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2021年12月29日，Amylyx Pharmaceuticals宣布，美国FDA已接受AMX0035治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的新药申请（NDA），并授予优先审评资格。PDUFA目标日期定为2022年6月29日。AMX0035是两种药物苯丁酸钠（sodium phenylbutrate）和牛磺酸二醇（taurursodiol）的复方制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态，从而延缓神经细胞的死亡。临床前试验表明，这两种药物联用的协同效应，能够将神经细胞因为氧化应激而产生的死亡减少90%。

Amylyx还将向FDA提交一份扩展使用计划申请（Expanded Access Program），以便在未来几个月内用于那些无法参与该药3期临床试验的患者。

向美国FDA提交的NDA是基于一项入组了137例ALS患者的2期临床试验获得的积极数据。试验达到其主要疗效终点，即根据修订的ALS功能评定量表测量，在6个月随机化阶段结束时，接受AMX0035治疗的ALS患者运动功能下降显著减缓。

此外，对所有随机化受试者长达3年的随访显示，在试验开始时就接受AMX0035治疗的患者，与最初接受安慰剂治疗，在开放标签阶段转为AMX0035治疗的患者相比，死亡风险降低了44%（HR 0.56；95% CI，0.34-0.92）。并且始终接受AMX0035治疗组中位生存期比最初接受安慰剂治疗的患者组延长了6.5个月（25.0个月 VS. 18.5个月）。

安全性上，总体而言，在24周内，AMX0035和安慰剂组之间报告的不良事件和停药率基本相似，但是AMX0035组胃肠道事件的发生率更高。相关详细数据已发表在《新英格兰医学杂志》与Muscle and Nerve杂志上。

该试验的共同主要研究者、哈佛医学院（Harvard Medical School）神经学教授Merit Cudkowicz博士表示：“随着AMX0035的NDA被接受，我们相信离（带来）潜在的新治疗选择又近了一步。我们期待在AMX0035的全球3期临床试验中继续研究其治疗潜力时，通过监管审评程序看到造福患者的进展。”

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