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文章类型: 美国新药和前沿
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导读:一种新的癫痫治疗方法将前两名患者的癫痫发作频率降低了95%。如果它在更大规模的试验中表现良好,对于耐药性癫痫患者来说,它可能是脑部手术的更好、更安全的替代方案。作为拥有8年海外就医经验的美国本土服务中介机构带您解读美国对癫痫的最新疗法
癫痫(epilepsy)即俗称的“羊角风”或“羊癫风”,是大脑神经元突发性异常放电,导致短暂的大脑功能障碍的一种慢性疾病。据中国最新流行病学资料显示,国内癫痫的总体患病率为7.0‰,年发病率为28.8/ 10 万,1年内有发作的活动性癫痫患病率为4.6‰。据此估计中国约有900万左右的癫痫患者,其中500~600万是活动性癫痫患者,同时每年新增加癫痫患者约40万,在中国癫痫已经成为神经科仅次于头痛的第二大常见病。
大脑依靠微小而稳定的电脉冲来运作,但有时这种受控的大脑活动会被突然的过度爆发所淹没。这被称为癫痫发作,它可能导致不受控制的运动、失去知觉和其他严重症状。
癫痫发作有许多潜在的诱因,例如,严重的头部受伤可能导致癫痫发作,但癫痫患者会反复发作。他们患情绪障碍、认知障碍和其他健康问题的风险也往往更高。
肿瘤、中风、基因突变或神经递质(告诉神经元放电与否的化学物质)失衡都是癫痫的潜在原因,但有些人会无缘无故地患上这种疾病。
在估计的5000万癫痫患者中,大约三分之二的人能够通过药物控制癫痫发作。剩下的三分之一患有耐药性癫痫(DRE),这意味着他们在尝试了至少两种不同的药物后无法控制癫痫发作。
患有DRE的人可能会选择接受手术以切除癫痫发作的大脑部分,但这些手术是有风险的,通常不成功,并且可能导致新的认知和记忆问题。
总部位于加州的生物技术公司Neurona Therapeutics现已公布其正在开发的癫痫治疗药物NRTX-1001试验的初步结果。这种用干细胞制成的治疗方法被直接注射到两名DRE患者的大脑中,在他们的癫痫发作部位。
在试验前的六个月里,第一位患者平均每月经历32次癫痫发作。在接受癫痫治疗后的一年里,他们的癫痫发作频率下降了95%以上,最后五个月没有癫痫发作。
第二个人平均每月癫痫发作 14 次,在治疗后的七个月里,他们的癫痫发作频率减少了 90% 以上。
在试验开始时,两人都患有认知障碍。根据治疗前和治疗后六个月的神经认知测试,注射不仅没有引起任何进一步的认知问题,而且似乎可以改善患者的记忆力。
Neurona的癫痫治疗旨在通过永久恢复人的神经递质平衡来预防癫痫发作。
治疗从人类多能干细胞开始,这些干细胞被诱导发育成抑制性“中间神经元”。这些脑细胞充当大脑中其他神经细胞之间的桥梁,NRTX-1001中的神经细胞分泌一种抑制电活动的神经递质。
通过将它们注射到癫痫发作开始的部位,这些细胞被设计成平衡和抑制这些过度的电流爆发。
“作为一次性剂量,人类中间神经元旨在整合和支配目标,并旨在持久地抑制大脑癫痫区域的癫痫发作活动,”Neurona说。
Neurona在国际干细胞研究学会年会上提交了初步试验结果,但尚未发表,因此数据仍需经过同行审查。
此外,虽然这些结果很有希望,但只治疗对两个人的明显效果不足以决定它是否有效。不过,Neurona仍在招募人员参与其试验,目标是在早期阶段纳入10人,以测试药物的安全性、耐受性和有效性。
如果注射继续表现良好,接下来可能会进行更大规模的试验,这可能会给DRE患者提供一种更安全、更有效的方法来控制他们的癫痫发作。
Neurona首席执行官Cory R. Nicholas表示:“尽管我们的临床研究正在其他患者中进行,但令人欣慰的是,迄今为止,前两名患者在没有额外认知障碍的情况下实现了癫痫发作缓解,这支持了NRTX-1001的治疗潜力。
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文章来源:
https://www.freethink.com/health/treatment-for-epilepsy
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