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导读：氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见而严重的遗传性疾病，传统治疗方法的副作用限制了患者的生活质量。瑞士制药公司Santhera Pharmaceuticals近日宣布，其在研药物AGAMREE已成功获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，成为治疗DMD的一项新选择，为患者带来了新的曙光。美联医邦作为拥有8年海外就医服经验的跨境医疗服务机构，在您的求医之路上带来些许帮助。

DMD治疗的现状

多年来，皮质类固醇一直是DMD的一线治疗方法，但其效用受到副作用的限制，包括体重增加、身材矮小和骨密度下降等。对于患有DMD的患者和其家庭而言，治疗这一疾病是一项长期而复杂的任务。因此，寻找更有效且副作用更少的治疗方法一直是医学界的追求目标。

AGAMREE的突破性获得FDA的加速批准

瑞士制药公司Santhera Pharmaceuticals近期宣布，其在研药物AGAMREE口服混悬液40 mg/mL已获得FDA批准，用于治疗2岁及以上的DMD患者。这是一种解离类固醇，旨在保留皮质类固醇的抗炎活性，同时减少不良事件。此次批准基于VISION-DMD研究2b期数据，该研究证明了AGAMREE相对于安慰剂在耐受时间测试（TTSTAND）速度变化方面的优越性。

医学博士Stanley Iyadurai表示：“这项批准为DMD患者引入了一种新颖的替代治疗选择。其独特的结构和作用机制导致可耐受的副作用，且疗效与传统皮质类固醇治疗方案相匹配，并提供了一种极好的替代治疗选择。”

AGAMREE的药物说明

剂型和强度口服混悬液 40毫克/毫升

适应症用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者

剂量和用法6毫克/千克 口服 每日一次，最好在进餐时

体重>50千克：每日不超过300毫克

一些患者可能对每日口服2毫克/千克有反应；根据个体耐受性，可以逐渐调整剂量至每日2毫克/千克

剂量调整与强CYP3A4抑制剂联合用药 将剂量减至每日4毫克/千克；体重>50千克时，不超过每日200毫克 肾功能受损 谨慎使用 肝功能受损 轻度至中度（Child-Pugh A或B）：每日2毫克/千克；体重>50千克时，不超过每日100毫克 重度（Child-Pugh C）：未研究 根据个体耐受性逐渐调整剂

展望未来

AGAMREE的获批意味着DMD患者将有更多的治疗选择，有望改善他们的生活质量并减轻疾病带来的负担。随着新型治疗方法的不断涌现，DMD领域的研究和发展将进入新的阶段，为患者提供更多创新的医学解决方案。

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参考材料：

【1】：https://www.startupticker.ch/en/news/santhera-s-agamree-receives-fda-approval-for-duchenne-muscular-dystrophy-treatment

【2】：https://www.neurologylive.com/view/fda-approves-vamorolone-agamree-duchenne-muscular-dystrophy

【3】：https://reference.medscape.com/drug/agamree-vamorolone-4000362