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FDA在 2020年4月10日宣布，已批准阿斯利康（AstraZeneca）和默克（Merck＆Co.）的Koselugo司美替尼胶囊（Selumetinib）用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤（NF1）儿童患者，这是FDA批准的首款NF1治疗药物。具体来说，Koselugo适用于患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。FDA肿瘤高级研究中心主任Richard Pazdur指出：“小儿患者第一次有了FDA批准的药物来治疗丛状神经纤维瘤，这是一种与NF1相关的罕见肿瘤”。

NF1（1型神经纤维瘤病），是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。NF1是因为合成神经纤维瘤蛋白（neurofibromin）的NF1基因发生突变引起的。该基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK），进而导致肿瘤的生长。NF1的症状包括皮肤上和皮下的软块（皮肤神经纤维瘤），皮肤色素沉积（被称为“咖啡状斑点”）。在20-50％的NF1患者中，肿瘤在神经鞘上发展，导致PN。这些PNs可导致疼痛，运动功能障碍，气道功能障碍，肠/膀胱功能障碍和毁容，并有可能转变为恶性外周神经鞘瘤（MPNST）。

MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。Koselugo能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。此前，Koselugo已得到FDA授予的孤儿药资格，突破性疗法认定，和优先审评资格，适应症为治疗NF1。

Koselugo的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示，Koselugo的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。

新药治疗/ 价格

Koselugo司美替尼胶囊（Selumetinib） 美国参考价格：

2,308.14美元/28片 (100毫克/片)

4,935.03美元/60片 (100毫克/片)

5,755.95美元/28片 (250毫克/片)

12,323.32美元/60片 (250毫克/片)

附：Koselugo司美替尼胶囊（Selumetinib）美国FDA使用说明

药物名称 ：Koselugo司美替尼胶囊（Selumetinib）

生产厂家：阿斯利康（AstraZeneca）和 默克（Merck＆Co.）

美国初次批准时间：2020

【规格】

口服：• 100毫克/片 28片/瓶

          • 100毫克/片 60片/瓶

          • 250毫克/片 28片/瓶

          • 250毫克/片 60片/瓶

【适应症】

KOSELUGO是一种激酶抑制剂，适用于治疗2岁及以上患有症状性，无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）的儿科患者。

【用法用量】

建议的剂量为25mg/m2，每天两次在空腹的地方口服。每次服药前2小时或每次服药后1小时不要进食。

对于中度肝功能不全的患者（Child-Pugh B），每天两次口服，建议剂量降至20mg/m2。尚未确定用于严重肝功能不全（Child-Pugh C）患者的推荐剂量。

【不良反应】

最常见的不良反应（≥40％）为：呕吐，皮疹（全部），腹痛，腹泻，恶心，皮肤干燥，疲劳，肌肉骨骼疼痛，发热，痤疮样皮疹，口腔炎，头痛，甲沟炎和瘙痒。

【作用机制】

Selumetinib是促分裂原激活的蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶（ERK）途径的上游调节剂。MEK和ERK都是RAS调节的RAF-MEK-ERK途径的关键组成部分，该途径通常激活不同类型的癌症。

在产生神经纤维瘤并重现人类NF1基因型和表型的经过基因修饰的NF1小鼠模型中，司美替尼的口服给药抑制ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量，体积和增殖。

【注意事项】

• 心肌病：在开始治疗之前，第一年每3个月评估一次射血分数，此后每6个月评估一次，并根据临床情况进行评估。根据不良反应的严重程度，停药，减少剂量或永久终止KOSELUGO。

• 眼毒性：在开始使用KOSELUGO之前，应在治疗期间定期进行眼科评估，并检查是否有新的视觉恶化。永久终止KOSELUGO视网膜静脉阻塞（RVO）。停止使用KOSELUGO进行视网膜色素上皮脱离（RPED），用光学相干断层扫描评估监测直至解决，然后以减少的剂量恢复。

• 胃肠道毒性：建议患者在首次出现大便稀疏后立即开始服用止泻药，并增加体液摄入量。根据不良反应的严重程度，停药，减少剂量或永久终止KOSELUGO。

• 皮肤毒性：监测严重的皮疹。根据不良反应的严重程度，停药，减少剂量或永久停药。肌酐磷酸激酶（CPK）增加：CPK和横纹肌溶解可能增加。在开始KOSELUGO之前，治疗期间和临床上应定期获取血清CPK。如果发生的CPK升高，请评估横纹肌溶解或其他原因。

• 维生素E水平升高和出血风险：KOSELUGO胶囊含有维生素E，并且维生素E的每日摄入量超过建议或安全限值可能会增加出血的风险。并用维生素K拮抗剂或抗血小板药的患者可能会增加出血的风险。

【药物相互作用】

• 强或中度CYP3A4抑制剂或氟康唑：避免将强或中度CYP3A4抑制剂或氟康唑与KOSELUGO并用。如果不能避免与强效或中效CYP3A4抑制剂或氟康唑合用，减低KOSELUGO的剂量。

• 强或中度CYP3A4诱导剂：避免同时使用强和中度CYP3A4诱导剂。

【特殊人群用药】

哺乳期：建议不要母乳喂养。

【贮藏】

储存在25°C（77°F）； 允许在15°C到30°C（59°F到86°F）之间的偏移。

Your Two Options for Accessing New Drugs in the USA

获取美国新药的两种选择

对于需要获得这些在中国尚未批准的新药的患者，有两种主要途径可以选择。

1. 患者可以亲自前往美国的顶尖医疗中心进行治疗，直接获取最新的药物和治疗方案。这需要患者与当地医院及专家联系，预约合适的治疗时间。但这里有一些挑战，对不熟悉美国医疗体系和身体已经不适宜远行的患者是非常困难的。

2. 患者可以通过远程二诊服务，在国内与美国的医生进行视频会诊，获取美国医生的诊疗建议，并在海外医疗服务机构的帮助下，安排药物的获取和使用。这些国际医疗机构能够提供全程服务，确保患者顺利获取药物并进行后续的治疗跟进。

我 要 咨 询 服 务

来自美联医邦的一段话

以上列出的药物代表了美国FDA批准的用于治疗肝癌的最新进展。随着医学技术的不断进步，更多有效的治疗方案将为肝癌患者提供希望。患者应与医生充分沟通，选择最适合自身病情的治疗方案，同时了解中美在治疗药物及方法上的差异，以便做出明智的决策。

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References

1.http://www.120ty.net/bencandy.php?fid=121&id=67141

2.https://news.bioon.com/article/6753810.html

3.https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=06fc192011c7

4.http://med.china.com.cn/content/pid/207925/tid/1026

5.https://www.drugs.com/price-guide/koselugo

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