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2019年5月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华公司的Piqray（alpelisib）片剂与FDA批准的内分泌治疗药物氟维司群联合使用，治疗患有晚期或转移性乳腺癌的绝经后女性和男性，这些患者通过FDA批准的试验检测为激素受体（HR）阳性，人表皮生长因子受体2治疗 （HER2）阴性，PIK3CA突变，接受内分泌治疗方案之中或之后疾病进展。

转移性乳腺癌是已经扩散到乳房以外的其它器官（通常是骨骼、肺、肝脏或大脑）的乳腺癌。当乳腺癌是激素受体阳性时，患者可以接受单独或与其它药物或化疗联合使用的抗激素治疗（也称为内分泌治疗）。

Piqray的疗效研究在代号为SOLAR-1的临床试验中开展，该试验是一项随机试验，572名绝经后女性和男性，患有HR阳性，HER2阴性，晚期或转移性乳腺癌，其癌症在接受芳香酶抑制剂时或之后发展。试验结果显示，对于肿瘤有PIK3CA突变的患者，氟维司群联合Piqray可显著延长无进展生存期（中位数为11个月对5.7个月）。

Piqray曾被FDA授予优先审查资格，是第一个根据实时肿瘤学评估（RTOR）试点项目批准的新分子实体的新药申请（NDA），该计划允许FDA在申办方正式提交申请之前就开始分析关键疗效和安全数据集， 允许审评小组开始审核并尽早与申办方沟通。Piqray还使用了更新的评估援助（AAid），这是一个多学科评审模板，旨在将FDA的评论重点放在关键性思维和一致性上，并减少花在事务性工作的时间。通过这两个试点项目，批准Piqray比处方药使用者费用法案（PDUFA）VI截止日期2019年8月18日整整提前了约三个月。

新药治疗 / 价格

Piqray（alpelisib）   美国参考价格：• 19,723.75 美元 (150毫克*56片/盒) / (200毫克*28片/盒)

附：Piqray（alpelisib）  美国FDA使用说明

药物名称 ：Piqray（alpelisib）

生产厂家：Novartis Pharmaceuticals 诺华制药

美国初次批准时间： 2019年5月24日

【规格】

• 片剂 : 150毫克/片 56片/盒

            200毫克/片 28片/盒

【适应症】

• Piqray是一种激酶抑制剂，与氟维司群合用可治疗绝经后的女性和男性，激素受体（HR）阳性，人表皮生长因子受体2（HER2）阴性，PIK3CA突变，晚期或转移性乳腺癌如在基于内分泌的治疗方案进展中或之后通过FDA批准的测试所检测到。

【作用机制】

• Alpelisib是磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）的抑制剂，其抑制活性主要针对PI3Kα。编码PI3K的催化α-亚基（PIK3CA）的基因中的功能获得性突变导致PI3Kα和Akt信号传导的活化，细胞转化和体外和体内模型中肿瘤的产生。

• 在乳腺癌细胞系中，alpelisib抑制PI3K下游靶标的磷酸化，包括Aktand在携带PIK3CA突变的细胞系中显示出活性。在体内，alpelisib抑制PI3K/Aktsignaling途径并减少异种移植模型中的肿瘤生长，包括乳腺癌模型。

• 已显示通过alpelisib治疗的PI3K抑制诱导乳腺癌细胞中雌激素受体（ER）转录的增加。与来自ER阳性，PIK3CA突变的乳腺癌细胞系的异种移植模型中的单独治疗相比，alpelisib和氟维司群的组合显示出增加的抗肿瘤活性。

【相互作用】

• CYP3A4诱导剂：避免PIQRAY与强效CYP3A4诱导剂共同给药。

• BCRP抑制剂：避免在接受PIQRAY治疗的患者中使用BCRP抑制剂。如果无法使用替代药物，请密切监测增加的不良反应。

• CYP2C9底物：当PIQRAY与CYP2C9底物共同施用时密切监测，其中这些药物的血浆浓度降低可能降低活性。

【用法用量】

• 推荐剂量：每日一次口服300毫克（两片150毫克片剂）食物。

• 对于不良反应，请考虑剂量中断，剂量减少或停药。

【不良反应】

• 最常见的不良反应包括实验室异常（全部，发病率≥20％），葡萄糖增加，肌酐增加，腹泻，皮疹，淋巴细胞计数减少，GGT增加，恶心，ALT增加，疲劳，血红蛋白减少，脂肪酶增加，食欲减退，口腔炎，呕吐，体重下降，钙减少，血糖下降，aPTT延长，脱发。

【禁忌证】

• 对PIQRAY或其任何成分严重超敏反应。

【注意事项】

• 严重超敏反应：永久停止PIQRAY。及时开始适当的治疗。

• 严重皮肤反应：报告了严重皮肤反应的病例，包括Stevens-Johnson综合征（SJS）和红斑多形性（EM）。不要对有史密斯，EM或毒性表皮坏死松解症（TEN）病史的患者进行治疗。如果存在严重皮肤反应的症状症状，则中断PIQRAY，直至确定反应的病因。考虑咨询皮肤科医生。

• 高血糖：报告了严重的高血糖，包括酮症酸中毒。PIQRAY在1型或非控制性2型糖尿病患者中的安全性尚未确定。在开始用PIQRAY治疗之前，测试空腹血糖（FPG），HbA1c和优化血糖。在开始治疗后，监测期间。如临床指示，启动或优化抗高血糖药物。如果发生严重的高血糖，中断，减少剂量或停止PIQRAY。

• 肺炎：已报道严重的肺炎和间质性肺病。监测临床症状或放射学变化。如果发生严重肺炎，则中断或停止PIQRAY。

• 腹泻：据报道，有严重的腹泻病例，包括脱水和急性肾损伤。大多数患者在使用PIQRAY治疗期间出现腹泻（≤2级）。建议患者开始抗腹泻治疗，增加口服液，并在发生腹泻时通知医务人员。如果发生切断性腹泻，则中断，减少剂量或停止PIQRAY。

• 胚胎 - 胎儿毒性：PIQRAY会导致胎儿伤害。告知患有胎儿潜在风险的患者并使用有效的避孕措施。

【特殊人群用药】

• 哺乳期：建议不要母乳喂养。

【贮藏】

• 存放在20°C至25°C（68°F至77°F）的温度范围内，允许偏移介于15°C和30°C（59°F和86°F）

References

1.https://www.drugs.com/price-guide/piqray

2.https://www.bioon.com/article/cd506e02905a.html

3.https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=4e2216e4929e

4.https://www.drugtimes.cn/2019/05/25/e299ff9ce0/

5.https://med.sina.cn/article_detail_103_2_66596.html

6.http://www.120ty.net/bencandy.php?fid=1&id=59553

7.http://www.120ty.net/bencandy.php?fid=113&id=64043

8.https://zhuanlan.zhihu.com/p/96672883

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