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2022年3月28 日（路透社）- 比利时生物技术公司 UCB 周一表示，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了其用于治疗与 Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 相关的癫痫发作的药物，这是一种罕见的儿童癫痫症，下面是UCB官网发布信息：

全球生物制药公司 UCB（泛欧证券交易所代码：UCB）今天宣布，FINTEPLA ®（芬氟拉明）口服溶液 CIV 已在美国获得批准美国食品和药物管理局 (FDA) 用于治疗 2 岁及以上患者与 Lennox-Gastaut 综合征相关的癫痫发作。1此外，FDA 已授予该产品的儿科专营权。7 它已在美国和欧盟获准用于治疗 2 岁及以上患者与 Dravet 综合征相关的癫痫发作。1,8 用于 LGS 的芬氟拉明在美国可通过称为风险评估和缓解策略 (REMS) 计划的受限分销计划获得。 

LGS 是一种严重的儿童期发病的发育性和癫痫性脑病 (DEE)，其特点是具有高发病率4的药物难治性癫痫发作以及神经发育、认知和运动功能的严重损害。5 LGS 在美国影响了大约 30,000 至 50,000 名患者6 LGS 对癫痫发作之外还有深远的影响，包括沟通、精神症状、睡眠、行为挑战和行动不便等问题。9 此外，癫痫猝死 (SUDEP) 是 LGS 患者的一个主要问题。10

芬氟拉明已在最难治疗的癫痫发作类型中显示出疗效，1,2包括跌倒性癫痫发作，这会导致人突然失去肌肉张力、变得跛行并摔倒在地，受伤的可能性很高。3芬氟拉明的作用机制不同于目前的癫痫药物，但与目前的癫痫药物有互补性，它可以在不干扰目前的抗癫痫治疗的情况下使用。11 在全球安慰剂对照的 3 期临床试验中，服用芬氟拉明的 LGS 患者的临床总体印象量表 (CG-I) 在数值上有更大的改善。1

“芬氟拉明用于 Lennox-Gastaut 综合征的批准凸显了我们继续致力于为当前治疗可能无法很好控制的患者及其护理人员提供差异化药物，”UCB 全球癫痫负责人 Mike Davis 说。“我们很自豪地将芬氟拉明作为治疗 Dravet 综合征和现在的 Lennox-Gastaut 综合征的药物添加到我们的癫痫药物组合中，以帮助减少癫痫发作的影响和负担，包括具有高儿科发病率和死亡率的严重癫痫综合征。 ”

FDA 的批准得到了一项针对 263 名 LGS 患者（年龄 2-35 岁）的全球、随机、安慰剂对照的 3 期临床试验的安全性和有效性数据的支持，该试验表明芬氟拉明的剂量为 0.7/mg/kg/与安慰剂相比，day 显着降低了跌倒癫痫发作的频率 (p=0.0037)。在服用芬氟拉明 0.7 mg/kg/天的患者中，近四分之一的患者每 28 天的跌倒发作频率减少 ≥50%；18% 减少 >50 至 <75% 和 6% >75% 减少。1芬氟拉明治疗患者中发生的常见不良反应（发生率至少 10% 且高于安慰剂）是腹泻；食欲下降; 疲劳; 嗜睡; 呕吐。1芬氟拉明安全数据库包括在 DS 和 LGS 中治疗长达三年的患者的长期心血管安全数据。1 

“LGS 是治疗最具挑战性的癫痫性脑病之一，尽管有多种抗癫痫药物的治疗方案，但绝大多数患者仍未得到很好的控制，”科罗拉多州儿童医院副教授、MSCS、FAES 医学博士 Kelly Knupp 说，美国。“作为一种补充疗法，芬氟拉明提供了不同的作用机制，并证明了能够显着减少与跌倒相关的癫痫发作次数，这是控制这种严重癫痫形式的关键措施。” 

这种名为 Fintepla 的药物已获得美国批准，可用于治疗两岁及以上患者的另一种形式的儿童期癫痫症，即 Davet 综合征。Lennox-Gastaut 综合征 （LGS） 会导致认知功能障碍和经常导致受伤的频繁癫痫发作，UCB药厂 的 Zogenix 部门估计，美国约有 30,000 至 50,000 人患有这种综合征。

这家生物技术公司在一份声明中表示，FDA 的批准得到了 263 名 LGS 患者的 3 期临床试验的安全性和有效性数据的支持。UCB 以约 20 亿美元的价格收购了总部位于加利福尼亚的 Zogenix， Bernstein 分析师 Wimal Kapadia 预测，到 2030 年，仅来自 LGS 适应症的 Fintepla 的全球最高销售额约为 3 亿美元，而这两种适应症的总销售额约为 8 亿美元。FDA 的批准使 Fintepla 与 Jazz Pharmaceuticals 的大麻二酚药物 Epidiolex 相抗衡，后者已获美国批准用于治疗与 Dravet 综合征和 LGS 相关的癫痫发作。 下面就来解释另外一个重磅新药：

大麻二酚 Epidiolex

2019年，大麻二酚被美国FDA药监局批准用于治疗2 岁或以上患有 DS 或Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 的儿童的癫痫发作 。2019 年，大麻二酚与氯巴占Clobazam (CLB) 一起在欧洲获得批准，临床试验数据显示 CBD 和 CLB 的结合产生了更大的疗效结果 。

