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文章类型: 部分真实案例
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导读:王先生,多发性骨髓瘤。术后使用多种药物无效,选择美国新药达雷木单抗,病情得到控制。为了了解美国骨髓瘤最新治疗方法及后续治疗方案,王先生联系到美联医邦,通过视频会诊,最终获取中美两国顶级专家的意见。
王先生,55岁,2013年3 月 4 日出现腰部酸胀样疼痛,在当地医院⾏物理治疗,疗效不佳;3 月19 日,王先生赴北京三甲医院进行治疗,进⼀步检查后,随即确诊为多发性骨髓瘤。
疾病来势汹汹,让人猝不及防。
多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤(Multiple myeloma, MM)是一种浆细胞不正常增生,致使侵犯骨髓的一种恶性肿瘤。一开始多半没有症状,病情加重则会有骨痛、常被感染、贫血等症状。
目前一般认为多发性骨髓瘤是可以治疗的,不过多半无法治愈。可以通过糖皮质激素、化学疗法、沙利度胺、来那度胺、骨髓移植等缓解症状。
2015年,全球约有48.8万人罹患多发性骨髓瘤。在美国,该疾病的发生率约为6.5/10万。本病通常发生于61岁左右,且男性较女性更易患此病。
针对多发性骨髓瘤有很多,其中就包括免疫疗法PD-1和CAR-T细胞疗法。
病史小结
虽然罹患疾病,但生活还是要继续,王先生立即积极配合治疗:
2013年4-7月:5个疗程的PADT(硼替佐米+阿霉素+地塞米松+沙利度胺)⽅案化疗;
2013年8-11月:自体造⾎⼲细胞移植;
2014年1月-2017年3月:沙利度胺⽆效,疾病进展;
2018年1-3月:来那度胺无效,疾病进展;
2018 年10月:DVD ⽅案化疗(硼替佐米+达雷⽊单抗+地塞米松),病情得到控制。
从2013年到2018年,仅看这跨越5年的病史,也不难想象王先生及其家人有多少次在希望与失望之中挣扎。幸运的是,王先生终于还是等到了美国新药达雷木单抗,病情得到控制。
药物简介
商品名:Darzalex
通用名:达雷木单抗
适应症:多发性骨髓瘤
生产厂家:强生公司
美国上市时间:2015年11月
中国是否上市:否
【请联系我们获取美国专家建议和美国药物专案申请】
达雷木单抗(Daratumumab)是首个上市的治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体药物,于2015年11月通过优先审评获得FDA批准上市。中国大陆目前暂未上市,仅有正在进行中的临床试验。
中美顶级专家联合会诊
因此,在2018年12月16日,王先生联系到美联医邦,希望向美国顶级医生咨询。
美联医邦医学部对王先生的病史资料进行了汇总整理分析,最终选择了纽约长老会医院⾎液科主任David L. Diuguid医学博⼠为王先生进行视频会诊。
医生简介
David L. Diuguid, MD
纽约长老会医院血液科主任
哥伦比亚大学血液病学正教授
专科:血液科/肿瘤科/内科
教育背景:
毕业学校:哈佛大学
毕业医学院:康奈尔医学中心
住院医师培训:波士顿大学医学中心
专科培训: 塔夫茨新英格兰医学中心
医院介绍
纽约长老会医院
New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
纽约长老会医院是纽约最大的医院,是康奈尔大学和哥伦比亚大学两所美国著名常青藤的联合教学医院,也是全美最顶尖的医疗系统之一。
该医学中心以各种研究成果闻名于世,拥15位诺贝尔奖获得者,也是克林顿、中东王室等政要曾经诊治的医院。
为了能更有效地利用这次视频会诊机会解答王先生心中的疑惑,美联医邦建议他另请一位国内医生一同参加讨论。
这样做的原因主要是:
美国医生与中国医生可以就目前的治疗方案进行交流。医学毕竟是一门复杂的科学,需要深厚的专业底蕴才能更好地理解和认识,而非医学专业的人甚至可能仅是听一些医学词汇都像雾里看花,水中望月。
若某些药物或治疗方案在国内也可获取或完成,那么在国内就可以立刻开始,既节省了时间,也免去舟车劳顿,远赴万里之外的异国他乡。
王先生欣然接受了建议,出于对美联医邦的信任,将寻找国内医生这一重任也全权交付给美联医邦。经过精心挑选后,最终选择了国内顶级医院北京协和医院液内科权威专家博导师,与纽约排名第一的医院——纽约长老会医院⾎液科主任David L. Diuguid医学博联合会诊。
会诊现场实录
2018.12.19早上7:30— 8:00,王先生位于山东家中,在美联医邦工作人员的努力下,一场跨越两国(中国、美国)三地(山东、北京、纽约)的视频会诊成功进行。
视频会诊现场
视频会诊过程中,两位教授充分肯定了达雷木单抗治疗多发性骨髓瘤的效果,认为王先生目前暂时不需要更改治疗方案或参加其他临床试验。
达雷木单抗在国内并未上市,因此需要从美国或香港购入,美联医邦告诉王先生,由于他是美联医邦的会员,于是拥有获取美国或者香港途径新药的绿通权益,即可免除服务费,和美国或香港当地居民一样,仅支付药物本身的费用。这对于王先生来说,无疑是一个好消息。
两位教授不仅向王先生解答了他心中关于达雷木单抗的疑问,还向他说明了目前较为热门的免疫疗法PD-1和CAR-T细胞疗法对于治疗多发性骨髓瘤的现状,为病情以后可能的发展提出了多种治疗方案。
CAR-T细胞疗法,全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。
会诊结束
会诊结束2天后,即12月21日,王先生就收到了一份由美联医邦整理的详尽的会诊报告。
和多发性骨髓瘤打交道这么多年,王先生已经不再惧怕它。因为他知道,只要一直有新药在研发中,就一定有活下去的希望。
就像他过去所经历的,即使沙利度胺和来那度胺均已宣布无效,达雷⽊单抗却让治疗柳暗花明。如果有一天达雷⽊单抗也宣布失效,也还有免疫疗法以及许许多多正在进行中的临床试验。
医学的不断发展,将成为所有人在面对病魔时的坚强后盾!
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