你应该知道的8款FDA新药:今年第10款抗癌药、消除丙肝的全新武器

2018-05-12

正文




2017年八月-九月,美国FDA批准的新药共有八种。包括消除丙肝的全新武器Mavyret、2017年第10款抗癌药Aliqopa、唯一一款治疗细菌性阴道炎的单剂口服新药Solosec、美国FDA批准的第三款CDK4/6抑制剂abemaciclib等等。FDA每一次发布新药就是给一部分患者以希望,而这希望将持续永久。


美联医邦致力于美国食品药品监督局(FDA)新药信息汇总。


2017年八月-九月,美国FDA批准的新药共有八种。包括:

  1. 消除丙肝的全新武器——Mavyret;

  2. 治疗罕见病查加斯病的孤儿药——Benznidazole;

  3. 2017年第10款抗癌药——Aliqopa;

  4. 唯一一款治疗细菌性阴道炎的单剂口服新药——Solosec;

  5. 美国FDA批准的第三款CDK4/6抑制剂——abemaciclib;

  6. 治疗复杂性尿路感染(cUTI)的药物——Vabomere

  7. 用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病——Idhifa;

  8. 用于治疗B细胞急性淋巴瘤(ALL)的药物——Besponsa。


一、急性髓系白血病


8月1日,美国FDA批准了Celgene的Idhifa (enasidenib) 上市。用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。



Enasidenib的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示,在接受最短6个月的治疗后,大约19%的患者实现完全缓解,中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解,中位缓解持续期9. 6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中,34%在接受enasidenib治疗后不再需要输血。


▲https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm569421.htm


二、泛基因型丙肝


8月4日,美国FDA宣布批准艾伯维(AbbVie)研制的Mavyret上市,用于所有类型的慢性丙肝患者。这也是在消除丙肝的战役中,新添加的一把全新武器。这款新药每日只需服用一次,且不需要额外使用利巴韦林(ribavirin),就能起到泛基因型的丙肝治疗效果。之前,这款新药曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定,以及优先审评资格。



在一项约有2300名患者参与的大型临床试验中,Mavyret的安全性与疗效得到了评估。研究人员发现,接受Mavyret治疗的患者在治疗结束后的12周,血液中无法检测到病毒存在的患者比例高达92%-100%!这表明患者的丙肝感染已被治愈。这款新药的常见副作用是头疼、疲劳、以及恶心。基于这些良好的数据,美国FDA决定批准它上市。


▲https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm569421.htm


三、B细胞急性淋巴瘤


8月17日,美国FDA宣布批准辉瑞研制的抗癌药物Besponsa上市,用于治疗B细胞急性淋巴瘤(ALL)。



在326名患有复发性B细胞淋巴瘤(即在接受治疗后病情再次发作的急性淋巴瘤患者)患者中对Besponsa进行了临床试验。研究结果显示,接受Besponsa治疗后,在8个月内35%患者的病情得到了有效的控制,而对照化疗药物仅有17%。


▲https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm572131.htm


四、复杂性尿路感染


8月29日,美国FDA宣布批准The Medicines Company研制的新型抗菌药Vabomere上市,用于治疗患有复杂性尿路感染(cUTI)的患者,其中包括由特定细菌感染引起的肾盂肾炎患者。



FDA基于一项多中心、随机、双盲3期研究试验结果,做出了批准Vabomere上市的决定。评估Vabomere与标准疗法相比在复杂性尿路感染(包括急性肾盂肾炎)治疗中的疗效、安全性和耐受性。该试验招募了550名成年患者,按1:1的比例随机分成两组,分别接受为期10天的Vabomere静脉注射治疗或标准疗法治疗。

初步评估是在微生物学意向治疗(mMITT)患者群体中进行的,试验结果在临床方面(治愈或改善)和微生物根除方面(基线细菌病原体降低至<104 CFU / ml)都是总体上成功的。治疗组中有98.4%的患者的症状都有明显缓解和改善,而标准对照组中,症状得到改善的患者比例是94.3%,和vaborbactam组有4.1%的差距(95%CI:0.3%-8.8 %)。