第一项临床试验  包括 120 名年龄在 2 至 18 岁之间的 DS 患者。惊厥发作的中位频率从每月 12.4 次降至 5.9 次，而安慰剂组则从每月 14.9 次降至 14.1 次。此外，活性组中 43% 的患者和安慰剂组中 27% 的患者的惊厥发作频率至少降低了 50%。总体而言，接受 CBD 治疗的患者中有 62% 在七类护理人员全球印象变化量表中至少获得了一个类别，而安慰剂组的这一比例为 34%。接受 CBD 治疗的患者中有 5% 没有癫痫发作，而安慰剂组则没有。

另一项随机、双盲、安慰剂对照试验 ( 18 ) 包括 171 名年龄在 2 至 55 岁之间的 LGS 患者，并测量了跌倒发作的减少。CBD 组的中位百分比降低为 43.9%，安慰剂组为 21.8%。2018 年，Devinsky 等人。( 19) 在 LGS 患者中比较了较低的 10 mg/kg/day 剂量的 CBD 和 20 mg/kg/day 的完整剂量。在 20 毫克 CBD 组中观察到癫痫发作频率中位数降低了 41.9%，而在 10 毫克 CBD 组和安慰剂组中中位数降低了 37.2% 和 17.2%。

尽管这项研究表明患者可以通过将剂量增加到 20 mg/kg/天来减少癫痫发作，但它也显示出副作用的风险增加。一般建议从 5 mg/kg 开始，每天分两次摄入，然后增加到 10 mg/kg/天。如果 10 mg/kg/天的剂量耐受性良好并且抗癫痫作用持续，则剂量可以增加到最大 20 mg/kg/天 。

大麻二酚还证明在长期随访中有效降低癫痫发作频率 ( 20 )，在 48 周的随访中癫痫发作频率持续降低（在 42.9% 和 44.3% 之间）。此外，104 名患者中有 5 名 (4.8%) 在治疗 12 周时无惊厥发作，超过 40% 的患者在每次计划随访时惊厥发作频率减少≥50% ( 18 )。就惊厥性癫痫发作减少的中位数百分比、反应率、总癫痫发作减少和 CGIC 评估的改善而言，CBD 在同时接受 CLB 治疗的患者子集中表现更好。此外，CBD+CLB 组合在无惊厥发作天数方面表现出优势. 然而，必须评估增加两种化合物活性代谢物水平的药物间相互作用，因此如果患者出现嗜睡或镇静，建议减少 CLB 剂量 。

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【美联医邦案例】国内癫痫患儿视频波士顿儿童医院

 
上图：在美联医邦的国际会诊平台上，我们以最短的时候安排好美国和国内两地时间，波士顿儿童医院癫痫小儿神经外科专家Dr. Madsen和小儿神经内科主任Dr.Wolf、患者、国内主治医生及美联医邦人员共同在线，探讨患者现在的病情及治疗方法，整个视频会诊持续近1个小时

▌ 患儿病情摘要：  患儿为3岁男孩，出生时情况良好，出生体重3100克。目前诊断：1.脑积水；2..症状性癫痫[继发性癫痫]。使用多种抗癫痫药物无效：左乙拉西坦口服液，丙戊酸钠口服液，托吡酯胶囊，吡仑帕奈片，拉莫三嗪片，氨已烯酸片，氯巴占，唑尼沙胺片，拉考沙胺片和生酮饮食。▌ 美国专家视频会诊：波士顿儿童医院神经外科和神经内科专家的MDT联合会诊下，认为目前手术指征不具备，属于难治性癫痫，根据 Lennox Gastaut 综合症的可能诊断特征，因此有一些药物可能会有帮助。建议考虑 1)再次试用氯巴占和 Epidiolex（译者注：大麻二酚，国内未上市）。2)植入 VNS 迷走神经刺激，每月进行调试 3) 试 验 Clobazam 与 Fintempla （ 译者注：芬 氟 拉 明 ，Zogenix 公 司 生产，国内未上市）。4)试用 Cenobamate（译者注：苯巴那酯，由 SKLife 生产，国内未上市）。▌后记 ：美国美联医邦和美国的药厂达成了合作已经把部分抗癫新药引进到了海南博鳌超级医院，患者家长正在申请通去海南使用上最新抗癫药物。  患者家人只要飞到海南博鳌超级医院完成首诊，获取新药后并可带药出院。

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 波士顿儿童医院- 全美排名第一的儿童医院

波士顿儿童医院始于1869年，是哈佛大学的附属医院，也是全美排名第一的儿童医院，也是小儿神经内科排名第一的医院。140年以来，一直在为儿童疾病的治疗而努力，从1947年首次成功缓解白血病到最近的复杂胎儿心脏缺陷的矫正，建树颇多。除了哈佛医学院，合作伙伴还包括哈佛干细胞研究所、麻省理工学院卫生科学与技术、博德研究所、孤独症联盟和波士顿大学。并且与丹娜法伯癌症研究院、布列根和妇女医院以及麻省总医院保持着紧密的合作关系。此外, 波士顿儿童医院是世界上最大的以儿童医院为背景的研究机构。研究团队有1100多位科学家，包括9名国家科学院人员、11名医学研究所在职人员和9名霍华休斯医学研究所人员。每年科研投入2亿2千5百万美元，多于任何一家儿童医院。 波士顿儿童医院享誉全球,拥有璀璨的今天和辉煌的过去。波士顿儿童医院的出色表现不仅在于其手术创新以及新的治疗方法的发现，还在于为儿童提供高质量的医疗并给予儿童高度的关注。

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