出国看病美国看病新药：FDA批准多发性硬化治疗药物Mayzent-美联医邦

出国看病美国看病新药：FDA批准多发性硬化治疗药物Mayzent

创建日期 : 2019-04-01

文章类型: 美国新药和前沿

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导读：美联医邦作为拥有9年美国看病经验的跨境医疗服务中介，出国看病服务机构了解到为您分享关于Mayzent（siponimod，司珀莫德）的重要信息。Mayzent是过去15年来首个也是唯一一个专门批准用于活动性继发进展型多发性硬化（SPMS）患者的治疗药物，标志着这一领域治疗方法的重大进展。SPMS患者占复发-缓解型多发性硬化（RRMS）患者的高达80％，而Mayzent的批准基于III期EXPAND试验，这项SPMS患者最大的对照临床试验显示Mayzent显著降低了疾病进展的风险，包括对身体残疾和认知能力下降的影响。

Mayzent（siponimod，司珀莫德）是过去15年来首个也是唯一一个专门批准用于活动性继发进展型多发性硬化（SPMS）患者的治疗药物。
高达80％的复发-缓解型MS（RRMS）患者将发展为SPMS。
该药的批准是基于III期EXPAND试验，这是SPMS患者最大的对照临床试验，显示Mayzent显著降低了疾病进展的风险，包括对身体残疾和认知能力下降的影响。

美国FDA于2019年3月26日批准了Mayzent（siponimod，司珀莫德）用于治疗复发性多发性硬化（MS）成人患者，包括临床孤立综合征、复发-缓解型MS和活动性继发进展型MS。

“多发性硬化可以对一个人的生活产生深远的影响，”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士说。“我们致力于继续与那些为多发性硬化患者开发其他治疗方案的公司合作。”

多发性硬化（MS）是中枢神经系统的慢性炎症性自身免疫疾病，出国看病服务机构了解到其可破坏大脑与身体其他部位之间的联系。大多数MS患者首发症状发生在20至40岁之间。MS是年轻人中神经系统残疾的最常见原因之一，女性比男性发生率高。

美国看病机构美联医邦MEDEBOUND分享，对于大多数患者来说，MS由复发-缓解型起病，即患者功能恶化（复发）之后又进入恢复期（缓解）。这种缓解可能不完全，可能会使患者遗留一定程度的残疾。许多MS患者会经历一定程度的持续性残疾，且随着时间的推移逐渐恶化。在一些患者中，残疾可能独立于复发而进展，这种类型称为继发进展型多发性硬化（SPMS）。在此种类型MS的头几年，许多患者继续经历复发，这一个阶段称为活动性SPMS。活动性SPMS是MS的复发形式之一，并且批准用于治疗复发型MS的药物可用于治疗活动性SPMS。此后，许多SPMS患者不再出现新的复发，但残疾继续进展，这一阶段称为非活动性SPMS。

Mayzent的疗效在一项纳入1651名患者的Mayzent与安慰剂对照临床试验中显现出来，纳入的患者为SPMS患者，这些患者在入组前两年有残疾进展的证据，并且在入组前三个月没有复发。该试验的主要终点设为治疗三个月时确认残疾进展。Mayzent组中确认残疾进展的患者比例在统计学上显著低于安慰剂组。Mayzent还减少了这些患者复发的次数。在非活动性SPMS患者亚组中，结果无统计学意义。

Mayzent可能会增加感染风险，出国看病服务机构了解到因此患者应在开始治疗前进行血常规检查。该药可能引起黄斑水肿，因此如果患者的视力发生变化，应去看医生。Mayzent可能导致心率短暂下降，并可能导致肺功能下降。在启用药物之前应检查肝脏转氨酶，医疗人员应密切监测合并重度肝功能不全的患者。应在治疗期间监测患者的血压。由于存在潜在的胎儿危害风险，育龄期妇女应在用药期间和停药后10天内使用有效避孕措施。医疗人员应监测患者可逆性后部脑病综合征并监测接受免疫抑制/免疫调节治疗的患者，因为Mayzent可能在无意中强化免疫抑制。

Mayzent临床试验中最常见的不良反应有头痛、高血压和肝脏转氨酶升高。