美国首位患者完成神经干细胞治疗中风临床试验

2019-03-14

正文

导读:2018年底,美国FDA批准一项名为:立体定向术、脑内注射CTX0E03神经干细胞治疗缺血性卒中所致中重度残疾患者的临床试验。2019年1月下旬,在美国德克萨斯大学休斯敦健康科学中心,全球首位患者加入了该临床试验,并完成了相关手术操作。目前,美国40个临床试验中心正在招募该临床试验志愿患者。


2016年,一名36岁因中风而导致肢体身体功能受限的SoniaOlea Coontz女士,在斯坦福大学参加临床试验:将改良后的人类成体干细胞直接注射到慢性中风患者的大脑中,使患者运动功能得到恢复。最终通过治疗Coontz的运动功能得到恢复。



SoniaOlea Coontz,2016年在斯坦福大学接受干细胞治疗后成功恢复了运动技能

如今,同类研究得到进一步发展!2018年底,美国食品药品监督管理局(FDA)批准一项名为:立体定向术、脑内注射CTX0E03神经干细胞治疗缺血性卒中所致中重度残疾患者的研究。

2019年1月下旬,在美国德克萨斯大学休斯敦健康科学中心 (The University of Texas Health Science Center at Houston,UThealthy),全球首位患者加入了该临床试验,并完成了相关手术操作。



此次研究相比于斯坦福大学研究,其先进之处在于其是使用神经干细胞,而不是成体干细胞;注入人体的方式来说,采用的是直接注入脑内患病侧,而不是采用静脉输注;正是医疗研究从各方面的改善和创新突破,将使失去行走能力的患者重新获得运动的功能,获得自由。


临床试验正在招募

这是一项随机、安慰剂对照、多中心的II期临床试验研究,叫做PISCES III。纳入的对象为因缺血性卒中引起永久性残疾6-12个月的35~75岁患者。


clinicaltrail官网截图


这些患者将 1:1的随机分为两组:

  • 试验组:实行立体定向手术,颅骨钻孔,一次性向脑内注射两千万CTX0E03神经干细胞到中风受损区域附近;

  • 对照组:假手术(安慰剂),颅骨钻孔,但不注射任何东西。

术后对所有患者进行随访12个月,并为每位患者安排为期12周的标准化物理治疗(PT)计划,每天在家进行锻炼。其间在不同时间点进行随访评估。

该临床试验的初期节点是,手术后6个月,通过量表评分测量残疾程度和独立性,比较试验组与安慰剂对照组在临床症状上得到显著改善的比例。 同时将6个月时的评分与基线进行比较。中期结果将于2019年11月公布,最终结果预计将于2020年初公布


目前,美国40个临床试验中心正在招募该临床试验志愿患者。

初期临床试验显示良好结果

2016年,来自英国的研究者在《柳叶刀》发表了一篇I期临床试验结果。这项临床试验主要目的是测试神经干细胞的安全性和耐受性,共招募11名60至85岁的患缺血性中风6个月至5年男性患者。


临床动物试验&I期临床试验

在临床试验前的慢性中风模型小鼠研究中,表现出长期的安全性,运动功能改善,大脑组织也得到再生。

基于以上动物试验结果,研究者将其应用至人体临床试验,期盼在人体中也能出现同样的结果。与此同时,通过逐渐增加神经干细胞剂量,单次向患者患病侧大脑中逐渐注入200万、500万、1000万、2000万的CTX-DP细胞,随访观察两年。

这项研究的结果显示出巨大的潜力,没有副作用,神经细胞功能也得到改善。

与大多数研究一样,该项研究也存在一定的局限性,比如只有11名男性患者的小样本并且治疗前的中风发病时间太广 (6-60个月)。因此,设计了第二阶段研究,现已完成。


II期临床试验

第二阶段涉及23名患有缺血性中风患者,中风后2-3个月,手臂运动功能受到影响。所有患者均接受了单剂量的2000万 CTX-DP 细胞,随访观察一年,目标是寻找改善手臂功能的证据。

基于以上临床试验研究结果,为了再次验证神经干细胞对中风患者的治疗效果,增加可比性,使研究结果更加准确,更有说服力。研究者采用对照的思路,设计出现在的PISCES III临床试验研究。


专家对该临床试验的评价

该研究的全球首席研究员、教授、UThealthy脑血管病研究所所长Sean I. Savitz说。"过去的10年中,我们一直致力于研究将细胞疗法作为一种新的中风治疗方法。我们非常高兴能与ReNeuron合作, 并将第一个病人加入到PISCES III的研究中来。这项研究为新型细胞疗法治疗慢性中风,改善患者残疾状态后续发展的奠定了重要基础, 也是迄今为止确定神经干细胞是否能改善中风长期残疾患者康复的最先进的临床试验。

Savitz说:“虽然静脉注射干细胞用于治疗急性中风患者一直处于临床试验研究, 但直接输送到大脑这种治疗方式可能对慢性中风残疾患者带来更大的治疗效果。 ”

Frank M. Yatsu,医学博士,麦戈文医学院神经学主任。“在动物研究中, 在慢性中风环境中直接注射干细胞已被证明可以改善大脑功能,得到更好结果。看来,这些细胞可改变大脑受损区域的环境,因此更有利于再生。可能是因为这些神经干细胞释放的因素, 刺激附近的梗死区域产生修复机制。”


参考链接:

1.https://www.strokemark.com/three-stem-cell-clinical-trials-stroke-explained-part-iii-strokemark-special-report/

2.https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03629275?term=03629275&rank=1

3.https://news.umiamihealth.org/en/stem-cells-a-breakthrough-in-stroke-treatment/

4.https://www.news-medical.net/news/20190128/UTHealth-enrolls-first-US-patient-in-novel-stem-cell-trial-to-treat-stroke-disability.aspx



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