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导读： 美国是如何治疗白血病的？4岁的天天是一位急性非淋巴细胞白血病患者。经过第一次化疗天天的病情得到缓解，但是好景不长，不久之后就复发了。复发之后天天的父母想寻求更好的治疗方法，于是将目光投向美国。美联医邦作为拥有9年美国看病经验的海外看病服务中介，协助天天联系到美国约翰霍普金斯医院小儿肿瘤科主任为其提出治愈性方案——骨髓干细胞移植。 

美国看病治疗白血病和淋巴癌的医生和医院

2018年3月，是我第一次见到4岁的天天（化名）。不幸的是，这个可爱的小男孩在此之前被确诊患有急性非淋巴细胞白血病（白血病中的一种，电影《我不是药神》中吕受益患的也是白血病，只不过其是慢性粒细胞白血病）。

美国治疗白血病权威医院和医生

2017年11月，天天被初次确诊患有急性非淋巴细胞白血病。确诊后医生立即开始行急性非淋巴细胞白血病常规治疗方案——化疗。治疗之后病情得到好转。

急性非淋巴细胞白血病相比于其他类型的白血病复发的概率较低。但是就是这样的事情，发生在了天天的身上。复发之后医院给出的治疗方法基本上还是化疗，也推荐过骨髓干细胞移植。

看着可怜的天天，天天的父母甚是心痛。难道除了化疗就没有其他方法了吗？骨髓干细胞移植，如此之大的一场手术，如果决定做，手术成功的几率有多少？手术之中存在什么风险？手术后又可能出现什么样的状况……等等一些问题让天天的父母决心寻找更专业的意见。于是就是促成了我和天天的父母的第一次见面，他们将目光投向美联医邦，投向卡思克鲁力，投向了美国。

美联医邦9年来服务了上千例美国看病的客户，希望以上的分享能够帮助到您，如果您想要寻求名医远程咨询，美国看病或美国新药服务，请拨打国内电话热线400-6162591，来电时请提及文章专属码2021以享受独家折扣，或添加客户经理Emma微信mede_2021立即获取更多信息。

相识之后

美国看病机构美联医邦为天天推荐的美国主治医生为美国约翰.霍普金斯医院小儿肿瘤科主任Donald Small, M.D., Ph.D。

Donald Small

医学和哲学双科博士

美国著名的儿科肿瘤专家

美国约翰霍普金斯医学院肿瘤科及小儿科正教授

美国约翰霍普金斯医院小儿肿瘤科主任

Dr. Small从事儿科学、细胞与分子医学、人类基因学三者相互联系的研究和小儿血液/肿瘤疾病的诊治，是美国约翰霍普金斯大学/美国国家癌症研究所小儿血液/肿瘤科研项目的负责人。Dr. Small的实验室首次克隆出了急性骨髓性白血病中最常突变的基因——人类FLT3 基因， 他的团队并首次将FLT3 抑制剂首次应用于具有难治复发性的FLT3 突变成人急性骨髓性白血病中，并探究与化疗合并治疗的最佳方案。Dr. Small因其卓越成就，多次获得全国性荣誉，包括多年提名并荣获著名的卡思克鲁力（Castle Connolly）最佳医生奖。

约翰·霍普金斯医院

美国约翰·霍普金斯医院曾连续21年在《美国新闻与世界报道》（U.S. News and World Report）(美国最有名的医院排名体系)中排名全美第一。美国约翰·霍普金斯医院现有20名诺贝尔奖得主，它是现代医学的发源地，是神经外科、泌尿外科、内分泌科和儿科等专业的诞生地。

经历过病例整理，病例翻译，并帮助总结出需要向美国医生提出的问题。很快我们就收到了Dr. Small给出的第一轮书面报告。

整个英文报告长达三页，我们将其翻译成中文，交到天天的父母手中，并向其解释其中的难点。报告中Dr. Small给出了他的治疗建议——骨髓干细胞移植，根治性的治疗方案。并提出了后续的其他治疗建议，如果有必要再去美国看病。

天天的父母说，虽然这是一份医学报告，但读起来更像是医生写给他们的一封信，是在对其轻轻的诉说。

后期，我们再次为天天及其父母安排了与Dr. Small的视频会诊，让其对骨髓干细胞移植进行更深入的了解。

2018年3月30日早上7点，通过medebound美联医邦自主研发的线上视频系统，天天及其父母见到了那位给他们“写信”的医生——Dr. Small，整个过程长达四十多分钟。

与Dr. Small视频会诊内容（节选）

Q：骨髓干细胞移植的成功率有多少？风险有哪些？

Dr. Small：从现有文献的数据来看，骨髓移植大约有75%的概率能够治愈，也就是说，每4个接受骨髓干细胞移植的孩子中，有3个可以通过该方法治愈。如果患儿接受骨髓干细胞移植，大约有5-10%的概率可能出现治疗相关的死亡。这是最大的风险所在。另外，还可能出现移植物抗宿主疾病。但该反应绝大多数是可以治疗的。

