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导读：滑膜肉瘤，又称恶性滑膜瘤，是一类罕见的软组织肉瘤，通常病发于胳膊、颈部和腿部关节。那海外有新药治疗吗？美国FDA有获批的新药吗？美联医邦作为拥有9年海外就医经验的美国本土出国看病服务机构。本篇文章将为您带来海外医疗新资讯---美国治疗滑膜肉瘤的首个基因疗法新药Tecelra，同时分享我们协助国内患者获取美国上市新药案例。

8月2日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准免疫疗法afamitresgene autoleuecel（Tecelra，也称为 afami-cel）用于治疗既往接受过化疗的不可切除或转移性滑膜肉瘤成人患者。

Afami-cel是第一个获得FDA批准用于实体瘤癌症的工程化T细胞疗法。导致该药物批准的临床试验由纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）肉瘤专家和免疫治疗专家 Sandra D'Angelo 医学博士领导。

这种治疗方法为患有这种罕见癌症的人提供了一个重要的新选择。这也是在开发实体瘤T细胞疗法方面迈出的重要一步，这是一个重大挑战。其他细胞疗法，如嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，涉及靶向表面蛋白以识别和攻击癌细胞。到目前为止，这些类型的免疫疗法仅用于治疗血癌。

使用工程细胞疗法治疗实体瘤

滑膜肉瘤是一种罕见的癌症，其中恶性细胞在身体的软组织中发育并形成肿瘤。这种类型的癌症可能发生在身体的许多部位，最常见于四肢。癌细胞也可能扩散到身体的其他部位。在美国，滑膜肉瘤每年影响约1,000人，最常见于30多岁或以下的成年男性。

海外医疗专家指出，一般来说，肉瘤，尤其是滑膜肉瘤，是一种迫切需要更多治疗的癌症。一旦疾病扩散到身体的其他部位，现有的疗法就很难控制。

T细胞受体疗法靶向实体瘤

Afami-cel是一种工程细胞疗法，类似于自2017年以来被批准用于治疗某些血癌的CAR T疗法。通过细胞疗法，从血液中收集患者自身的T细胞，并在实验室中进行工程设计以识别癌细胞。然后，它们被注入血液中，使它们能够在整个身体中传播，以检测和破坏肿瘤细胞。

工程细胞疗法通常被称为“活体药物”，对于许多血癌患者来说，它们提供了治愈的希望。

Afami-cel不是CAR T疗法，而是属于称为T细胞受体（TCR）疗法的相关类别。T细胞被设计为携带一种额外的工具，使它们能够识别隐藏在癌细胞内的蛋白质或标记物。相比之下，CAR T疗法只有在肿瘤细胞外部时才能看到这些癌症标志物。

通过CAR T和TCR疗法，患者可以赋予免疫细胞抵抗癌症的能力。afami-cel靶向的致癌蛋白称为MAGE-A4。

另一种使用患者自身免疫细胞的疗法，称为TIL疗法，最近也获得了FDA批准用于治疗实体瘤黑色素瘤。TIL疗法需要从肿瘤中提取免疫细胞，这些肿瘤通过手术切除，然后在实验室中扩增，然后再输回患者体内。

罕见软组织肉瘤的试验结果

导致该药物获批的2期临床试验于2024年4月发表在《柳叶刀》杂志上。D'Angelo博士是该论文的主要作者，该论文报告说，afami-cel显着缩小了超过三分之一的患者的肉瘤肿瘤。试验中的一些患者的肿瘤完全消失了，并且癌症已经好几年没有复发了。

该临床试验是一项国际研究，共治疗了52名被诊断患有滑膜肉瘤和粘液样/圆细胞脂肪肉瘤 （MRCLS）（另一种软组织肉瘤）的人。这些患者对其他疗法没有反应。

①总体而言，近37%的患者在接受单次给药后看到他们的肿瘤缩小。

②该药物帮助了约39%的滑膜肉瘤患者和25%的MRCLS患者。

③滑膜肉瘤患者对该疗法的平均反应为11.6个月，MRCLS患者平均为4.2个月。

这些发现对于一群基本上已经用尽了其他治疗方案的患者来说意义重大。

Afami-Cel治疗肉瘤的副作用

在接受细胞疗法afami-cel之前，患者首先接受化疗。这种治疗最常见的副作用是低血细胞计数。

在试验中，大约71%的患者还经历了细胞因子释放综合征（CRS），这是细胞治疗后的常见反应。当免疫系统暂时超速运转以对抗癌症时，就会发生这种情况。对于afami-cel试验中的大多数患者，这种综合征并不严重。

D'Angelo博士希望afami-cel最终可以对抗任何类型的携带突变MAGE-A4蛋白的实体瘤。

海外医疗服务机构了解到，Afami-cel和其他 TCR 疗法也正在小儿肉瘤中进行研究。

以下是我们帮助一位肺癌患者的案例

患者：李女生（化名）

主要诉求：希望了解美国的最新治疗方式

国内诊断：右肺中叶浸润性腺癌EGFR突变

美国远程会诊专家： 纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSKCC，全美排名前三癌症中心)肺癌Chairman首席医师

会诊意见：美国专家认可化疗+免疫的治疗方案，专家建议患者如果对奥希替尼产生耐药性，下一步推荐【化疗联合免疫疗法（如卡铂培美曲塞和派姆单抗）】作为合理的下一步治疗。同时建议Rybrevant (Amivantamab-vmjw) 作为三线选择。

会诊前后对比：仅一周时间为客户申请并使用上当时在美仅仅上市不久的新药Rybrevant (Amivantamab-vmjw)，美联医邦立即通过其美国医疗网络，迅速为患者申请到了新药，患者自购少量该药，合规通关， 并于8月27日患者就在内地收到了该药。在患者处理肺炎消炎两周后，9月11日患者第一次使用了药物，使用上药物后患者病情得到了明显程度的改善。患者和家属对此十分感激。

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美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心是世界上历史最悠久、规模最大的癌症中心，全美排名第二的肿瘤医院。百年来，纪念斯隆-凯特琳癌症中心一直致力于病人护理、研究创新以及更好的理解、诊断和治疗癌症。作为美国最好的癌症中心之一，它也是美国最好的血液/肿瘤中心，纪念斯隆-凯特琳癌症中心是美国41个被美国国家癌症研究院指定的综合癌症中心之一。 如今纪念斯隆-凯特琳癌症中心有12000多位雇员，包括834名主治医师和143名斯隆-凯特琳研究所成员。 

总结

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