导读：阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease，AD）是一种中枢神经系统的退行性病变，主要发生在老年或老年前期。那去美国看病，阿尔茨海默病有什么前沿疗法呢？美联医邦作为拥有10年海外就医服经验的美国本土出国看病服务机构，本篇为大家分享阿尔茨海默病研究新进展。同时分享我们协助国内患者参与美国视频会诊/赴美治疗的案例。

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MD安德森以其癌症护理和研究而闻名。但是你知道吗？十多年来，MD安德森的研究人员也一直在研究阿尔茨海默病和其他与年龄相关的神经退行性疾病的更好治疗方法。

无可比拟的药物发现和开发专业知识

美国看病服务机构了解到，Belfer神经退行性疾病联盟是MD安德森治疗药物发现部门的核心部分，该部门汇集了科学家、临床医生和药物开发专家，以消除扼杀传统药物发现的瓶颈，并以只有在MD安德森才能实现的方式推进有效的新疗法。

在2023年，MD Anderson 拥有的NCI资助项目比任何其他美国机构都多，并且是世界上最大的癌症临床试验项目。MD安德森还帮助评估了美国食品和药物管理局去年批准的近60%的新药。

阿尔茨海默病和与年龄有关的疾病可能会影响未来的癌症研究和护理

当贝尔弗神经退行性疾病联盟成立时，阿尔茨海默氏症正迅速成为一场重大的医疗保健危机，预计到2050年将占美国医疗保健经济总量的50%。今天，估计有近700万人患有阿尔茨海默病，65岁以上的成年人中有三分之一会患上痴呆。而且，85岁以后患阿尔茨海默氏症和其他神经退行性疾病的风险急剧上升。

“除了造成巨大的痛苦外，阿尔茨海默氏症也是美国最昂贵的疾病。患者需要全职家庭支持或在专业中心提供全天候护理，“Ray 说。“随着人口老龄化，我们将无法支持需要护理的人数。

MD安德森的领导层和捐助者预见到这种医疗保健资源的转移将如何影响未来的癌症患者。如果有限的医疗保健资源与神经退行性疾病患者的护理捆绑在一起，这可能会影响未来对癌症研究和护理的资助。

阿尔茨海默病和癌症有着意想不到的联系

美国看病专家表示，鉴于大脑的独特环境以及癌症和阿尔茨海默病具有共同的危险因素并具有相似的疾病生物学途径这一事实，贝尔弗神经退行性疾病联盟研究的许多疗法也可能具有治疗癌症的潜力。

“我们不断发现阿尔茨海默氏症和癌症之间意想不到的联系，”雷说。“通过研究神经退行性疾病的根本原因，我们希望开发出促进癌症患者神经系统健康和功能的疗法。

例如，他指出了化疗（通常称为化疗脑）的记忆相关副作用与阿尔茨海默氏症患者所经历的痴呆之间的相似之处。Belfer神经退行性变联盟观察到癌症和阿尔茨海默氏症患者的大脑都表现出一种叫做DLK的蛋白质的激活，这种蛋白质可以感知神经元的损伤并杀死受损的脑细胞，从而导致认知障碍。同样，患者在大脑的免疫细胞（称为小胶质细胞）中也有类似的炎症反应，这与身体其他部位的免疫细胞不同。总之，这些生物反应会导致癌症患者和阿尔茨海默氏症患者的记忆丧失和神经损伤。

这就是为什么该联盟正在帮助MD安德森启动神经健康计划，以研究大脑和神经系统-从卵巢癌患者开始-以了解患者在化疗和放射治疗期间出现记忆丧失和神经病变时会发生什么。

Ray说，这为研究神经退行性疾病的早期阶段和潜在机制提供了一个独特的视角，因为与阿尔茨海默氏症不同，研究人员将能够在癌症患者首次治疗之前进行研究，从而在他们出现第一个症状之前进行研究。

早期突破为下一代阿尔茨海默氏症疗法带来了希望

正如过去十年见证了免疫疗法、靶向治疗和先进诊断延长了癌症患者的生命一样，美国看病专家Ray认为现在也是阿尔茨海默氏症治疗进展的关键时期。

“我们第一次在该领域达成一致，认为有可能减缓这种疾病，”他说。“要做到这一点，我们需要多种方法来攻击这种疾病，以及深入了解导致每个患者痴呆的原因，这样我们就可以为阿尔茨海默氏症提供个性化的药物。

在过去的十年中，Belfer 神经退行性疾病联盟已经开展了40 多个药物发现项目，其中5个项目进入下一阶段。从这项研究中，他们确定了治疗阿尔茨海默氏症的四个关键：

①引入神经保护剂以防止脑细胞死亡

②在患者出现阿尔茨海默病症状之前解决 APOE4 等遗传风险因素

③减轻小胶质细胞（大脑的免疫细胞）的炎症反应

④对抗导致大脑淀粉样斑块缠结的tau蛋白的毒性

在贝尔弗神经退行性疾病联盟早期成功的鼓舞下，贝尔弗家族最近又捐赠了2000万美元，以推进该联盟未来10年的目标：开发五种治疗阿尔茨海默氏症和相关疾病的新药，其中两种药物显示出改变疾病进程的有意义的证据。Belfer家族的2000万美元捐赠将通过MD Anderson的机构筹款工作进行匹配，为该财团的工作带来总计4000万美元的资金。

Belfer神经退行性疾病联盟目前正在开展12个项目，针对阿尔茨海默氏症的各个方面，其中一个项目已经进入I期临床试验。正在进行的工作包括：

①胆碱试验，正在测试安全的饮食干预是否可以降低APOE4基因携带者患痴呆的风险。

②DLK项目旨在开发阿尔茨海默氏症的神经保护疗法，该项目从德克萨斯州获得了2000万美元的资助，用于治疗因化疗而遭受神经损伤的癌症患者。

③RIPK1项目，旨在预防神经退行性变期间大脑中的小胶质细胞炎症，还可以预防放射治疗后的脑部炎症。

④PU.1项目，该项目已将PU.1确定为阿尔茨海默病和白血病的遗传危险因素。

⑤MS4A项目，靶向MS4A4A和MS4A6A基因预防痴呆。这些基因也被证明在脑癌中起作用。

该联盟希望这些项目将有助于在早期阶段治疗阿尔茨海默氏症和神经退行性疾病的多管齐下的方法，理想情况下，在患者开始出现认知障碍之前阻止疾病的进展。

美国看病专家Ray说，“我们相信我们的目标是可以实现的，成功的关键要素已经到位——强大的研究模型、成功的协作团队和强大的转化管道，所有这些都在正确的时间、正确的地点。”

文章来源：https://www.mdanderson.org/cancerwise/advances-in-cancer-neuroscience-and-drug-discovery-could-benefit-patients-with-alzheimers-disease.h00-159697545.html

来自美联医邦的一段话