脑癌美国看病：新型CAR-T疗法治疗胶质母细胞瘤显奇效

创建日期 : 2024-05-23

文章类型: 美国新药和前沿

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导读：胶质母细胞瘤（glioblastomas）是一种最常见的脑部原发性癌症。这些细胞快速生长，可侵入并破坏健康的组织。那去美国看病，治疗恶性脑肿瘤包括胶质母细胞瘤有哪些前沿疗法呢？美联医邦作为拥有9年海外就医服经验的美国本土出国看病服务机构，本篇带大家了解胶质母细胞瘤的CAR-T疗法的新方法。同时分享我们协助国内患者参与美国视频会诊/赴美治疗的案例。

一个合作项目将细胞疗法的前景带给患有致命脑癌的患者，在第一批接受这种新疗法的患者中显示出惊人的结果。发表在《新英格兰医学杂志》上的一篇论文中，麻省总医院布莱根医疗保健系统成员麻省总医院癌症中心的研究人员分享了一项1期临床试验的前三名患者病例的结果，该试验评估了胶质母细胞瘤（GBM）的CAR-T疗法的新方法。这项名为INCIPIENT的试验旨在评估CARv3-TEAM-E T细胞在复发性GBM患者中的安全性。单次治疗后几天，患者的肿瘤急剧减少，一名患者实现了近乎完全的肿瘤消退。

INCIPIENT临床试验

美国看病服务机构了解到，INCIPIENT是一项非随机、开放标签、单中心研究，招募了病理记录的世界卫生组织4级复发性EGFRvIII阳性胶质母细胞瘤的成年患者。符合条件的患者还需要在MRI上至少有1个直径至少10毫米的病变。那些以前接受过EGFRvIII靶向治疗的人被排除在外。

白细胞分离术和转导后，CARv3-TEAM-E T细胞以每瓶10 x 106 个CAR阳性T细胞的目标剂量配制。将细胞解冻、稀释并转移到注射器中进行输注。

美国看病专家表示，该创新策略结合了两种以前独立的策略：CAR-T和双特异性抗体，称为T细胞结合抗体分子（TEAM）。用于胶质母细胞瘤的CAR-TEAM版本被设计为直接注射到患者的大脑中。

三名患者病情情况

2023年3月至2023年7月期间，三名患者参加了该研究：

参与者1是一名74岁的男性，患有野生型IDH和甲基化MGMT的胶质母细胞瘤，在标准护理放疗和替莫唑胺化疗后12个月时出现疾病复发。

参与者2是一名72岁的男性，患有IDH野生型MGMT甲基化胶质母细胞瘤，在20个月时，根据监测成像标准放疗后和替莫唑胺化疗以及肿瘤治疗野疗，他经历了疾病进展。

参与者3是一名57岁女性，患有IDH野生型、MGMT未甲基化的胶质母细胞瘤，在接受放射治疗和替莫唑胺治疗后6个月时，每次间隔影像学检查都出现了复发性疾病，替莫唑胺因血小板减少症而减少剂量。

收集3名患者的T细胞并将其转化为新版本的CAR-TEAM细胞，然后将其输回每位患者体内。在整个研究期间，对患者的毒性进行监测。

三名患者参加临床后效果

所有患者均接受过标准放疗和替莫唑胺化疗，并在疾病复发后参加试验：

①参与者1：在一次输注新的CAR-TEAM细胞后肿瘤迅速消退，但短暂消退。患者的血液和脑脊液显示EGFRvIII和EGFR拷贝数减少，最终变得无法检测到。

②参与者2：接受了单次输注CAR-TEAM细胞治疗。在接受CAR-TEAM细胞两天后，MRI显示肿瘤大小减少了18.5%。到第69天，肿瘤减少了60.7%，反应持续了6个月以上。

③参与者3：接受了CAR-TEAM细胞治疗。单次输注CAR-TEAM细胞5天后的MRI显示肿瘤消退接近完全。

在安全性方面，在任何患者中均未观察到剂量限制性毒性。患者对输液的耐受性良好，尽管几乎所有患者在输注后不久都会发烧并改变精神状态，正如对大脑周围液体进行积极的CAR-T疗法所预期的那样。所有患者在出院前均在医院进行观察。

哈佛大学麻省总医院专家指出，胶质母细胞瘤通常与癌症一样致命。它们从中枢神经系统内的支持细胞中出现，可以迅速发展成恶性肿块，在五年内夺走高达95%的患者生命。在不知道任何患者的长期预后的情况下，将治疗描述为治愈还为时过早。然而，随着进一步的研究和更多的临床试验，CAR-T细胞疗法至少可以给一些被诊断患有最致命癌症的患者带来一线希望。

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