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9月28日，一种用于减缓肌萎缩侧索硬化症进展的 Amylyx Pharmaceuticals 药物现已获得批准，使其成为 FDA 批准的第三个治疗该疾病的药物。Amylyx 将以“Relyvrio”的名义销售其新产品。FDA 已批准Amylyx Pharmaceuticals 用于肌萎缩侧索硬化症（ ALS ）的药物，为患者提供了一种治疗这种罕见且致命的神经肌肉疾病的急需的额外疗法。

周四晚些时候宣布的监管决定使该药物（以前称为 AMX0035）成为 FDA 批准的第三个治疗 ALS 的药物。总部位于马萨诸塞州剑桥的 Amylyx 将以“Relyvrio”的名义销售该药物——它的第一个产品。

ALS 的病因尚不清楚，但其特点是运动神经元死亡，导致肌肉控制能力逐渐恶化。FDA 对 Relyvrio 的批准是基于一项安慰剂对照的 2 期临床试验，该试验招募了 137 名成年人。结果显示，使用 Amylyx 药物治疗的患者下降速度较慢，这是使用 ALS 患者的临床评估来衡量的。研究完成后对数据的进一步分析发现，接受测试药物的患者比接受安慰剂的患者存活时间更长。该研究没有报告严重的不良事件。最常见的副作用包括腹泻、腹痛、恶心和上呼吸道感染。

“行使监管灵活性，在临床上有意义的主要结果上取得积极结果的单一研究，伴随着观察到的生存益处的确证证据，提供了有效性的实质性证据，”FDA 说。“AMX0035 的好处大于风险，因为该药物似乎耐受性良好，没有任何重要的安全信号值得关注。”

Amylyx 药物是两种化合物的组合，牛磺熊去氧胆酸和苯丁酸钠，它们共同旨在延长神经元的存活时间。该药物的两个主要成分不是 Amylyx 专有的。牛磺熊去氧胆酸或 Turso 可作为营养补充剂在市场上买到。Relyvrio 是一种专有的固定剂量分子组合。它是一种粉末，混合在水中并口服。

Relyvrio 是自 2017 年以来 FDA 批准的第一个 ALS 药物，当时该机构为Mitsubishi Tanabe Pharma 的 Radicava 开绿灯。静脉注射药物旨在减缓与 ALS 症状相关的神经损伤。肯定的监管决定是基于根据评估疾病症状的量表显示功能益处的临床数据。FDA于 5 月批准了 Radicava 的口服版本，为患者提供了一种可以在家中服用的制剂。

FDA 批准的第一个 ALS 疗法是利鲁唑，这是一种现在通用的片剂，于 1995 年通过了监管。尽管这种药物改善了患者的早期生存率，但 FDA 指出它并没有显示出对肌肉和神经功能测量的益处。

Amylyx 尚未披露 Relyvrio 的价格。首席商务官玛格丽特·奥林格在一份声明中表示，她预计该药物将在未来四到六周内上市。

来源：

https://www.cnn.com/2022/09/29/health/als-drug-relyvrio

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