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美国FDA于2020年04月15日宣布，批准UroGen Pharma公司开发的Jelmyto（丝裂霉素凝胶）上市，治疗低级别上尿路上皮癌（UTUC）。新闻稿指出，这是第一款针对这一特定患者群的获批药物疗法。

上尿路上皮癌（UTUC）指发生于肾盂及输尿管的尿路上皮恶性肿瘤，在泌尿系肿瘤中相对少见，约占肾肿瘤5%-7%，约占全部尿路上皮肿瘤5%。上尿路上皮癌可以阻塞输尿管或肾脏，导致患者出现肿胀、感染和肾功能损害。低危UTUC指单发病灶、肿瘤＜2 cm、尿脱落细胞学发现低级别尿路上皮细胞癌（UC）、计算机断层扫描尿路造影（CTU）表现为非侵袭性肿瘤。低危UTUC是一种罕见肿瘤，在美国每年大约有 6000-8000 名新确诊患者。

FDA对Jelmyto的批准是基于一项名为OLYMPUS的关键性3期临床试验。该试验招募的74名患者每周接受一次Jelmyto滴注治疗，并接受原发性疾病评估（PDE），以确定研究的主要终点——完全缓解（CR）。患者每周接受一次Jelmyto治疗，持续六周，如果评估为完全缓解，则每月接受一次治疗，最多可再持续11个月。

试验还对在PDE时间点获得完全缓解的患者进行了长达12个月的随访，每三个月使用尿细胞学、输尿管镜检查和必要的活组织检查，以评估Jelmyto对完全缓解患者药物疗效的持久性。试验结果显示：患者接受Jelmyto药物滴注治疗后，41名（58%）患者三个月达到了完全缓解；19名（46%）获得完全缓解的患者在12个月时仍有完全缓解。

新药治疗/ 价格

Jelmyto（丝裂霉素凝胶）   美国参考价格：• 22,856.06 美元 (40 毫克/瓶)

附：Jelmyto（丝裂霉素凝胶）美国FDA使用说明

药物名称 ：Jelmyto（丝裂霉素凝胶）

生产厂家：UroGen Pharma, Inc.

美国初次批准时间：2020年04月15日

【规格】

• 冻干粉注射剂 :  40毫克/瓶 2瓶/盒

【适应症】

• Jelmyto是一种烷基化药物，可用于治疗低度上段尿道上皮癌（LG-UTUC）的成年患者。

【作用机制】

• 丝裂霉素抑制脱氧核糖核酸（DNA）的合成。鸟嘌呤和胞嘧啶的含量与丝裂霉素诱导的交联程度相关。在药物的高浓度下，细胞RNA和蛋白质的合成也受到抑制。

【用法用量】

• Jelmyto仅用于胸膜局部使用，不适用于静脉内，局部使用或口服。

• 在滴注程序的前一天晚上，早上和之前30分钟口服1.3g碳酸氢钠（总计3.9g）。

• 通过输尿管导管或肾造口术管注入的JJelmyto剂量为每毫升4mg，根据使用肾盂造影术测量的体积，总注入体积不得超过15mL（丝裂霉素60mg）。

• 每周一次注入Jelmyto，持续6周。对于开始Jelmyto后3个月内反应完全的患者，可以每月一次进行Jelmyto滴注，最多可再滴注11次。

【不良反应】

• 最常见的不良反应（≥20％）为输尿管阻塞，胁腹痛，尿路感染，血尿，肾功能不全，疲劳，恶心，腹痛，排尿困难和呕吐。

【注意事项】

• 输尿管梗阻：可能发生输尿管梗阻。监视患者输尿管梗阻的体征和症状。可能需要使用Transientor长期输尿管支架或其他手术。根据输尿管梗阻的严重程度暂停或永久终止Jelmyto。

• 骨髓抑制：可能发生血小板减少和中性粒细胞减少。监视血球计数。根据严重程度暂停或永久终止Jelmyto。

• 胚胎-胎儿毒性：可引起胎儿伤害。建议对胎儿有潜在风险并使用有效的避孕方法。

【禁忌证】

• 膀胱或上尿路穿孔。

【特殊人群用药】

• 哺乳期：不建议母乳喂养。

【贮藏】

• 放在20°C至25°C（68°F至77°F）的温度下; 允许在15°C至30°C（59°F至86°F）

References

1.https://www.drugs.com/price-guide/jelmyto#:~:text=The%20cost%20for%20Jelmyto%20ureteral,version%20is%20not%20yet%20available.

2.https://news.bioon.com/article/6754030.html

3.https://posts.careerengine.us/p/60f7fd3e22b13e170dc0255a

4.https://zhuanlan.zhihu.com/p/131357016

5.https://www.investank.com/news/detail/517682?from_channel_id=36

6.http://www.120ty.net/bencandy.php?fid=547&id=62609

7.https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/211728s000lbl.pdf

8.https://www.pidrug.com/a/yixuezixun/2563.html

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