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文章类型: 肉瘤
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肉瘤描述了一大类起源于骨骼和软组织或结缔组织的癌症,在血管、神经、肌肉、脂肪、肌腱和关节内膜中形成。肉瘤有 70 多种类型,这种独特癌症的治疗取决于肉瘤类型、位置和许多其他因素。以下是MD安德森癌症中心公布的治疗软组织瘤的三大突破。
安德森医院是如何治疗癌症的,和中国有何区别?
更多的药物选择
美国有更详细的癌症分子分类和更多的药物选择,这可能会导致晚癌的治愈率更高。这些靶向药和免疫药,比起化疗来讲,通常不会引起那么多的副作用。安德森癌症中心作为美国治疗癌症的权威机构,包含很多全美新药临床试验,因而可以用到最新的药品,这给其他国家无药可治的患者提供了最后的希望。
更快的药物批准
中国的科研基础比美国相对薄弱,研发水平也存在较大差距。中国食品药品监督管理总局(CFDA)批准的药品已经批准的药物通常比美国食品和药物管理局(FDA)批准的药物晚几年。 美国研发的不少癌症新药未在中国上市。 从患者的角度来看,可供选择的新药数量有限。
更先进的治疗技术
另一方面,美国医生训练有素,会成立联合诊疗小组,并提倡多学科(MDT)联合诊治; 尤其是安德森等著名癌症医院的专家主任,在诊断和治疗各种癌症方面有着很高的技能,并且善于利用先进、创新性的方法增加了患者生存的可能性。此外临床医生,和药物研究人员之前的密切合作使新药和治疗方法能更快的投入临床使用,为患者提供先进的治疗技术。
脂肪肉瘤是成人最常见的软组织肉瘤类型。粘液样脂肪肉瘤是脂肪肉瘤的一种亚型,其典型特征是发生在身体脂肪组织中的肿瘤,通常发生在下肢。
Prapassorn Thirasastr 医学博士是肉瘤医学肿瘤学的博士后研究员,他在 ASCO 的海报会议上展示了一项粘液样脂肪肉瘤反复突变的研究结果(摘要 11577,海报板 511)。Thirasastr 说,他和他的同事普遍知道 MLS 的特点是基因易位导致融合蛋白,特别是涉及 DDIT3 基因。易位是指一条染色体的一部分断裂并附着到另一条染色体上的遗传变化。当两个或多个不同基因的片段通过染色体重排连接在一起,然后转变成单个蛋白质时,就会产生融合蛋白。这种融合蛋白被认为是 MLS 的主要驱动因素之一,但其发生的确切机制尚不完全清楚。
然而,这项研究还有另外两个值得注意的结论。
一项结果显示,超过 83% 的 DNA 测序(称为下一代测序)测试的患者显示出体细胞突变,这是一种已知会导致癌症的遗传状况。Thirasastr 说,大多数突变是在端粒酶逆转录酶(TERT)基因(TERTp)的启动子区域发现的,TERTp 是一种参与维持染色体稳定性的基因。19% 的癌症中也发现了该热点区域的反复突变。
在癌症研究中,医生和研究人员可以将癌细胞的基因改变与控制肿瘤形成相关过程的信号通路联系起来,这有助于他们将促进癌症进展的信号网络拼凑起来。
“44% 的 MLS 患者存在导致PTEN-PI3K-AKT-mTOR通路激活的突变。该通路可能可以通过现有的抑制剂进行靶向治疗,并且这些抑制剂已在其他癌症中得到批准。”Thirasastr 解释道。
接下来,他说他们发现具有PIK3CA和TERTp突变双重突变的患者表明化疗的无进展生存期较差。
Thirasastr 表示,接下来的步骤包括测试更多人群的这些特定突变,以获得更大的数据集。
DNA 的结构变化(例如基因突变或缺失)可能会严重干扰其功能,包括复制能力并在与年龄相关的疾病和癌症中发挥重要作用。DNA 损伤修复 (DDR) 基因被破坏的肿瘤(称为 DDR 缺陷)可以触发免疫反应,使它们更容易受到 DNA 损伤疗法的影响。平滑肌肉瘤是一种生长在平滑肌中的罕见癌症,可发生在全身,包括肠道、膀胱、血管、皮肤和子宫。
