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今日，Amylyx Pharmaceuticals公司宣布，加拿大监管机构已经批准Albrioza（苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方）有条件上市，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是这款创新疗法在全球范围内首次获得监管机构的批准。

提到ALS，读者们可能听说过“冰桶挑战”，这一曾经风靡社交媒体的募捐活动，引发了人们对ALS（又名渐冻人症）的关注。著名物理学家霍金教授曾经在漫长岁月中与ALS勇敢斗争。这种疾病的患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡，导致患者的肌肉无力和瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。Amylyx的报告指出，接近一半的ALS患者在确诊后2年内就会去世。

虽然ALS早在150多年前就被发现，但是它的发病原因仍然没有得到完全澄清，基因突变与约10%的患者相关，环境因素也被认为起到了重要作用。已有研究显示，多条信号通路最终导致内质网和线粒体功能失常。线粒体是细胞的“能量中心“，而内质网则是生产多种蛋白的“厂房”，这两类细胞器的失常会导致蛋白折叠错误，能量代谢异常等问题，引起神经细胞的死亡。

▲多条通路导致内质网和线粒体功能失常，造成神经元死亡（图片来源：Amylyx公司官网）

Amylyx公司的Albrioza（曾用名AMX0035）源于两名大学生约书亚·科恩（Joshua Cohen）和贾斯汀·克莱（Justin Klee）先生在大学宿舍中的思考。他们的想法是，通过改善细胞内线粒体和内质网的健康状态，延缓神经细胞的死亡。Albrioza包含两种成分——苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO）。苯丁酸钠是一种小分子蛋白伴侣，可降低未折叠蛋白反应（UPC），防止UPC导致的细胞死亡。牛磺酸二醇是一款Bax蛋白抑制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态。Amylyx公司最初成立时，两名联合创始人只有21和22岁。

▲Albrioza（AMX0035）的作用机制（图片来源：Amylyx公司官网）

Albrioza的批准是基于名为CENTAUR的2期临床试验，包含137名ALS患者。试验结果显示，使用名为ALSFRS-R的量表对患者症状进行评估，接受Albrioza治疗的患者平均评分改善2.32点。这项研究结果已经发表在著名医学期刊《新英格兰医学杂志》上。

▲Albrioza显著改善ALSFRS-R评分（图片来源：Amylyx公司官网）

在Muscle & Nerve上发表的结果显示，接受Albrioza治疗的患者的中位生存期也得到延长。

▲Albrioza延长ALS患者生存期（图片来源：Amylyx公司官网）

加拿大监管机构上市批准的条件之一是Amylyx公司需要进行验证性临床试验，进一步验证Albrioza在ALS患者中的疗效。目前，该公司已经开展名为PHOENIX的全球性3期临床试验，预计招募约600名ALS患者。试验的主要终点为患者生存期和功能评估。Amylyx预计这项临床试验将在2024年获得顶线结果。

“我已经参与护理ALS患者30多年。我们已经在科学研究方面做出重要突破，并在药物开发方面取得长足进步。Albrioza的批准是这些进展的见证。” 蒙特利尔神经病学研究所（Montreal Neurological Institute）ALS全球卓越中心主任Angela Genge博士说，“能够延缓疾病进展的新治疗选择对ALS患者来说非常关键。这给他们更多时间让我们探索治愈性疗法。”

每年6月21日是世界渐冻人日。值此之际，药明康德将举办“让科学引领”罕见病系列公益论坛之肌萎缩性侧索硬化（ALS）和神经肌肉疾病（NMD）专场，约20位全球重磅嘉宾将从未竟医疗需求、新药研发现状与前沿模式、攻克顽疾的未来蓝图等多个视角共同探寻创新之路，为变革ALS和NMD的疾病管理汇聚合作力量。

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