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导读：在全球癌症治疗领域中，美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心始终保持领先地位，尤其在胃肠间质瘤（GIST）研究方面，他们的创新疗法和新药研发不断引领和启发全球医疗行业。近期，美国MD安德森癌症中心正在进行的两项重要临床研究为GIST患者带来了新的希望。美联医邦拥有9年美国看病经验，本文将介绍美国MD安德森癌症中心的最新GIST治疗研究方案。

胃肠间质瘤（Gastrointestinal Stromal Tumors，简称GIST）是一种源自胃肠道间质细胞的肿瘤。尽管GIST的总体发病率较低，但它是最常见的胃肠道间叶性肿瘤，在软组织肉瘤中也相对常见。主要起源于Cajal间质细胞，这些细胞是胃肠道内的起搏细胞，负责协调胃肠道的蠕动。大多数GIST与c-KIT基因（CD117）的突变有关，该基因突变导致细胞增殖失控，进而形成肿瘤。另一个常见的突变基因是PDGFRA。

MD安德森癌症中心在治疗胃肠间质瘤（GIST）方面具有独特优势，摘自MD安德森官网内容：

对于未扩散的GIST，首选手术切除。有时会在手术前使用靶向治疗药物以缩小肿瘤。伊马替尼是主要的一线治疗药物，对60%至70%的患者有效。对伊马替尼无效或产生耐药的患者，可依次使用舒尼替尼、瑞戈非尼和瑞普替尼作为二线、三线和四线治疗。对PDGFRA exon 18突变的患者，阿瓦普替尼是唯一获批的药物。

MD安德森还在进行多项临床试验，探索新的治疗组合和药物，如将舒尼替尼与贝祖克拉斯替尼联合使用，以及评估瑞戈非尼作为某些基因突变患者的二线治疗。通过这种精准医疗方法，MD安德森旨在为患者提供最佳的治疗效果，并在治愈早期发现的GIST和管理转移性疾病方面取得显著成果。下面就是两个美国MD安德森癌症中心正在进行的临床研究介绍。

研究一ClinicalTrials.gov ID：NCT05208047

研究名称：CGT9486 + 舒尼替尼与舒尼替尼在胃肠道间质瘤患者中的 3 期随机试验。

研究简介：

这是一项 3 期、开放标签、国际、多中心的 CGT9486 与舒尼替尼联合治疗研究。这是一项多部分研究，将招募约 426 名患者。第 1 部分包括两项评估：1) 确认后续部分中将用于约 20 名之前接受过至少一线 GIST 治疗的患者的新配方 CGT9486 剂量；2) 评估约 18 名之前接受过至少两种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗 GIST 的患者中 CGT9486 与舒尼替尼之间的药物相互作用。研究的第二部分将招募约 388 名对伊马替尼不耐受或之前仅接受伊马替尼治疗失败的患者，并将以 1:1 的方式随机分配患者，比较 CGT9486 加舒尼替尼与单独使用舒尼替尼的疗效。

主要纳入标准：

• 经组织学证实的局部晚期、转移性和/或不可切除的胃肠道间质瘤。第 2 部分必须提供分子病理学报告；如果分子病理学报告不可用或不充分，则需要存档或新鲜的肿瘤组织样本来评估随机分组前的突变状态。

• 记录显示伊马替尼治疗后疾病进展或不耐受

• 受试者必须接受以下治疗：

• 第 1a 部分：已接受 1 种或以上 GIST 治疗

• 第 1b 部分：已接受 ≥2 种 TKI 治疗的 GIST

• 第 2 部分：仅接受过伊马替尼治疗

• 根据 mRECIST v1.1 至少有 1 个可测量病变

• ECOG - 0 至 2

• 在一定限度内具有临床可接受的当地实验室筛查结果（临床化学和血液学）

研究二ClinicalTrials.gov ID：NCT06087263

研究名称：第 2 阶段研究旨在评估瑞戈非尼在伊马替尼后二线治疗中对特定 GIST 突变亚群（KIT 外显子 17、18 或 14 突变和 SDHB 缺陷型 GIST）的疗效。

研究简介：

评估瑞戈非尼在二线 GIST 治疗中对 KIT 外显子 17、18 或 14 突变且 SDHB 缺陷、经伊马替尼治疗后病情进展（以 PFS 衡量）（RECIST 1.1）患者的疗效。

主要目标：

瑞戈非尼初始反应患者的耐药机制（ctDNA 分析）

瑞戈非尼治疗后下一轮治疗的疗效数据

主要纳入标准：

• 患者必须具有可测量的疾病，定义为至少一个病变可以通过临床检查用 CT 扫描、MRI 或卡尺在至少一个维度上准确测量（非淋巴结病变的最长直径和淋巴结病变的短轴）≥10 毫米（≥1 厘米）。

• 年龄≥18岁。

• 组织学诊断为 GIST，且肿瘤活检和/或液体活检存在 KIT 外显子 17、18 或 14 突变，或 SDHB 缺陷。

• 参与者必须患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤，且在接受伊马替尼治疗后出现放射学进展。必须在首次服用研究药物前至少 5 天停止伊马替尼治疗。所有伊马替尼治疗均计为 1 线治疗。

• 筛选时 ECOG 体能状态≤2（卡氏评分≥60%）。

• 预期寿命至少为12周（3个月）。

• 受试者必须能够理解并愿意签署书面知情同意书。在进行任何试验特定程序之前，必须适当地获得签署的知情同意书。

• 患者必须具有如下定义的足够的器官和骨髓功能

美联医邦可协助您参与到美国最新临床试验，详情请阅读下方链接：

https://www.medebound.com/guide/702

美联医邦如何协助国内患者获得美国新药?可参考下方案例：

https://www.medebound.com/guide/422

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