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文章类型: 美国新药和前沿
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I. 中主动脉综合征 (MAS)和治疗介绍
中主动脉综合征 (MAS) 是一种罕见的疾病,其特征是腹主动脉狭窄,伴或不伴分支血管受累。大多数病例被认为是特发性的,尽管 MAS 与许多疾病有关,包括肉芽肿性血管炎、神经纤维瘤病-1 (NF-1)、阿拉吉勒综合征、纤维肌肉发育不良 (FMD) 和威廉姆斯综合征。患者通常因肾灌注减少而出现高血压。不太常见的表现包括肾功能不全、心力衰竭、跛行、中风和腹痛。成像方式有助于确定 MAS 的诊断,包括双工超声、计算机断层扫描血管造影 (CTA)、磁共振血管造影 (MRA) 和血管造影。
初始治疗侧重于干预前的抗高血压药物治疗。当有终末器官损伤或功能障碍的证据时,如肾功能下降、肾脏生长不良、脑血管意外、左心室肥大或明显的心力衰竭,则需要进行侵入性干预。尽管再介入率很高,血管内介入治疗可能有助于诊断并治疗一些病变。大多数患者需要某种类型的手术干预,并且可以根据解剖学发现提供多种手术选择。肾血运重建可以通过肾动脉旁路、自体移植或肾动脉重建来完成。主动脉病变可以使用补片血管成形术或主动脉旁路术修复。肠系膜动脉通常不需要重建,因为它们很少有症状。
II. 美国治疗案例:主动脉夹层综合征的神奇的治疗
大多数的孩子在7岁时都没有高血压,更不用说徘徊在180/110毫米汞柱左右的血压了(儿童的正常血压介于 95/60至110/73毫米汞柱之间)。起初,埃科罗尼的父母认为她的血压升高可能与她诊断出的一种叫做神经纤维瘤病1的遗传病有关。但即使她服用了药物后读数仍然很高,很明显还有其他原因导致她的血压升高。
果然,埃科的家乡爱荷华州的医生检测揭示了病因:埃科患有了主动脉中间综合征 (MAS)。在这种罕见但严重的情况下,胸部和腹部的主动脉(心脏最大的血管)部分变得狭窄。这会导致胸部、腹部和下肢的血流减少。有一种称为肾血管性高血压的相关疾病是由于流向肾脏的血流量减少而导致的。
虽然埃科夫妇终于得以清楚他们孩子的诊断,但接下来的步骤似乎不太清楚。“爱荷华州的医生没有自信帮埃科动手术,”她的妈妈凯利说。
埃科罗尼
经过一系列的转诊,这家人被送往波士顿儿童医院的主动脉中综合征和肾血管性高血压中心。当2019冠状病毒疾病袭来时,他们先与黛博拉·斯坦医生合作,对埃科的病情进行医学处理,直到可以进行手术为止。与此同时,他们了解到肠系膜动脉生长改善循环(MAGIC),这是一种利用肠系膜动脉而不是人工移植材料绕过主动脉的手术。这项手术是由香贝金医生和哈沙亚尔·瓦基利医生在波士顿儿童医院首创的。
2021年7月,罗尼夫妇前往波士顿时,在中心会见了埃科的护理团队。“他们向我们解释了一切”凯利回忆道。“他们帮助我们了解到埃科的预期情况并让埃科感到非常舒适。这是对于我们来说是一个巨大的解脱。”
香贝金医生
III. 美国治疗案例:重振旗鼓,恢复健康
埃科于去年9月接受了肠系膜动脉生长改善循环(MAGIC)的手术,以及由香贝金医生和哈沙亚尔·瓦基利医生一起进行的双侧自体肾移植,改善了双肾的血流量。她的家人对她恢复得如此之快感到惊讶。凯利说:“她手术后恢复得很好,我们实际上比预期提前了两周飞回家。”事实上,埃科几乎可以马上就回到了学校,她迫不及待地想再次骑自行车。“她很有韧性。我被她的进步速度感到震惊。”
因为MAGIC的手术是使用患者自己的动脉而不是假体材料,所以该组织理应会随着埃科一起生长,从而避免进一步手术的需要。该手术的成功使现年9岁的埃科能够保持积极的跑步、玩耍和攀岩,并让在爱荷华州的医生可以好好地管理她的护理。凯利承认:“我们很高兴不必定期游历 1,100 英里进行治疗。但我们在波士顿的经历太棒了,非常值得。”
IV. 波士顿儿童医院
波士顿儿童医院始于1869年,是全美排名第一的儿童医院。140年以来,一直在为儿童疾病的治疗而努力,从1947年首次成功缓解白血病到最近的复杂胎儿心脏缺陷的矫正,建树颇多。除了哈佛医学院,合作伙伴还包括哈佛干细胞研究所、麻省理工学院卫生科学与技术、博德研究所、孤独症联盟和波士顿大学。并且与丹娜法伯癌症研究院、布列根和妇女医院以及麻省总医院保持着紧密的合作关系。
此外, 波士顿儿童医院是世界上最大的以儿童医院为背景的研究机构。研究团队有1100多位科学家,包括9名国家科学院人员、11名医学研究所在职人员和9名霍华休斯医学研究所人员。每年科研投入2亿2千5百万美元,多于任何一家儿童医院。 波士顿儿童医院享誉全球,拥有璀璨的今天和辉煌的过去。波士顿儿童医院的出色表现不仅在于其手术创新以及新的治疗方法的发现,还在于为儿童提供高质量的医疗并给予儿童高度的关注。
相关阅读:
1. https://answers.childrenshospital.org/maythum-midaortic-syndrome/
2. https://answers.childrenshospital.org/midaortic-innovative-surgery/
3. https://answers.childrenshospital.org/sydney-renovascular-hypertension/
4. https://answers.childrenshospital.org/echo-midaortic/
References:
1. https://www.x-mol.com/paper/1454574003256459264
2. http://rs.yiigle.com/CN11385520142912/450714.htm
3. https://www.x-mol.com/paper/1454574003256459264/t
4.https://www.semanticscholar.org/paper/%E4%B8%AD%E4%B8%BB%E5%8A%A8%E8%84%89%
E7%BB%BC%E5%90%88%E5%BE%81%E7%9A%84%E4%B8%B4%E5%BA%8A%E7%89%B9%
E7%82%B9%E5%8F%8A%E6%B2%BB%E7%96%97%E8%BF%9B%E5%B1%95E7%94%B0%E9
%94%A6%E6%9E%97/ec7a4ea11de2f9e4488104cf475cb8ae4e07ad23
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