美联案例

美国约翰霍普金斯医院专家为白血病患者提出治愈性方案


发布日期:2018-08-02








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4岁的天天是一位急性非淋巴细胞白血病患者。经过第一次化疗天天的病情得到缓解,但是好景不长,不久之后就复发了。复发之后天天的父母想寻求更好的治疗方法,于是将目光投向美国。美国约翰霍普金斯医院小儿肿瘤科主任为其提出治愈性方案——骨髓移植。


2018年3月,是我第一次见到4岁的天天(化名)。不幸的是,这个可爱的小男孩在此之前被确诊患有急性非淋巴细胞白血病(白血病中的一种,电影《我不是药神》中吕受益患的也是白血病,只不过其是慢性粒细胞白血病)。


相识之前


2017年11月,天天被初次确诊患有急性非淋巴细胞白血病。确诊后医生立即开始行急性非淋巴细胞白血病常规治疗方案——化疗。治疗之后病情得到好转。


急性非淋巴细胞白血病相比于其他类型的白血病复发的概率较低。但是就是这样的事情,发生在了天天的身上。复发之后医院给出的治疗方法基本上还是化疗,也推荐过骨髓移植。


看着可怜的天天,天天的父母甚是心痛。难道除了化疗就没有其他方法了吗?骨髓移植,如此之大的一场手术,如果决定做,手术成功的几率有多少?手术之中存在什么风险?手术后又可能出现什么样的状况……等等一些问题让天天的父母决心寻找更专业的意见。于是就是促成了我和天天的父母的第一次见面,他们将目光投向美联医邦,投向卡思克鲁力,投向了美国。


相识之后


我们为天天推荐的美国主治医生为美国约翰.霍普金斯医院小儿肿瘤科主任Donald Small, M.D., Ph.D。




Donald Small

医学和哲学双科博士

美国著名的儿科肿瘤专家

约翰霍普金斯医学院肿瘤科及小儿科正教授

约翰霍普金斯医院小儿肿瘤科主任


Dr. Small从事儿科学、细胞与分子医学、人类基因学三者相互联系的研究和小儿血液/肿瘤疾病的诊治,是约翰霍普金斯大学/美国国家癌症研究所小儿血液/肿瘤科研项目的负责人。Dr. Small的实验室首次克隆出了急性骨髓性白血病中最常突变的基因——人类FLT3 基因, 他的团队并首次将FLT3 抑制剂首次应用于具有难治复发性的FLT3 突变成人急性骨髓性白血病中,并探究与化疗合并治疗的最佳方案。Dr. Small因其卓越成就,多次获得全国性荣誉,包括多年提名并荣获著名的卡思克鲁力(Castle Connolly)最佳医生奖。


约翰·霍普金斯医院



约翰·霍普金斯医院曾连续21年在《美国新闻与世界报道》(U.S. News and World Report)(美国最有名的医院排名体系)中排名全美第一。约翰·霍普金斯医院现有20名诺贝尔奖得主,它是现代医学的发源地,是神经外科、泌尿外科、内分泌科和儿科等专业的诞生地。


经历过病例整理,病例翻译,并帮助总结出需要向美国医生提出的问题。很快我们就收到了Dr. Small给出的第一轮书面报告。


整个英文报告长达三页,我们将其翻译成中文,交到天天的父母手中,并向其解释其中的难点。报告中Dr. Small给出了他的治疗建议——骨髓移植,根治性的治疗方案。并提出了后续的其他治疗建议。


天天的父母说,虽然这是一份医学报告,但读起来更像是医生写给他们的一封信,是在对其轻轻的诉说。


后期,我们再次为天天及其父母安排了与Dr. Small的视频会诊,让其对骨髓移植进行更深入的了解。


2018年3月30日早上7点,通过medebound美联医邦自主研发的线上视频系统,天天及其父母见到了那位给他们“写信”的医生——Dr. Small,整个过程长达四十多分钟。




与Dr. Small视频会诊内容(节选)


Q:骨髓移植的成功率有多少?




Dr. Small:从现有文献的数据来看,骨髓移植大约有75%的概率能够治愈,也就是说,每4个接受骨髓移植的孩子中,有3个可以通过该方法治愈。


Q:骨髓移植的风险有哪些?

Dr. Small:如果患儿接受骨髓移植,大约有5-10%的概率可能出现治疗相关的死亡。这是最大的风险所在。另外,还可能出现移植物抗宿主疾病。但该反应绝大多数是可以治疗的。


Q:约翰霍普金斯医院目前的骨髓移植状况如何?


Dr. Small:我们医学中心目前在半相合骨髓移植方面是领先的。首先我们进行了大量的实验证实该方案是可行的,然后我们在成人当中之后才在儿童中进行相关的治疗。我们的医疗团队目前已经能够确保该方案的安全性。所以我们认为,与全相合的不相干人来源的捐献骨髓相比,半相合的家庭成员捐献骨髓是更好的。另一个我们领先的技术是,在干细胞输注后的第3-4天,出现移植物抗宿主疾病的概率非常低,这也让父母捐献或同胞捐献骨髓进行移植非常的安全,并且移植相关死亡率也同样低。


Q:患儿可以进行自体移植或者使用脐带血吗?患儿的父母均为四十多岁,是否还适合捐献?


Dr. Small:问题在于已经有相当多证据表明我们需要移植细胞的免疫反应。但是如果移植的细胞来自于自己或者脐带血,仍然会把肿瘤细胞当成自己身体的细胞,不会攻击它。但我们需要的是来自捐献者的细胞把恶性肿瘤细胞当成异物,攻击它。这就是为什么我们需要来自异体的细胞而不是患者自己的。至于患儿家长的年龄,这不是问题。我们做过不少移植,骨髓捐献者的年龄甚至不止四十几岁,但效果一样好,所以家长的年龄是可以的。


Q:在霍普金斯治疗大约需要多长时间?


Dr. Small:取决于患儿入院前的情况。有的患者入院后,我们会先行治疗以取得完全缓解。但从患儿目前的病历资料来看,他已经处于较好的缓解状况,这一点非常好。在患者入院后我们一般很快就会开始进行移植。通常大约需要待6个月的时间。其中一部分原因是在移植后有大约60-180天患儿会处于免疫抑制状态。当患儿回到中国后,我们会和中国的医生取得联系合作,后期是否再次将患儿送回霍普金斯中国医生也起到一定的决定作用。


Q:后期的随访复查频率如何?

Dr. Small:很大的可能是我们和中国的医生合作对患儿进行随访管理和复查。在美国我们通常会在患儿移植1年后要求返院进行一些检查,确保正常。所以取决于父母是否要将患儿再次带到美国进行随访。只要患儿回中国后我们是可以和中国医生合作的。需要了解的是间变性大细胞淋巴瘤仍有偶然复发的可能性。最危险的时间段是在移植后的前三年,但我们仍然推荐在前5年每年进行一次随访复查。但就像我刚才所说的,随访复查可以在中国进行,不是必须回到美国进行。如果条件允许,我们仍然推荐以后每年均可随访复查,以观察接受治疗后的远期影响。


会诊结束后,我看到天天父母脸上的表情得到缓解,长舒了一口气。我想他们应该是在听到美国专家这么详细讲解后,心里多少也有了一些底。接下来虽然还有漫长的路程要走,相信会一步一步拨开云雾,总有见到光明的那一天光明!


编者注:经患者本人及家属同意发表该篇文章


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