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美国FDA 于 2019年6月 批准Alexion Pharmaceuticals公司开发的补体抑制剂Soliris依库珠单抗注射溶液（eculizumab）扩展适应症，治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者，这些患者携带抗水通道蛋白4（AQP4）的抗体。这是FDA批准治疗这一自身免疫疾病的首款疗法。这一批准是基于一项包含143名NMOSD患者的临床试验的结果。这些患者均携带抗AQP4抗体。试验结果表明，与安慰剂相比，在为期48周的临床试验中，Soliris能够将患者复发次数降低94%。它同时降低患者接受住院治疗和使用皮质类固醇或血浆置换治疗急性疾病发作的需求。

Soliris（eculizumab）是一种首创的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用，包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的重症肌无力（MG）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。

Soliris于2007年首次获准上市，目前已批准4种超级罕见病：PNH、aHUS、抗AchR抗体阳性gMG、NMOSD。该药是全球最畅销的孤儿院之一，2018年销售额高达35.63亿美元，占Alexion公司销售额的86.3%。业界预测，NMOSD适应症将为Soliris新增约7亿美元的销售额。

除了不断扩大Soliris适应症之外，Alexion公司也正在开发升级版产品Ultomiris，后者已于2018年12月获得FDA批准PNH适应症。Ultomiris是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，在临床研究中，Ultomiris每2个月（8周）输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点方面均达到了非劣效性。

新药治疗  / 价格

Soliris依库珠单抗注射溶液（eculizumab） 美国参考价格：6,819.51美元/ 30毫升/瓶

附：Soliris依库珠单抗注射溶液（eculizumab） 美国FDA使用说明

药物名称 ：Soliris依库珠单抗注射溶液（eculizumab）

生产厂家：Alexion Pharmaceuticals

美国初次批准时间：2007

【规格】

注射 ：10毫克/毫升 30毫升/瓶

【适应症】

Soliris是一种补体抑制剂，适用于：

• 阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）

• 非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）

• 抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的重症肌无力（MG）

• 视神经脊髓炎谱系疾病 （NMOSD）

【用法用量】

仅用于静脉输液，注射：单剂量小瓶中300mg/30mL（10mg/mL）

【不良反应】

• PNH随机试验中最常报告的不良反应（总体≥10％，大于安慰剂）为：头痛，鼻咽炎，腰痛和恶心。

• 在aHUS单臂前瞻性试验中，最常报告的不良反应（≥20％）是：头痛，腹泻，高血压，上呼吸道感染，腹痛，呕吐，鼻咽炎，贫血，咳嗽，周围水肿，恶心，尿路感染，发热。

• 在gMG安慰剂对照的临床试验中，最常报告的不良反应（≥10％）是：肌肉骨骼疼痛。

• NMOSD安慰剂对照试验中最常见的不良反应（≥10％）为：上呼吸道感染，鼻咽炎，腹泻，背痛，头晕，流感，关节痛，咽炎和挫伤。

【作用机制】

• 依库珠单抗是Soliris中的活性成分，是一种单克隆抗体，可以高亲和力与补体蛋白C5特异性结合，从而抑制其对C5a和C5b的裂解并阻止末端补体复合物C5b-9的产生。

• Soliris抑制aHUS患者的PNH患者终末补体介导的血管内溶血和补体介导的血栓性微血管病（TMA）。

• 依库珠单抗在gMG患者中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚，但据推测可能涉及减少末端补体

神经肌肉接头处复杂的C5b-9沉积。

• 依库珠单抗在NMOSD中发挥其治疗作用的确切机制尚不清楚，但据推测可抑制水通道蛋白4抗体诱导的末端补体C5b-9沉积。

【注意事项】

• 停止接受严重脑膜炎球菌感染治疗的患者的Soliris。

• 给患有其他系统感染的患者服用Soliris时要小心。

【禁忌症】

• 未解决的严重脑膜炎奈瑟氏球菌感染患者。

• 当前未接受脑膜炎奈瑟菌疫苗接种的患者，除非延缓Soliris治疗的风险超过发展脑膜炎球菌感染的风险。

【特殊人群用药】

• Soliris不适用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关的溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）的患者。

• 抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的成年患者的广义重症肌无力（gMG）的治疗。

• 成人抗水通道蛋白（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎频谱疾病（NMOSD）的治疗。

【贮藏】

• Soliris（依库丽单抗）注射液是一种无菌，无防腐剂，澄清，无色的溶液，每箱提供一个300mg/30mL（10mg/mL）单剂量小瓶（NDC 25682-001-01）。

• 将在2º-8ºC（36º-46ºF）冷藏的Soliris小瓶存放在原始纸箱中，以防止光照直至使用。 Soliris小瓶可以在受控的室温下（不超过25°C/77°F）保存在原始纸箱中，最多只能保存3天。请勿在纸箱上标明的失效日期之前使用。有关Soliris稀释溶液的稳定性和储存信息，请参考剂量和用法。不要冻结。请勿摇动。

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References

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5.http://news.bioon.com/article/6747060.html

6.https://www.drugs.com/price-guide/soliris

7.https://med.sina.com/article_detail_100_1_105325.html

8.https://www.drugs.com/history/soliris.html

9.https://news.bioon.com/article/6740427.html

10.https://med.sina.com/article_detail_103_2_61239.html

11.https://www.pharnexcloud.com/zixun/sx_114

12.http://yao.dxy.cn/article/535349