Q：美国约翰霍普金斯医院目前的骨髓干细胞移植状况如何？

Dr. Small：我们医学中心目前在半相合骨髓干细胞移植方面是领先的。首先我们进行了大量的实验证实该方案是可行的，然后我们在成人当中之后才在儿童中进行相关的治疗。我们的医疗团队目前已经能够确保该方案的安全性。所以我们认为，与全相合的不相干人来源的捐献骨髓相比，半相合的家庭成员捐献骨髓是更好的。另一个我们领先的技术是，在干细胞输注后的第3-4天，出现移植物抗宿主疾病的概率非常低，这也让父母捐献或同胞捐献骨髓进行移植非常的安全，并且移植相关死亡率也同样低。

Q：患儿可以进行自体干细胞移植或者使用脐带血吗？患儿的父母均为四十多岁，是否还适合捐献？

Dr. Small：问题在于已经有相当多证据表明我们需要移植细胞的免疫反应。但是如果移植的细胞来自于自己或者脐带血，仍然会把肿瘤细胞当成自己身体的细胞，不会攻击它。但我们需要的是来自捐献者的细胞把恶性肿瘤细胞当成异物，攻击它。这就是为什么我们需要来自异体的细胞而不是患者自己的。至于患儿家长的年龄，这不是问题。我们做过不少移植，骨髓捐献者的年龄甚至不止四十几岁，但效果一样好，所以家长的年龄是可以的。

Q：在霍普金斯治疗大约需要多长时间？

Dr. Small：取决于患儿入院前的情况。有的患者入院后，我们会先行治疗以取得完全缓解。但从患儿目前的病历资料来看，他已经处于较好的缓解状况，这一点非常好。在患者入院后我们一般很快就会开始进行移植。通常大约需要待6个月的时间。其中一部分原因是在移植后有大约60-180天患儿会处于免疫抑制状态。当患儿回到中国后，我们会和中国的医生取得联系合作，后期是否再次将患儿送回美国约翰霍普金斯医院，中国医生也起到一定的决定作用。

Q：后期的随访复查频率如何？

Dr. Small：很大的可能是我们和中国的医生合作对患儿进行随访管理和复查。在美国我们通常会在患儿移植1年后要求返院进行一些检查，确保正常。所以取决于父母是否要将患儿再次带到美国进行随访。只要患儿回中国后我们是可以和中国医生合作的。需要了解的是间变性大细胞淋巴瘤仍有偶然复发的可能性。最危险的时间段是在移植后的前三年，但我们仍然推荐在前5年每年进行一次随访复查。但就像我刚才所说的，随访复查可以在中国进行，不是必须回到美国进行。如果条件允许，我们仍然推荐以后每年均可随访复查，以观察接受治疗后的远期影响。

会诊结束后，我看到天天父母脸上的表情得到缓解，长舒了一口气。我想他们应该是在听到美国专家这么详细讲解后，心里多少也有了一些底。接下来虽然还有漫长的路程要走，相信会一步一步拨开云雾，总有见到光明的那一天光明！

中美白血病治疗差异

美国白血病患儿的5年生存率为90%。在美国，儿童白血病的主要治疗方法是化疗。普通急性淋巴细胞白血病（ALL）患者单纯化疗治愈率高达90%，高危患者70-80%。急性髓性白血病（AML）患者50-60%；目前我国ALL患儿5年治愈率可达80%，而AML的5年康复率仅为30-40%，与美国存在较大差距。一方面，这是由于国内缺乏筛查，发现时已属于晚期难以病愈；另一方面，国内早期化疗尚难以到位（譬如本案例中美国教授认为患儿的复发可以避免，选择骨髓移植的患者中有很多找不到匹配的骨髓干细胞。

美国国家骨髓捐献者计划可以找到与患者具有相似人类白细胞抗原 (HLA) 的捐献者，这可以更容易地找到匹配。该计划正在扩展到许多不同的国家，包括中国和日本。美国目前扩至全球、拥有3100万捐献者的国家骨髓捐献计划（National Marrow Donor Program）可根据患者的所在地域寻找拥有匹配的HLA类型（人体白细胞抗原）的捐献者，极大地提升了骨髓的可得性。美国有专门治疗儿童和青少年癌症的医疗中心。这些中心的专家团队熟悉成人和儿童癌症治疗之间的差异，以及年轻癌症患者的独特需求。这些团队与家长合作，确定最适合他们孩子的治疗方法。决定治疗的最重要因素是癌症的类型，但也应考虑其他因素，例如孩子的年龄和健康状况。孩子的治疗计划是基于现有的最佳治疗和研究，以及孩子的个人风险因素。这项研究由国家癌症研究所 (NCI) 和合作研究小组 (CRG) 资助。

通过与美国约翰霍普金斯医院小儿肿瘤科主任Donald Small博士的沟通和咨询，天天的父母获得了宝贵的治疗建议和信息。美国的医疗体系以其先进的技术和全面的治疗方案在世界范围内备受赞誉。天天的案例也展示了美国医疗团队在白血病治疗方面的专业性和卓越服务。

现在，天天的家人可以更加有信心地面对治疗过程，并积极配合医生的建议和指导。美国看病服务为他们提供了一条宝贵的求医之路，为天天的治愈之旅铺就了坚实的基础。我们期待着天天早日康复，回归健康的生活。

如果您也需要寻求美国医疗服务或远程咨询，美国看病服务将竭诚为您提供支持和帮助。

编者注：经患者本人及家属同意发表该篇文章。

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