海外看病新选择：FDA加速批准Xpovio用于难治性多发性骨髓瘤-美联医邦

海外看病新曙光：FDA加速批准Xpovio治疗难治性多发性骨髓瘤。2019年7月3日，美国FDA加速批准了塞立奈索（商品名Xpovio）与地塞米松联用，治疗已接受过至少四种治疗方案且使用过至少两种蛋白酶体抑制剂、至少两种免疫调节剂以及一种抗CD38单克隆抗体的复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。

一项名为STORM的多中心、单臂、开放标签临床试验对塞立奈索的疗效进行了评估，该项试验中纳入了122例患者，这些患者之前已接受过≥3种抗骨髓瘤治疗方案，包括一种烷基化药物、糖皮质激素、硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺和一种抗CD38单克隆抗体。此外，参加试验的患者入组前在使用了糖皮质激素、一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂、一种抗CD38单克隆抗体和最后一线治疗方案后仍效果不好。给予这些海外看病患者塞立奈索（80mg）与地塞米松（20mg）联用，每周第一天和第三天给药。

本次批准是基于83例患者中预期亚组分析的疗效和安全性，这些多发性骨髓瘤患者在使用了硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺和达雷木单抗后仍效果不好。总缓解率为25.3%，有1例患者完全缓解，4例非常好的部分缓解以及16例部分缓解。首次缓解的中位数为4周。缓解中位持续时间3.8个月。

至少20％的患者报告的常见不良反应包括血小板减少，疲劳，恶心，贫血，食欲减退，体重减轻，腹泻，呕吐，低钠血症，中性粒细胞减少，白细胞减少，便秘，呼吸困难和上呼吸道感染。

塞立奈索推荐剂量为80mg，与地塞米松联用，每周第一天和第三天服用。

结尾：对于已接受多种治疗方案且病情难以控制的多发性骨髓瘤患者，塞立奈索的加速批准为他们带来了新海外看病的治疗希望。随着这一决定的实施，患者有望获得更多有效的治疗选择，这将在全球范围内为多发性骨髓瘤的管理和治疗带来重要的突破。