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导读：颅咽管瘤，一种罕见的脑肿瘤，影响着每年仅有600人左右的患者。尽管罕见，但其独特的特点和治疗挑战使其备受关注。美联医邦作为拥有8年海外就医服经验的跨境医疗服务机构，将探讨颅咽管瘤的特殊之处，以及最新的治疗前景，为患者和家属带来了新的希望。

颅咽管瘤通常形成于垂体和下丘脑附近，是一种罕见的脑肿瘤，可能出现在成人和儿童身上。根据肿瘤生长的脑组织不同，可以分为两种亚型：金刚状和乳头状，其中乳头状颅咽管瘤更常见于成人。颅咽管瘤的罕见性在于每年仅有约600人在美国被诊断出患有这种疾病。这些肿瘤虽然不会扩散到身体的其他部位，但由于其侵袭性局部生长以及位于大脑脆弱结构附近，颅咽管瘤可能会导致严重的神经系统症状。此外，它们倾向于附着在重要腺体、大脑结构和血管上，这使得通过手术切除整个肿瘤变得非常具有挑战性。

据统计，颅咽管瘤的患病率非常低，每年仅有约600人在美国被诊断出患有这种疾病。

手术和放射治疗通常用于控制颅咽管瘤的生长，但这些方法可能伴随着潜在的副作用和健康风险。患者可能会经历激素失衡、视力损害、认知困难和糖尿病等与治疗相关的健康问题。

为了减少治疗的不良影响，研究人员一直在寻找颅咽管瘤中的特定遗传弱点，这些弱点可以通过现有药物来进行治疗。在这方面，研究取得了令人鼓舞的进展。2014年，布莱根妇女医院的研究团队发现，几乎所有乳头状颅咽管瘤都存在BRAF基因突变，并且似乎依赖这些基因突变来生长。

这一发现为患有乳头状颅咽管瘤的患者提供了新的治疗希望。自2011年以来，针对阻断BRAF蛋白突变的药物已被批准用于多种癌症类型，从黑色素瘤到肺癌、结直肠癌和甲状腺癌等多种肿瘤。最近的小型临床试验结果显示，患有乳头状颅咽管瘤的患者可能很快就会有一种有效的新治疗选择。

新的药物组合维莫非尼 (Zelboraf)和考比替尼 (Cotellic)

这种癌症通常需要手术和/或放射治疗来控制疾病。但 NCI 资助的试验结果表明，对于许多人来说，靶向治疗维莫非尼 (Zelboraf)和考比替尼 (Cotellic)的组合可能会大大延迟甚至消除额外治疗的需要。

在早期试验中，这两种药物的治疗使 16 名参与者中有 15 名的肿瘤显着缩小。完成联合治疗后，16 名试验参与者中约有一半选择不进行额外的手术或放射治疗。根据 7 月 13 日发表在《新英格兰医学杂志》上的研究结果，许多参与者的肿瘤对治疗持续产生反应的时间中位数为 22 个月。研究参与者都患有由BRAF基因变化引起的肿瘤。研究中使用的药物专门关闭由这种称为BRAF V600E突变的变化驱动的细胞活动。

尽管该药物组合尚未被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于颅咽管瘤的治疗，但初期试验的结果看起来非常有前景。在试验中，大多数参与者的肿瘤都显著缩小，有一半的参与者在完成治疗后选择不进行额外的手术或放射治疗。这为患者提供了一种新的选择，可以减少手术和放射治疗对生活质量的负面影响。

尽管仍有许多问题需要进一步研究，如治疗的持续时间、其他可能具有类似效果的药物以及长期副作用等，但这些研究结果为颅咽管瘤患者提供了更多的治疗选择和希望。在这一领域的不断进展中，我们可以期待更多创新的治疗方法出现，从而改善患者的生活质量。如今，关于颅咽管瘤的研究和治疗仍在不断发展，为患者和医疗界带来了新的希望。

本文参考来源：

https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2023/craniopharyngioma-zelboraf-cotellic

美联医邦可协助您参与到美国最新临床试验，详情请阅读下方链接：

https://www.medebound.com/guide/702

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