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   7月12日，美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以 10：0 的全票通过表决结果，出国看病一致建议批准一种治疗罹患急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性3-25岁儿童患者和年轻患者的CTL019 的细胞上市。

10 : 0

上周三（7月12日），一则消息震惊了全球肿瘤药物治疗领域：

美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以 10：0这样的投票结果，强力支持诺华制药的CAR-T细胞免疫疗法上市，用于治疗儿童和青少年的急性淋巴性白血病。

这种“药物”是一种代号为 CTL019 的细胞，赴美就医服务机构了解到它是一种名为“CAR-T”的疗法中最有代表性的一个。如果完成审批流程，这将是全球首个被批准用于临床的 CAR-T 治疗产品。第一个进入市场的基因改良疗法(genetically-modified therapy)。

什么是CART?

CAR-T，全称是：Chimeric Antigen ReceptorT-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。和其它免疫疗法类似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，但是不同的是，这是一种细胞疗法，而不是一种药。

“CAR-T 疗法”大致通过以下步骤进行：

从患者体内提取 T 细胞

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在实验室环境下，利用基因工程技术将其改造为 CAR-T 细胞

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体外培养，大量扩增 CAR-T 细胞

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将其输回至患者体内展开治疗

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严密监护病人，控制前几天身体的剧烈反应。

CAR-T细胞疗法过程示意图

CAR-T 的起源

Dr. Carl June 首先发现CAR-T疗法，并应用于白血病患者

大约五年前，宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的教授Carl June带领的团队发明CAR-T 疗法。

Dr. June先将这个疗法应用于30位白血病病人。这些白血病患者已经历了各种可能的治疗方法，包括化疗，靶向治疗，其中15位甚至进行了骨髓移植，但是不幸的都失败了。通常情况下，他们的生存时间不可能超过半年。他们成了第一批吃螃蟹的人。

结果这批吃螃蟹的人震惊了世界：27位病人的癌细胞治疗后完全消失！20位病人在半年以后复查，仍然没有发现任何癌细胞！

Emily Whitehead，这批患者当中首个吃螃蟹的，第一个接受CAR-T细胞免疫疗法。如今五年已经过去了，Emily现在已经12岁，复查体内仍然没有任何癌细胞。

这次的会议中，Emily和他的父亲也出席了FDA关于白血病治疗的方法批准会，向在座的参会人员讲述了CAR-T 疗法如何挽救了她的生命。

Emily Whitehead和父亲一起出席FDA关于CAR-T的批准会

Dr. June在接受采访中提到：CAR-T 疗法真的很有效，这些细胞非常擅长于发现和攻击白血病细胞。Dr. June称之为“杀手T细胞”（killer T-cells）。Dr. June回忆起他的一个病人，这位病人在接受被基因改造后的T细胞的一个月内完全没有任何好转的迹象，直到一个月后，突然，他的病情大有好转。当医生追踪是什么T细胞帮助他战胜病魔时，他们发现这名患者体内的每一个CAR-T细胞都来自于同一个单一的输注细胞。“我们给他注入了1亿个细胞，”Dr. June说，“其中只有一个完成了所有繁重的工作。”

为什么它不同于其他癌症治疗？

化疗和放疗等传统疗法仅仅只针对癌细胞和肿瘤本身。不同的癌症需要不同药物，赴美就医服务机构了解到一旦你停止给药，药物很快就会在体内消失，失去疗效。CAR-T细胞疗法，某种程度上可以说是所有的免疫疗法，都是以人体的免疫系统为目标，利用免疫系统来对抗癌症。从理论上说，这种治疗就像疫苗：一旦免疫系统被诱导与不健康的细胞进行斗争，它就会与它们战斗一辈子。

美国白血病治疗现状

美联医邦（medebound）总裁Sheena Liu博士曾在纪念斯隆－凯特琳癌症中心（Memorial Sloan-Kettering Cancer Center）采访了卡思克鲁力（Castle Connolly) 2016年度国家年度医生奖之终身成就奖得主——Dr. Richard J. O'Reilly。在过去的三十年间，O'Reilly医生担任纪念斯隆凯特林医院（美国2014癌症排名第一）儿科大主任（chair），推动并构建了全球最大的儿科肿瘤中心。

Richard O'Reilly医生是享誉全球的临床医师和免疫学家，是研究及治疗血液及骨髓肿瘤、遗传性及后天获得性免疫系统障碍的先驱。O'Reilly医生担任纪念斯隆凯特林癌症中心（美国2014年癌症排名第一的医院）儿科大主任（Chair of Pediatrics)。

纪念斯隆－凯特琳癌症中心建于1884年，是世界上历史最悠久、规模最大的私立癌症中心，是美国国家癌症研究院指定的45个综合癌症中心之一。百年来，它一直致力于病人护理、研究创新，以及更好的理解、诊断和治疗癌症。作为美国最好的癌症中心之一，纪念斯隆-凯特琳癌症中心是美国41个被美国国家癌症研究院指定的综合癌症中心之一。

1973年， O'Reilly医生参与了第一例非亲属供体来源的骨髓移植，与纪念斯隆－凯特琳癌症中心的同事研发并引入了去供体移植器官T细胞疗法以及全新的免疫细胞疗法，为治疗遗传性免疫缺陷、白血病及其他血液系统疾病的作出了巨大贡献。O'Reilly医生也因此成为了推动对于缺乏相合供体的患者进行治愈性骨髓移植术的先驱人物，他的研究成果极大地扩大了可接受骨髓移植治疗的患者范围，改善了患者的生存期及生活质量。

在采访中，Dr. O'Reilly介绍了美国各型白血病患者的治愈率，普通急性淋巴细胞性白血病（ALL）病人单一使用化疗后治愈率高达90-100%，高风险ALL病人达70-80% ，急性髓细胞性白血病（AML）病人达50～60%，急性早幼粒细胞白血病（APL，AML的一种亚型）的治愈率高于80％。中国儿童ALL病人5年治愈率可以达到80%，而AML的五年治愈率仅24%。如今，CAR-T疗法即将美国上市，中国白血病患者又要比美国白血病患者少活多少年呢？

这样高的治愈率，原因在于美国治疗白血病，有专门为儿童和青少年儿童治疗癌症的医疗中心，协同儿童的保健医生通力解决白血病儿童和青少年以及他们家庭的特殊需要。美国治疗白血病的一个优势是儿科医疗中心有专业的医疗团队，有了解成人和儿童之间癌症差异，以及年轻癌症患者独特需求的专家，还有像CAR-T免疫疗法一样高超的医疗技术。

Emily Whitehead是一位幸运的女孩，遇到了这样好的医疗团队为她制定医疗方法，有这样高效的医疗公司为其提供及时的药物，才得以让她继续享受她的童年，并且享受接下来几十年的时光。在未来，CAR-T疗法将受益更多的患者。

美联医邦（medebound）一直在努力，美联医邦（medebound）借助其美国医疗资源卡思克鲁力顶级名医以最短的时间，最便捷的通道帮助中国患者接触到世界最先进的治疗方法，为他们的生命续航，带来了生的希望。图中参与我们视频咨询的美国教授有Bostrum教授、 Oster教授、Cross教授、Wolf教授、Schwab教授、Azzoli教授等。世界顶级名医与国内患者其实只有一键之遥。

信息来源：

http://www.popsci.com/car-t-cell-immunotherapy-cancer-FDA#page-2 

http://www.medscape.com/viewarticle/882858#vp_1 

https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2017/car-t-cell-multiple-myeloma

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