全球首发| 史上第一款癌症基因疗法获批上市!

2018-05-12

正文



8月30日,FDA正式批准CAR-T疗法(Kymriah)上市,适用于罹患B细胞急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性儿童及年轻患者(年龄不超过25岁)。这是全球首个获批的CAR-T疗法,同时也是FDA批准的第一款基因疗法。同时小美附上八月新药清单。


朋友们还记得那个“10:0”吗?还记得那个7岁确诊患癌,现已完全健康,今年已经十二岁的小女孩Emily Whitehead吗?不记得也没关系,小美在这里再说一遍(重要的事情说三遍,小美这才第二遍)。


10:0:今年7月12日,美国食品和药物管理局(FDA)肿瘤药物咨询委员会(ODAC)以 10:0这样的投票结果,强力支持诺华制药的CAR-T细胞免疫疗法上市,用于治疗儿童和青少年的急性淋巴性白血病。



Emily Whitehead:CAR-T 疗法第一批吃螃蟹的人中的一位。7岁的时候确诊患有白血病之后,很幸运的加入到了CAR-T 疗法创始人宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的Carl June教授开展的此项临床试验。现在她已经无癌生存5年了。并也参加了前面所说的关于CAR-T的批准会。


而如今确定会有更多的像Emily Whitehead这样的故事发生,因为就在美国时间8月30日,FDA 正式批准 CAR-T 疗法(Kymriah)上市,适用人群是罹患 B 细胞急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性儿童及年轻患者(年龄不超过 25 岁)。



这是全球首个获批的 CAR-T 疗法,同时也是 FDA 批准的第一款基因疗法。


“CAR-T 疗法大致通过以下步骤进行:


从患者体内提取 T 细胞

↓↓

在实验室环境下,利用基因工程技术将其改造为 CAR-T 细胞

↓↓

体外培养,大量扩增 CAR-T 细胞

↓↓

将其输回至患者体内展开治疗

↓↓

严密监护病人,控制前几天身体的剧烈反应。



CAR-T细胞疗法过程示意图


Kymriah 的安全性和有效性在一项多中心临床试验中得到证实。该临床试验招募了 63 名患有难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病的儿童和青年。治疗3个月后,总体缓解率为 83%。

一个医疗创新的新时代正向我们走来,编码患者自身的细胞,用以对抗患者癌症。基因疗法和细胞疗法等新技术将有可能转化为药物,帮助我们去治疗更多难治性疾病。


除了这款全球首发新药,8月还有哪些新药呢?


8月,FDA还另外批准了3种新型药物,分别是Agios和Celgene公司生产用于治疗的骨髓性白血病的Idhifa、艾伯维生产的用于治疗慢性丙肝患者的Mavyret和辉瑞生产的用于治疗前体B细胞淋巴细胞白血病的Besponsa。



1、骨髓性白血病


8月1日,美国FDA批准了Agios与Celgene的新药Idhifa(enasidenib)上市,用于治疗罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML),且带有IDH2突变的成人患者。值得一提的是,这是首款针对IDH2的口服抑制剂,也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的疗法。它曾获美国FDA颁发的优先审评资格和孤儿药资格。



在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中,研究人员招募了199名成人患者,他们都患有复发性或难治性AML,且都带有IDH2突变。结果表明,enasidenib能给患者带来完全缓解(CR),或是部分血液学改善的完全缓解(CRh)。两者综合起来的数据是23%(n=46),中位数的缓解持续时间为8.2个月。对于这些患者来说,出现首次缓解的中位数时间为1.9个月,出现最佳缓解的中位数时间为3.7个月。这款新药的安全性同样在临床试验中得到了评估。


2、6种亚型的慢性丙肝患者


8月3日,美国FDA批准艾伯维公司生产的Mavyret(glecaprevir and pibrentasvir)上市,用于所有6种亚型的慢性丙肝患者。这款新药每日只需服用一次,且不需要额外使用利巴韦林,就能起到泛基因型的丙肝治疗效果。之前,这款新药曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定,以及优先审评资格。


在一项约有2300名患者参与的大型临床试验中,Mavyret的安全性与疗效得到了评估。研究人员发现,接受Mavyret治疗的患者在治疗结束后的12周,血液中无法检测到病毒存在的患者比例高达92%-100%。这表明患者的丙肝感染已被治愈。


3、前体B细胞淋巴细胞白血病


8月17日,美国FDA正式批准辉瑞旗下抗白血病新药Besponsa (inotuzumab ozogamicin),用于成人复发性及难治性前体B细胞淋巴细胞白血病(ALL)。



对于那些对初治方案无反应或者复发的B细胞ALL成人患者而言,生存时间往往很短。此前,临床上鲜有有效的药物治疗,而Besponsa的获批,将为临床患者提供一种全新的治疗模式和靶点。


FDA的审批意见主要依据Besponsa的一项疗效及安全性临床试验。该试验共招募326名经治疗的复发性或难治性B细胞ALL患者参与。这些患者被随机分成两组,分别接受Besponsa或者化疗,考察治疗后的患者完全缓解率(CR)。结果显示Besponsa治疗组完全缓解率达到35.8%,中位生存期为8.0个月。化疗组完全缓解率为17.4%,中位生存期为4.9个月。


信息来源:

1. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm572131.htm 

2. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm570038.htm 

3. https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm569421.htm 

4. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm



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