▲https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm573955.htm


五、查加斯病


8月29日,美国FDA宣布加速批准首款用于2-12岁儿童查加斯病(Chagas disease)的药物 Benznidazole(benznidazole)上市, Benznidazole曾获得优先审评与孤儿药资格。


Benznidazole 的安全性和有效性基于两项安慰剂对照试验,受试者为 6-12 岁的儿科患者。在第一项试验中,大约 60% 的 Benznidazole 治疗儿童其抗体测试有从阳性转为阴性的变化,而服用安慰剂的儿童这一比例大约为 14%。第二项试验的结果类似,大约 55% 的 Benznidazole 治疗儿童其抗体测试有从阳性转为阴性的变化,服用安慰剂的儿童这一比例只有 5%。在 2-12 岁的儿科患者中,一项关于 Benznidazole 安全性和药物动力学(人体如何吸收、分发和清除药物)的额外研究提供了低至 2 岁儿童的剂量推荐信息。


▲ https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm573942.htm


六、复发性滤泡性淋巴瘤


9月14日,美国FDA宣布加速批准拜耳制药研制的Aliqopa(copanlisib)上市,用于治疗罹患复发性滤泡性淋巴瘤,且已经接受了至少两次系统疗法的成人患者。这也是美国FDA今年批准的第10款抗癌药。



这项临床试验招募了104名患者,他们都已经接受了至少两次治疗,但病情依然出现了复发。在试验中,接受copanlisib治疗的患者其客观缓解率达到了59%,为患者的生活带来了显著改善。基于这项临床试验的出色数据,美国FDA曾授予这款新药优先审评资格。


▲https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm576129.htm


七、细菌性阴道炎


9月15日,美国FDA宣布批准Symbiomix Therapeutics公司研制的第Solosec(secnidazole)上市,用于治疗成年女性的细菌性阴道炎。这是唯一一款治疗细菌性阴道炎的单剂口服疗法,也是10多年来治疗这一疾病的第一款口服新药。



本次得到美国FDA批准的secnidazole有望给患者带来福音。这是一款强效的5-硝基咪唑抗生素胶囊,在针对细菌性阴道炎上,有着更好的药代动力学特性。在包括两项关键临床试验的一系列研究中,secnidazole的疗效得到了肯定。此外,它的耐受性也得到了认可,没有严重的副作用,也没有患者因为副作用退出临床试验。基于这些数据,美国FDA于近日批准它上市。


八、乳腺癌


9月28日,美国FDA宣布批准礼来公司研制的Verzenio(abemaciclib)上市。与fulvestrant(氟维司群)联用治疗激素受体(HR)阳性、人类表皮生长因子受体2(HER2)阴性的晚期或转移性乳腺癌成人患者。这些患者先前曾接受内分泌疗法,但病情出现进展。FDA也批准Verzenio单独使用,治疗接受过内分泌疗法与化疗,具有转移性疾病的HR + / HER2-乳腺癌患。


abemaciclib是美国FDA批准的第三款CDK4/6抑制剂,也是唯一一款获批作为单独疗法使用的CDK4/6抑制剂,曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定与优先审评资格。

联合治疗试验:这项试验招募了669名患者,她们均为HR阳性、HER2阴性的乳腺癌,且在内分泌疗法的治疗后,疾病出现了进展。这项研究发现,接受Verzenio与fulvestrant联合治疗的患者,其中位无进展生存期(PFS)为16.4个月,高于使用安慰剂与fulvestrant的患者(9.3个月)。


此外,作为单独疗法,Verzenio的安全性与疗效在一项有132名患者参与的单臂试验中得到了验证。这些HR阳性、HER2阴性的患者在内分泌疗法与化疗的治疗后,癌症发生进展。接受Verzenio的治疗后,有19.7%的患者出现了完全缓解(CR)或部分缓解(PR),肿瘤完全或部分缩小,中位缓解时间为8.6个月。


▲https://www.cancer.org/latest-news/fda-approves-verzenio-abemaciclib-for-certain-advanced-breast-cancers.html


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