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导读：急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia, AML)是最常见的白血病类型之一，5年生存率小于33%。那海外看病，美国治疗急性髓系白血病有哪些方法呢？美联医邦作为拥有9年海外就医服经验的美国本土出国看病服务机构，本篇为大家总结治疗急性髓系白血病的前沿新药。同时分享我们协助国内患者参与美国视频会诊/赴美治疗的案例

13岁的Leen Faytrouni患有侵袭性白血病，当她同意成为City of Hope的第一位参与新药研究的儿科患者时，她已经用尽了所有其他治疗方案

青少年的AML诊断

Leen被诊断出患有急性髓系白血病（AML），这是一种在成人中更常见的血癌。每年只袭击大约500名儿童，Leen的案例尤其罕见。她被发现患有这种疾病的“混合谱系”变种，其中MLL基因发生重排，使这种形式的白血病更具侵略性，更难治疗。

海外看病专家制定了一个计划，包括五个周期的化疗，以药物阿糖胞苷为基础，阿糖胞苷会干扰癌细胞的DNA复制。

大多数患有白血病的儿童对化疗反应良好，有一段时间，Leen也是如此。她勇敢地忍受了典型的副作用：恶心、疲劳和脱发。令人高兴的是，在前四个周期中的每一个周期之后，活检都没有显示癌症的迹象。Leen兴奋地计划着她即将出院，为她的卧室购买了新家具，并期待着恢复正常生活。

但在第五周期两周后，这种乐观情绪消失了。最后一次活检显示她的白血病复发了。

“我真的很伤心，”莱恩回忆道。“感觉所有的治疗都白费了。我不想再去医院了。

但她确实回去了，又进行了两个周期的不同化疗方案。两者都没有奏效。莱恩已经没有选择余地了。即使是干细胞移植似乎也是不可能的，因为似乎没有什么能够使Leen进入缓解期，这是移植之前必不可少的一步。

Revumenib试验导致缓解

但他们说，时机就是一切。

“我们在家里，等待着一些事情发生，”拉查说。“我被摧毁了。但后来我们接到了医生的电话，他告诉我们在City of Hope进行了一项临床试验。

事实证明，City of Hope的研究人员一直在研究一种名为revumenib的药物，即所谓的“menin抑制剂”。当menin蛋白与改变的MLL基因相互作用时，正常的血细胞发育被破坏。这些发育不全的细胞增殖并排挤健康细胞，导致侵袭性白血病。他们的想法是，阻断menin的作用可以使正常，健康的血细胞生长。

早期数据是有希望的。Revumenib帮助许多患者实现了完全缓解，使一些人能够成功接受移植。但这些病人都是成年人。revumenib对儿童也有效吗？City of Hope旨在找出答案，而 Leen将是他们的第一次尝试。

“他们非常害怕，但Leen非常坚忍，”City of Hope儿童癌症中心的儿科血液肿瘤学家兼临床副教授 Nicole A. Karras医学博士回忆起她与家人的第一次会面时说，在此期间她解释了临床试验。“每个人都学到了很多东西。显然，他们很担心。但他们没有太多选择。

海外看病服务机构了解到，以药丸形式服用的 Revumenib 起效迅速且没有化疗毒性。Leen对药物的耐受性很好，并如预期的那样进入缓解期。

然而，由于这种特殊形式的侵袭性白血病很可能会复发，这个家庭现在开始为Leen进行移植做准备。在测试了家庭成员后，卡拉斯认为Leen的妹妹Jana（当时 9 岁）将是最佳人选。

起初，对Leen来说，这是一条崎岖不平的道路。移植前数周的高强度化疗会导致腹胀、疼痛、疲劳、食欲不振等。幸运的是，最严重的症状在几天后消失了。

管理移植物抗宿主病

移植手术于 2021 年 9 月进行。之后，Leen遇到了麻烦：肝脏阻塞和暂时性肾衰竭，需要透析。她的City of Hope团队处理了所有这些问题，以及一例轻微的移植物抗宿主病。

到2021年12月，Leen已经康复，可以回家了，由于移植手术，癌症没有发生。她“按响了铃铛”，标志着她的治疗结束，她的家人和卡拉斯在一旁看着。

与此同时，City of Hope的研究人员在2023年12月的美国血液学会年会上展示了revumenib的有希望的数据，引起了不小的轰动。这项由制药公司SNDX赞助在美国多个地点进行的研究表明，63%的符合条件的海外看病患者对治疗有积极反应，23%的患者完全缓解。

文章参考：

https://www.cityofhope.org/teen-aml-sees-success-revumenib-treatment

来自美联医邦的一段话

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