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导读：Imetelstat是一种竞争性端粒酶抑制剂，专为治疗低风险和中间-1风险的骨髓增生异常综合征（MDS）患者开发。这些患者通常需要定期红细胞输注，且对促红细胞生成素（ESA）无反应或失去反应。本文将详细介绍Imetelstat的作用机制、临床试验结果、用法与用量及安全性，并与其他治疗方法进行对比。美联医邦作为拥有9年海外就医服务经验的美国本土出国看病服务机构，为您提供最专业的医疗资讯和服务。

背景

骨髓增生异常综合征（MDS）是一种血液疾病，这些疾病的共同特点是骨髓不能正常产生血细胞。低风险和中间-1风险MDS患者中，有相当一部分人依赖于红细胞输注（RBC-TD）来维持正常的血红蛋白水平。然而，许多患者对现有的促红细胞生成素（ESA）治疗无反应或失去反应，或者由于其他健康原因无法使用ESA治疗。对于这些患者，存在显著的未满足的医疗需求。Imetelstat作为一种竞争性端粒酶抑制剂，展示了其独特的机制和潜在的治疗效益。

Imetelstat的作用机制

Imetelstat是一种寡核苷酸端粒酶抑制剂，通过抑制端粒酶活性，阻止癌细胞和异常骨髓细胞的增殖，从而延缓或逆转疾病的进展。这一机制与传统的促红细胞生成素不同，后者主要通过刺激红细胞生成来缓解贫血症状。

临床试验结果

在IMerge（NCT02598661）3期临床试验中，共有178名患者参与。试验采用随机（2:1）、双盲、安慰剂对照的多中心设计。患者接受每4周一次的7.1 mg/kg Imetelstat或安慰剂的静脉输注，直到疾病进展或出现不可接受的毒性反应。所有患者都接受了支持治疗，包括红细胞输注。

试验结果表明，Imetelstat在延长红细胞输注独立时间方面表现显著。具体结果如下：

 ≥8周红细胞输注独立率（RBC-TI）：

•  Imetelstat组：39.8%（95% CI：30.9-49.3）

•  安慰剂组：15%（95% CI：7.1-26.6）

•  差异显著性：p < 0.001

 ≥24周红细胞输注独立率：

•  Imetelstat组：28%（95% CI：20.1-37）

•  安慰剂组：3.3%（95% CI：0.4-11.5）

•  差异显著性：p < 0.001

这些数据表明，Imetelstat不仅能显著减少患者对红细胞输注的依赖，还能维持较长时间的红细胞输注独立状态。

 与其他药物的对比

传统的ESA（如epoetin alfa和darbepoetin alfa）是MDS治疗的主要药物，主要通过刺激红细胞生成来改善贫血症状。然而，许多患者对ESA治疗无反应或失去反应。与ESA相比，Imetelstat通过直接抑制端粒酶活性，影响疾病的根本机制，从而提供更持久的疗效。

在未能对ESA治疗产生反应的患者中，Imetelstat展示了明显的优势。ESA的反应率通常在20-40%左右，而Imetelstat在ESA无效的患者中也能达到39.8%的8周RBC-TI率，显著优于安慰剂组的15%。

 用法与用量

Imetelstat以冻干粉末形式提供，需要在使用前重新配制。推荐剂量为每4周一次静脉输注7.1 mg/kg，输注时间为2小时。如果患者在24周内（6个疗程）未见红细胞输注负担减轻，或出现不可接受的毒性反应，则应考虑停药。

为预防或减轻可能的输注相关反应，建议在输注前至少30分钟给予预处理药物，例如：

 苯海拉明（或同等药物）：25-50 mg 静脉注射或口服

 氢化可的松（或同等药物）：100-200 mg 静脉注射或口服

 剂量调整

对于出现3-4级不良反应的患者，应考虑减少剂量：

 第一次减少：5.6 mg/kg 每4周一次

 第二次减少：4.4 mg/kg 每4周一次

常见的血液学不良反应包括中性粒细胞减少和血小板减少。对于这些不良反应，应根据具体情况调整治疗间隔或减少剂量。

 安全性

在临床试验中，Imetelstat最常见的不良反应包括：

•  血小板减少

•  白细胞减少

•  中性粒细胞减少

•  谷草转氨酶升高

•  碱性磷酸酶升高

•  谷丙转氨酶升高

•  疲劳

•  部分凝血活酶时间延长

•  关节痛/肌痛

•  新冠感染

•  头痛

 总结

Imetelstat为骨髓增生异常综合征患者提供了一种新颖且有效的治疗选择，特别是对于那些对传统促红细胞生成素治疗无效的患者。其显著延长了红细胞输注独立的时间，改善了患者的生活质量。然而，患者在使用过程中需密切监测血常规和肝功能，以及时调整剂量或停药。美联医邦服务了上千海外国际二诊，美国视频会诊和赴美看病的患者，如有需要请联系我们（400热线：4006162591，电话进来后请告知文章码2018获取专属折扣，客服老师微信：Mede2018）

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