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导读：白血病是身体造血组织（包括骨髓和淋巴系统）的癌症，根据白血病的类型和其他因素，白血病的治疗方式可能很复杂。那去美国看病，治疗白血病有前沿的治疗方法吗？美联医邦作为拥有9年海外就医服经验的美国本土出国看病服务机构，本篇带大家了解一种可以在家口服药物治疗白血病的方法。同时分享我们协助国内患者参与美国视频会诊/赴美治疗的案例

从患者不得不到医院或诊所进行静脉注射化疗并引起不必要的副作用的日子开始，白血病的治疗一直在不断改进。现在，白血病的治疗通常可以像在家服用药物一样方便——一种（或多种）药丸，其中的药物高度定制，适合人的白血病类型，甚至是这些个体癌细胞中存在的基因突变。

在2023 年美国血液学会（ASH）年会暨博览会上发表的研究中，MD Anderson专家分享了不同类型的白血病药物如何作为口服治疗非常有效。

药物组合在CLL治疗中显示出早期成功

2019年，Jain和他的同事在《新英格兰医学杂志》上发表了MD安德森临床试验的结果，其中慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者接受了结合两种药物的口服治疗方案：伊布替尼和维奈托克。这种组合包括两种不同的药物方法，它们通过两种不同的作用机制起作用：分别是BTK抑制剂和B细胞淋巴瘤-2（Bcl-2）蛋白抑制剂。一种在淋巴结和血液中起作用更多，另一种在骨髓中起作用更多。“我们从这种药物组合中得到了最好的结果，因为它们具有互补活性和协同作用，”Jain说。

这些患者都是老年人，高风险或两者兼而有之，一起服用了两年的药物。“我们的患者深度缓解率很高，”Jain说。大多数人在两年后停止服用这两种药物，尽管少数人继续服用联合疗法第三年。

研究人员最近公布了ASH为期五年的随访结果。“许多人在五年后仍处于缓解状态，”Jain说。“这真是太了不起了。

其他BTK抑制剂也正在开发中，用于治疗CLL和潜在的其他疾病

尽管这些药物有效，但总有改进的余地。“有一种第三代BTK抑制剂的概念，它以不同的机制起作用，非共价，”Jain说。一个例子是名为AS-1763的新药。

在ASH，高级研究科学家Shady Tantawy医学博士展示了一张与Jain合著的海报，表明了他们对AS-1763的研究结果。它显示出对BTK的高选择性特征和对几种形式的BTK的有效抑制活性。基于这些令人鼓舞的早期数据，该团队正在招募一项新的临床试验，以测试AS-1763对其他治疗方法无效的患者。他们希望，当其他治疗失败时，这将被证明是患者的另一种口服药物可能

具有高反应率的AML新疗法

急性髓系白血病（AML）可以被认为是一组癌症，每种癌症都有自己的突变。因此，最有效的治疗方法是个性化和有针对性的，基于AML的类型以及患者的年龄和健康状况。

美国看病服务机构指出，先前的研究表明，低甲基化剂联合维奈托克的静脉注射方案对不适合更强化化疗的老年人非常有效。“这是几十年来老年患者AML的首次真正突破，”白血病专家Tapan Kadia医学博士说。但是，患者必须在每个月的一周内每天到医院或诊所接受治疗。

“我们问自己，'我们怎样才能做得更好？'卡迪亚说。他和他在白血病科的团队进行了一项关于以药丸形式使用药物ASTX727（即低甲基化剂地西他滨/西达嘧啶加维奈托克）的临床试验。Kadia在ASH上公布的结果显示，试验中新诊断为AML的患者（也称为一线患者）的反应率为64%。在复发或难治性AML患者中，反应率也很高：46%。该药丸与静脉注射治疗形式一样有效，并且具有可耐受的副作用。

“64%的缓解率，特别是在一组中位年龄为80岁的患者中，非常好，”Kadia说。“总体而言，在这个年龄较大且非常高风险的患者群体中，该方案是有效且可耐受的。最终，我希望口服选择将使人们更容易获得治疗，因为他们不必经常去医院或诊所。

尽管这项研究对所有 75 岁以上的 AML 患者（一线组）和对治疗无反应或复发的 AML 患者（复发/难治性 AML 组）开放，但研究表明，基于癌症的特定突变靶向药物可能更有效。

研究人员探索 IDH 突变 AML 的治疗方法

MD安德森的研究人员还在进行一项ASTX727联合维奈托克和靶向治疗IDH突变AML患者的临床试验。这些患者的异柠檬酸脱氢酶（IDH）1或2发生突变，可分别使用抑制剂 ivosidenib或enasidenib靶向。两种药物都可以口服。

本研究仅招募了IDH 1或IDH 2突变的患者，并使用地西他滨/西达嗪（ASTX727）的全口服三联疗法联合维奈托克和靶向突变IDH抑制剂艾伏尼布或依那尼布治疗他们。尽管该研究仍在进行中，但迄今为止，由医学博士Himachandana Atluri在ASH上公布的结果显示，96%的新诊断IDH突变AML患者实现了复合缓解。此外，约45%的复发或难治性疾病患者也实现了复合缓解。在所有组中，一些患者确实有副作用，但这些副作用要么是轻微的，要么可以用其他药物（如皮质类固醇）进行治疗。

“反应率明显更高，中位总生存期没有达到，但是一个平台，并且仍在进行中，”Kadia说。“总的来说，这表明这种全口服药物三联疗法是有效的，也可以在其他药物不起作用时使用。

展望白血病治疗的未来

“目前的标准不一定是最佳的，”Jain说。这就是为什么他和其他人正在进行临床试验，以提高已经建立的治疗方案对不同类型白血病的疗效，甚至招募新诊断的患者。

“AML的治疗已经改变，”Kadia说。“人们过去常常采用一刀切的治疗方法，但几十年来，在MD安德森，我们根据患者的骨髓在分子检测和基因检测中显示的情况（如IDH突变）采取个性化的方法。在开始治疗之前对白血病进行表征至关重要。

美国看病专家表示，目前已经取得了巨大的进步，许多患有某些类型白血病的患者，尤其是CLL，其寿命几乎正常。

文章参考：

https://www.mdanderson.org/cancerwise/can-leukemia-be-treated-with-a-pill.h00-159624168.html

来自美联医邦的一段话

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