Michael Nakazawa 博士是一名三年级血液学和肿瘤学研究员,将于今年晚些时候加入该学院,他表示,最近人们对平滑肌肉瘤,特别是子宫平滑肌肉瘤的 DDR 缺陷产生了兴趣,因为这一类遗传性疾病突变和/或缺失可以使肿瘤对靶向治疗敏感,包括 PARP 和 ATR 抑制剂。“这个领域特别令人感兴趣,因为目前还没有 FDA 批准的用于治疗平滑肌肉瘤的靶向药物。
RNase H2是一种特定的癌症相关基因,目前的临床测序小组通常未对其进行测试。它的缺失可能使某些癌症容易接受目前正在临床试验中测试的 DDR 靶向疗法的治疗。
Nakazawa 说:“我们的研究发现RNase H2丢失很常见,尤其是在子宫平滑肌肉瘤患者中,患病率高达 30%,因此筛查可能会扩大可以从这些治疗中受益的患者数量。”
最终,筛查RNase H2缺陷可能是未来此类药物在子宫平滑肌肉瘤患者中进行临床试验的有用生物标志物。
美国安德森癌症中心治疗费用:在安德森治疗需要多少钱?
国际患者赴美就医到MD安德森癌症中心,其费用组成为:
检查和拿方案费用
首次到安德森,需要先进行2-3周的病情评估,包括各项检查,拿到方案后才开始治疗。 如果只是做全面检查和评估拿到治疗方案,大约~20万人民币;这个费用不包括任何治疗费用。
治疗费用
2周评估检查完成后可以拿到详细的治疗方案,如果患者打算留在安德森治疗,平均医疗花费约100-300万人民币。也有一部分患者会带着方案回国治疗。
中介费用
考虑赴美的患者不少会考虑使用比较昂贵的中介服务,各项细节的服务通常价格在~20万。但不少客户也考虑自助申请,那么差旅住宿费用也需要考虑其中。
为什么安德森不适合每个人?
到MD安德森癌症中心治疗,对于大多数国际病人来讲,是一个遥远不可及的理想。
挑战1: 高昂费用,且无保险承担
上面提到,安德森医院的治疗需要至少100-300万,且是一个疗程的费用,这还不包括各长途旅行,住宿和生活花费。而且95%的国际病人没有保险可以Cover这些费用。
挑战2: 需要在美国长期停留或者长期奔波于中美之间
癌症治疗是一个长期的过程,阶段性缓解不等于长期缓解。 取决于癌症所在阶段,某些病人一旦赴美就意味这长期在美国,或者中国和美国之间疲于往返。如《无国界病人》是作家师永刚在书中提到,他的这个选择就是10年,这对身心的考验也是极大的。
获取美国医疗服务有以下两种方式:
如果你已经到达美国、拥有医疗保险且英语流利,或者英语能力较强并在美国有帮手,那么这种方法是可行的。但对大多数国际患者来说,这条路比较难。因为你需要:
· 根据医院的专业领域选择合适的医院
· 应对复杂的预约系统
· 填写大量英文表格
· 准备并翻译所有医疗记录
· 处理签证申请和旅行安排
这是国际患者更常见的选择。这些机构会协助从选择医生到预订翻译等一切事宜。他们通常提供:
· 协助选择合适的医院和医生
· 医疗签证协助
· 旅行和住宿预订
· 医疗记录整理
· 翻译服务
· 为患者申请医院最大医疗折扣
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3. 定制套餐: 我们制定适合您需求和预算的计划,而不是昂贵的 “一刀切 ”式交易。您只需支付所需服务的费用。
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虽然我们不能透露具体姓名,但我们的成功案例包括:
为一位心脏患者节省了超过40万人民币,并找到了一个之前并不知情的临床试验,并申请到减免医药和临床费用。
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