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导读：急性早幼粒细胞白血病（APL）从一种通常致命的癌症转变为高度可治愈的癌症，长期生存率超过 90%，是肿瘤学领域最伟大、最鼓舞人心的成功之一。对APL发病机制的更深入理解预示着针对驱动该疾病的突变蛋白的高效疗法的引入，从而实现了治愈几乎所有患者的无化疗方法。美联医邦作为拥有8年海外就医服经验的美国本土出国看病服务机构， 在这里总结了美国新疗法给大家，同时分享2例我们协助国内患者会诊/赴美治疗白血病的案例。

急性早幼粒细胞白血病（APL）是急性髓系白血病（AML）的一种独特亚型，约占AML病例的 15%。与 AML 的其他形态学亚型相比，APL是一种独特的临床疾病，其特征是有明显的凝血功能障碍、出血和早期死亡倾向;然而，通过现代疗法，APL已成为最可治愈的急性白血病，长期无病生存期（DFS）接近 90%

无化疗诱导

ATRA联合ATO和蒽环类药物是高危APL患者的首选诱导方案，但GO仍然是蒽环类药物的替代治疗方案，尤其是对于因心脏和其他合并症而不适合蒽环类药物治疗的患者。

临床问题仍然是高危患者是否可以在不化疗的情况下用ATRA和ATO诱导。即使在高危患者中，积极使用羟基脲也可能足以允许无化疗的方法。对于ATRA诱发的白细胞增多的低危患者，应以适当的高剂量使用羟基脲，同时给予最佳支持治疗和血小板输注支持。

凝血功能障碍的治疗

APL固有的出血素质，可表现为从轻微瘀伤到危及生命的DIC和出血，通常是该疾病的临床特征，也是早期死亡的主要原因。虽然及时开始ATRA可以逆转这种凝血功能障碍，但在就诊后30天内出血导致的早期死亡仍然是治疗失败的主要原因。

研究发现，在密歇根州和路易斯安那州的23个APL治疗中心中，只有66个有可用的ATRA。这凸显了提高APL患者对EDR的普遍认识和改善美国各地医院获得ATRA的机会的重要性。此外，如果对误诊的 APL给予ATRA，则危害很小或没有危害，但如果确诊，则有很大的潜在益处。总之，目前的指南建议确定，在首次怀疑APL时应作为医疗急症进行处理，并立即采取治疗措施，旨在通过及时给予ATRA来抵消凝血功能障碍。

巩固

尽管患者可能在诱导结束时实现PML-RARA的血液学正常化和分子清除，但巩固治疗对于预防复发仍然至关重要。在基于ATRA/ATO的诱导后，低/中风险患者通过无化疗的ATRA/ATO巩固治疗可获得极好的结局，而使用蒽环类药物成功诱导ATRA/ATO的高危患者可以在省略化疗的情况下使用ATRA/ATO巩固治疗。

保养

对于接受ATO诱导和巩固治疗方案的患者，一些研究组建议不进行维持治疗。对于在诱导和巩固治疗中接受 ATO 治疗的低/中风险患者，通常无需维持治疗。

复发和难治性疾病

现代疗法的复发发生在不到5-10%的患者中，通常发生在首次完全缓解（CR1）的前三年内，很少发生。复发性AML的挽救治疗包括诱导第二次缓解，然后进行自体或同种异体干细胞移植（SCT）。由于耐受性降低，治疗相关发病率和死亡率降低，并且与自体SCT相比，CR2缺乏明显的益处，同种异体SCT通常用于第二次及以后的复发。总之，对于MRD阴性或阳性的患者，基于ATO的诱导巩固，无论是自体还是同种异体SCT，仍然是首次复发患者的推荐治疗方法，对于不能或不愿接受SCT的患者，延长ATO巩固治疗和GO作为单一或联合药物仍然是合理的选择。

继发性APL

与新发疾病相比，治疗相关性急性髓系白血病（tAML）是一种高危亚型，反应率较低，复发率较高，对于绝大多数患者来说，只有同种异体SCT才能治愈。与其他AML亚型一样，治疗相关APL（t-APL）可能在暴露于拓扑异构酶 II 抑制剂或烷化剂后数月至数年内发生。事实上，在接受单药米托蒽醌治疗多发性硬化症的患者中也有tAPL 的报道。与其他tAML亚型不同，tAPL患者似乎与新发 APL患者预后相似。因此，对于大多数患者来说，采用风险适应方法治疗tAPL可治愈，除了早期考虑在复发性疾病中使用同种异体SCT外，tAPL的治疗与新发疾病的治疗相似

特别关注口服砷

大多数患者在基于标准ATRA/ATO的治疗中将获得极好的结果，并且鉴于 DFS 的高发生率，人们开始关注生活质量 （QoL）。许多患者可能会发现门诊静脉注射ATO是一种耗时且繁琐的提醒，提醒他们正在接受侵袭性恶性肿瘤治疗，尽管其他方面感觉良好，从而对生活质量产生负面影响。近年来，砷口服制剂已被证明是IV ATO的具有成本效益且等效的生物利用度替代品，并且有可能通过显着改善 QoL 来改变基于ATO的巩固。报告显示，与标准静脉注射制剂（包括高危患者）相比，具有相当的临床疗效，具有良好的安全性（与静脉注射ATO相比，QTc延长和肝毒性更少）和成本降低。 口服ATO在复发性疾病中也显示出令人兴奋的临床疗效。 我们乐观地认为，口服ATO将取代标准的静脉注射制剂，提高生活质量，降低患者和接受治疗的医疗保健系统的成本。 

突变靶向治疗改变了APL的治疗方式，现在大多数死亡不是由于未能诱导或维持缓解，而是由于早期疾病相关的死亡。在治疗高危患者和复发性疾病患者方面取得了很大进展，口服砷的出现可能会显着改善生活质量并降低接受巩固治疗的患者的医疗成本。APL治疗演变的故事当然令人兴奋，并作为治愈性靶向治疗的典范;然而，需要进一步的进展，最紧迫的是降低诱导死亡率。新疗法、改进现有疗法的教育和管理，以及广泛实施口服ATO替代药物，可能会进一步改善受 APL 影响的患者的生活。

随着更多的临床实验不断证实，正在进行的研究无疑将在不久的将来产生更多的突破。

来自美联医邦的一段话

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文章来源：

https://www.frontiersin.org/journals/oncology/articles/10.3389/fonc.2022.1062524/full

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