿瘤,这是可以考虑的儿童ATRT临床试验。但Susan N. Chi博士更倾向于寻求Car-T试验,Car-T试验有很多种嵌合抗原受体,最合适的是B7H3受体,Car-T项目并不轻松,有些Car-T试验的等待名单很长,时间也不一定合适,T细胞的编辑工程需要2-3周,输注过程有时候长达6周


幸运的是,针对非典型畸胎样/横纹肌样瘤(AT/RT),美国都有丰富的在研药物和临床,患者还有许多可使用的替代方案


这些治疗方法被证明能有效控制肿瘤进展,并最大限度减少副作用

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丹娜法伯癌症研究所 Dr.Chi教授与国内横纹肌样瘤患儿远程会诊现场


美国治疗横纹肌样瘤最好的医院及专家

丹娜法伯癌症研究所(Dana-Farber Cancer Instiute)


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哈佛大学丹娜法伯癌症研究院成立于 1947 年,是美国哈佛大学医学院的癌症专科附属医院,美国联邦政府指定的综合性癌症治疗中心,致力于为癌症患者提供专业的、最好的医疗服务,同时通过前沿尖端研究提高对癌症及相关疾病的认识、诊断、治疗及预防等。


研究院在癌症基因定位治疗、癌症免疫治疗、癌症内分泌治疗、癌症生物治疗、癌症疫苗等临床方面世界领先,每年有 700 多项临床试验可供选择。成人和儿童肿瘤的治疗优势全美领先。丹娜法伯/布列根癌症中心由布列根和妇女医院、丹娜法伯癌症研究院联合成立,被评为全美最顶尖、最权威的癌症治疗中心


美国专家介绍


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Susan N. Chi,MD 苏珊 池,医学博士 

美国哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院 

儿童神经肿瘤科主任及实体瘤项目联合主任 

擅长:非典型畸胎瘤样横纹肌样瘤 (ATRT)、婴儿脑肿瘤、儿童脉络丛 肿瘤、DIPG、儿童室管膜瘤,儿童脑生殖细胞肿瘤,儿童胶质瘤等。


医生简介

Chi教授曾任美国丹娜—法伯癌症研究院/波士顿儿童医院癌症中心儿科神经肿瘤科主任及儿科实体瘤项目联合主任,并作为首席研究员领导多项儿童脑肿瘤的转化医学研究项目。她参与创建了儿童脑肿瘤分子分型数据库和基于脑脊液 ctDNA 的液体活检技术平台,同时担任儿童肿瘤协作组(COG)和美国癌症研究协会(AACR)的核心成员,被美国权威医疗卡思克鲁力评级机构评为“顶级儿科肿瘤医生”。


Chi教授在儿童脑肿瘤(如胶质瘤、髓母细胞瘤、弥漫性内生性桥脑胶质瘤)和罕见实体瘤(如神经母细胞瘤、尤文肉瘤)的诊治领域拥有丰富经验。她的研究涵盖儿童肿瘤的靶向治疗、免疫治疗及分子机制探索,在Journal of Clinical Oncology、Neuro-Oncology、Clinical Cancer Research 等顶级学术期刊上发表论文100余篇。


患者反馈

小李在接受了丹娜法伯癌症研究院的专家远程会诊后,向我们表达了深深的感激


对创新的治疗方案充满信心,并准备按照医生的建议开始治疗。通过与美联医邦的合作,小李获得了精准的治疗方案,还能在家中进行随时与医生的在线沟通,确保治疗的连贯性和及时调整


这,就是会诊为我们带来的便捷。


The Power of Second Opinion is 
海外会诊/二诊的力量

许多人必须认识到,你并非一定要亲自前往美国才能获得顶尖的医疗建议。美联医邦通过视频会诊提供远程第二诊疗意见服务。如果您用过“好大夫在线”或是“丁香医生”的图文/语音/视频或者私人医生,您现在也可通过我们语音/视频对话美国顶级专家。

该服务:


1. 为您节省不必要的旅行费用

2. 帮助您决定美国治疗是否适合您

3. 让您在家中就能接触到顶尖的美国医生


提供TOP3医院主任专家的专业意见,助您得到最佳治疗选择

4. 确保后续治疗,让您有可能接触临床试验或新疗法

 

许多患者会发现,远程第二意见正或许才是他们所需要的。评估病情后再决定赴美的必要性和最佳时机 这是海外就医过程中明智的第一步。

可以说,美联医邦提供的海外医疗远程会诊服务,为广大患者打开了一扇通向国际先进医疗的大门。它让不出国门也能接轨国际医疗成为可能,为患者的健康之路提供了更多的选择和保障。


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The Power of Second Opinion is 
下一步如何选择?


享受世界一流的医疗服务不应是少数人的特权。美联医邦,让这一切变得触手可及。无论您是需要顶级专家的第二诊疗意见,还是需要纽约大学朗格尼的综合治疗,我们都能帮您实现


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来自美联医邦的一段话


随着医学的不断进步,罕见肿瘤的治疗方法也在不断创新,尤其是免疫治疗和靶向治疗的结合,为晚期和复发性患者带来了新的治疗希望。通过美联医邦,国际患者可以轻松接入美国顶级医院的专家资源,获得最前沿的治疗方案,从而提高治愈率和生活质量。

❤️本文作者寄语: Hello大家好,我是Jalen, 国家级健康管理师,我从事海外医疗服务已经6+年了添加我微信Mede1219立即获取更多关于这个话题的沟通哦~相信我一定能有所帮助!❤️ 
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