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导读：多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液恶性肿瘤之一，多发于老年，随年龄增加，发病率呈快速增长。近些年，随着对MM分子生物学研究的不断深入，新药和新的治疗方法使患者的存活率得到提高，预后得到改善。那多发性骨髓瘤国外能治好吗？多发性骨髓瘤在美国有新的疗法吗？美联医邦作为拥有8年海外就医服经验的美国本土出国看病服务机构，本篇为大家总结了2023-2024年度多发性骨髓瘤的国际新疗法。同时分享了一例国内多发性骨髓瘤患者，由协和医院与纽约长老会医院联合视频会诊的案例。 

什么是多发性骨髓瘤，如何诊断？

多发性骨髓瘤起源于一种称为浆细胞的白细胞。当正常浆细胞变成骨髓瘤细胞时，就会发生这种情况，骨髓瘤细胞可以不受控制地繁殖。多发性骨髓瘤的症状包括骨痛或骨折、背痛、频繁感染、体重减轻、疲劳和其他疾病。

虽然多发性骨髓瘤是一种罕见的癌症，但随着人口老龄化，该病的发病率正在上升。2022年，美国大约有35,000例病例。

多发性骨髓瘤可以治愈吗？

多发性骨髓瘤目前无法治愈，但我们可以有效地控制这种疾病多年。对于活动性骨髓瘤，治疗可能包括化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物或其他药物，或干细胞移植。治疗可以使疾病得到缓解，但往往会复发。

多发性骨髓瘤的典型预后如何？

与所有癌症一样，多发性骨髓瘤的预后取决于许多因素。这些包括患者进行某些日常生活活动的能力，以及他们可能遇到的其他健康问题。骨髓瘤的存在程度、扩散程度以及具体类型和亚型也很重要。

在过去的二十年里，已经取得了很大的进步，这要归功于更有效药物的开发。随着时间的推移，美国活动性多发性骨髓瘤患者的总体五年生存率稳步上升，目前已超过55%。重要的是要记住，即使是最新的统计数据也适用于许多无法获得较新治疗方法的人。因此，预计未来十年的存活率将进一步提高。

最新的多发性骨髓瘤药物治疗方法有哪些？

在过去的二十年中，已经开发了几种类型的新型多发性骨髓瘤药物。

1、单克隆抗体药物治疗

①自2010年以来，我们看到了称为单克隆抗体的多发性骨髓瘤药物的出现。这些是人造蛋白质，其作用类似于人体免疫系统产生的抗体。这些药物与骨髓瘤细胞表面丰富的其他蛋白质（称为抗原）结合。

②最重要的单克隆抗体是达雷妥尤单抗（Darzalex®）。美国食品药品监督管理局（FDA）于2015年批准了达雷妥尤单抗，并改变了骨髓瘤的治疗实践。MSK斯隆骨髓瘤服务主管Saad Usmani领导了达雷妥尤单抗临床开发的几项试验。

2、CAR-T细胞疗法

①MSK开发了CAR-T细胞疗法，该疗法对患者自身的免疫细胞进行基因工程改造。正在研究的CAR-T细胞主要靶向BCMA。

②2021 年，FDA 批准了 idecabtagene vicleucel（Abecma®），并于2022年批准了ciltacabtagene autoleucel（也称为cilta-cel 或Carvytki™）。两种CAR-T疗法都以BCMA为目标，两项批准均用于治疗复发或难治性（难以治疗）的多发性骨髓瘤成人患者。

③包括MSK在内的较新的试验正在测试靶向不同蛋白质（称为GPRC5D）的CAR-T疗法。靶向不止一种抗原总是很重要的，特别是如果针对第一个抗原的药物停止工作。目前MSK还在研究同时靶向BCMA和GPRC5D的联合CAR-T治疗。

3、双特异性抗体药物治疗

①双特异性抗体是治疗多发性骨髓瘤的一类相对较新的药物。抗体的一部分识别患者自身T细胞上的抗原（如CD3），另一部分抗体识别骨髓瘤细胞上的抗原（如BCMA、GPRC5D或FcHR5）。

②2022年10月，FDA 批准了BCMA靶向双特异性抗体 teclistamab（Tecvayli™），用于既往疗法无效的多发性骨髓瘤患者。据《新英格兰医学杂志》报道，在一项临床试验中，teclistamab缩小了40%的癌症患者，这些患者的癌症在至少三种先前治疗后停止反应或进展。在这些患者中，近40%的癌症完全消失了。这些都是了不起的成果。

③2023年8月，FDA加速批准了第二种bcma定向双特异性抗体elranatamab (Elrexfio™)，用于先前治疗无效的多发性骨髓瘤患者。发表在《自然医学》(Nature Medicine)杂志上的一项2期临床试验结果显示，elranatamab在61%的癌症在至少4次治疗后停止反应或进展的患者中缩小了癌症，15个月后71.5%的患者仍有明显的反应。MSK从一开始就在该药物的临床试验中发挥了领导作用，由MSK骨髓瘤专家和细胞治疗师Alexander Lesokhin领导

④2023年8月，FDA还加速批准了一种gprc5d导向的双特异性抗体talquetamab-tgvs (Talvey™)，用于耐药型多发性骨髓瘤患者。由于GPRC5D是不同于BCMA的靶点，它为BCMA定向药物无效的患者提供了一个重要的新治疗选择。

为什么双特异性抗体对多发性骨髓瘤有如此有前途的治疗方法？

FDA在去年批准了三种双特异性抗体，这是基于临床试验中非常令人鼓舞的结果。尽管一些CAR-T疗法取得了类似的成功，但有一个显着的区别：对于CAR-T疗法，必须去除患者自身的T细胞，对它们进行工程改造以识别抗原，然后将它们输回体内，这可能需要六到七周的时间。

双特异性抗体是一种现成的疗法，可以立即给予患者。即使它们不完全有效，在某些情况下，也可以在他们等待CAR-T治疗时给予这些药物作为“过渡”疗法。

MSK斯隆和其他地方的新试验正在疾病过程的早期测试双特异性抗体，通常与其他疗法联合使用。

来自美联医邦的一段话

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https://www.medebound.com/guide/267  

文章来源：

https://www.mskcc.org/news/multiple-myeloma-improved-prognosis-latest-treatments

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